Berlin (pag) – Bei den Kranken- und Pflegekassen knirscht es finanziell gewaltig. Neben kurzfristigen Hilfen brauche es große Strukturveränderungen, verlangt die Vorstandsvorsitzende des GKV-Spitzenverbandes, Dr. Doris Pfeiffer, Ende 2024 auf der Veranstaltung „GKV live“ ihres Verbandes. Der Gesundheitsökonom Prof. Wolfgang Greiner hält die Rückkehr von Budgets und Selbstbeteiligung für „kaum vermeidbar“.
Die GKV verzeichnet für die ersten neun Monate des Jahres 2024 ein Defizit in Höhe von 3,7 Milliarden Euro. Für das Gesamtjahr erwarte man ein Defizit von vier bis viereinhalb Milliarden Euro, so Pfeiffer. Die steigende Ausgabenentwicklung in der gesetzlichen Krankenversicherung und in der sozialen Pflegeversicherung sei zwar seit Jahren eine große Herausforderung. „Inzwischen muss man sagen, dass die Situation geradezu prekär ist“, betont sie. Ähnlich klingt es beim stellvertretenden Vorstandsvorsitzenden des AOK-Bundesverbandes, Jens Martin Hoyer: „Die Beitragssatzsprünge zum Jahreswechsel waren kolossal. Die Kassen mussten auf breiter Front anheben“, sagt er Anfang Januar. Bei den tatsächlich erhobenen Zusatzbeiträgen liege man im Mittel nicht bei den prognostizierten 2,5, sondern bei über 2,9 Prozent. 2015 lag der Zusatzbeitragssatz noch bei durchschnittlich etwa 0,8 Prozent.
Greiner: AMNOG-Wirkung überschätzt
Dem Bielefelder Gesundheitsökonom Prof. Wolfgang Greiner zufolge hat sich die Ampel-Regierung zu sehr auf gute Steuereinnahmen verlassen und die einsparende Wirkung des AMNOG überschätzt. Nun stehe man vor enormen Problemen, da Sozialbeiträge jenseits der 50 Prozent für eine Volkswirtschaft „eigentlich undenkbar“ seien, so der Wissenschaftler bei „GKV live“. Bei solchen Größenordnungen könnte man aber in absehbarer Zeit landen – zumal nicht nur generell die Kosten steigen, sondern auch akuter Investitionsbedarf im Gesundheitswesen bestehe.
Zu den verschiedenen Vorschlägen, die bereits seit Längerem zur Lösung des Finanzproblems diskutiert werden, hält Greiner fest, dass die meisten bisher nicht durchgerechnet worden seien. Bei einer Erhöhung der Beitragsbemessungsgrenze sei beispielsweise unklar, wie stark man diese anheben könnte, ohne eine große Abwanderung der betroffenen Versicherten in die Private Krankenversicherung auszulösen. Ähnlich sieht es mit Ideen wie Praxis- beziehungsweise Kontaktgebühren oder der Einführung eines Kapitalfonds aus.
Greiner betont, dass sich die Beitragsfinanzierung als Grundpfeiler bewährt habe. „Sie ist nur zurzeit etwas überstrapaziert.“ Der Ökonom glaubt daher, dass eine regelgebundene Steuerfinanzierung hinzukommen müsse. Und: Da Erleichterungen durch Effizienzpotenziale erst langfristig wirkten, sei darüber nachzudenken, „in welcher Form Eigenbeteiligung wieder stärker in den Vordergrund“ treten werde. „Die Rückkehr von Budgets und Selbstbeteiligung ist kaum vermeidbar“, lautet Greiners Fazit. Allerdings schränkt er ein, dass solche Instrumente möglicherweise noch nicht in der kommenden Legislaturperiode ein Thema werden. Aber wenn kein „starker wirtschaftlicher Impuls“ durch das Land gehe, werde die Politik zu solchen Maßnahmen gezwungen sein, prophezeit er.
Forderungen der Industrie nach AMNOG-Reform werden lauter
Berlin (pag) – Ist das AMNOG für Innovationen wie Gen- und Zelltherapien noch das geeignete Bewertungsverfahren? Wie passend ist es für zunehmend personalisierte Behandlungsansätze, deren Evidenzgrundlagen nicht mehr ins bisher übliche Schema passen? Die Industrie verlangt nach einer grundlegenden AMNOG-Reform. Das Argument: Medizinischer Fortschritt dürfe nicht durch systemische Hürden ausgebremst werden.
2025 wird in Sachen Health Technology Assessment (HTA) ein spannendes Jahr. Am offensichtlichsten ist der Start des europäischen HTA-Verfahrens im Januar. Dieses sieht unter anderem eine Synchronisation mit dem europäischen Zulassungsprozess vor, eine nicht zu unterschätzende Herausforderung für die Beteiligten, gilt es doch zum Teil recht sportliche Fristen miteinander zu verzahnen.
Fest steht schon jetzt: Das AMNOG wird vom europäischen Pendant auf Dauer nicht unbeeinflusst bleiben. Im Januar legt das Bundesgesundheitsministerium etwa einen Last-Minute Änderungsentwurf für die Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung vor. Grundsätzlich gilt: Wertungs- und Preisentscheidung bleiben zwar auf nationaler Ebene, gleichzeitig soll Doppelarbeit vermieden werden. Ein schwieriger Spagat, deshalb vermögen auch Experten die Relevanz des neuen Verfahrens noch nicht so richtig abzuschätzen. Das europäische Verfahren startet mit neuen Krebstherapien und ATMPs – ein besonders innovatives Feld, auf dem sich momentan viel tut. Ist man hierzulande dafür mit dem AMNOG gerüstet?
Grundsatzfragen zur Evidenz
Der FDP-Gesundheitspolitiker Prof. Andrew Ullmann ist skeptisch. Im Dezember stellt er auf einem parlamentarischen Frühstück der LAWG (Local Area Working Group), einem Verein, dem 17 weltweit agierende, forschungsorientierte Arzneimittelunternehmen angehören, klar, dass das AMNOG für ihn zwar ein wertvolles Werkzeug sei, aber er sieht auch deutliche Limitationen – etwa bei Schrittinnovationen. Ullmann fragt außerdem: „Wie sieht es bei der Personalisierten Medizin aus, wie sieht es aus bei der Gentherapie, bei der wir sehr individuelle Therapieformen haben und die klassische Evaluation des AMNOG-Verfahrens gar nicht funktionieren kann?“ Für ihn steckt dahinter die Grundsatzfrage, was medizinische Evidenz bedeutet. Er plädiert für eine differenzierte AMNOG-Weiterentwicklung: Im klassischen Verfahren sollten herkömmliche Medikamente wie etwa Bluthochdruckarzneimittel bewertet werden. Im Rahmen eines zweiten Moduls – Ullmann nennt es AMNOG innovativ – wird über den Zusatznutzen von neuartigen Therapieformen geurteilt.
Ähnlich äußert sich Prof. Christof von Kalle auf der LAWG-Veranstaltung. Der Onkologe, der (zu diesem Zeitpunkt noch) das gemeinsame klinische Studienzentrum von der Charité und dem Berlin Institute of Health leitet, spricht sich für eine flexible AMNOG-Methodik aus. Darunter subsummiert er unter anderem eine Beschleunigung der Prozesse sowie eine Optimierung durch internationale Zusammenarbeit und Harmonisierung internationaler Verfahren – Stichwort EU-HTA. Außerdem betont er: „Ich würde sehr stark dafür plädieren, dass wir wirklich alle verfügbaren Daten verwenden und überlegen, wie wir den Nutzen neu bewerten.“ Sehr wichtig sei in diesem Zusammenhang auch die Frage nach der Konditionalität der Zulassung und der Datenerhebung nach der Zulassung.
vfa: Webfehler des AMNOG
Einen Monat zuvor, im November 2024, hat der Verband forschender Arzneimittelhersteller (vfa) ein 15-seitiges Reformpapier zum AMNOG mit verschiedenen Handlungsfeldern präsentiert. Unter der Überschrift „Medizinischem Fortschritt gerecht werden“ wird ebenfalls die Frage nach der Evidenzgrundlage thematisiert. Der Verband stellt dar, dass angesichts zunehmend zielgerichteter Therapieansätze für eng definierte, häufig kleinere Gruppen von Patienten die Durchführung von randomisierten kontrollierten Studien nicht in allen Situationen ethisch vertretbar oder praktisch umsetzbar sei. Ein Webfehler des AMNOG sei daher, dass eine Anpassung im Umgang mit nicht-randomisierten Daten noch nicht erfolgt ist. Als Folge werde der therapeutische Zusatznutzen in besonderen Therapiesituationen nicht entsprechend gewürdigt, sodass bei den betroffenen Therapien kein angemessener Erstattungsbetrag vereinbart werden kann. Dies wirke sich negativ auf die Verfügbarkeit und den Einsatz neuer Therapien, wie Gentherapien, in der Versorgung aus, so der vfa. Seine Lösung: Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) prüft künftig auf Antrag eines Herstellers, ob eine besondere Therapiesituation vorliegt. In diesen Fällen wird die bestverfügbare Evidenz in der Nutzenbewertung herangezogen.
Wie realistisch ist Pay for Performance?
Der Verband bricht in dem Papier außerdem eine Lanze für erfolgsabhängige Erstattungsmodelle, sogenannte Pay-for-Performance-Ansätze. Sie könnten im Einzelfall helfen, bei limitierter Evidenz dieser „begründbaren Unsicherheit bei höherpreisigen Therapien zu begegnen“ und Patienten einen schnellen Zugang zu diesen Therapien zu ermöglichen, heißt es. Die Forderung ist nicht neu, auch der Gesundheitsökonom Prof. Wolfgang Greiner von der Universität Bielefeld macht sich dafür stark – beispielsweise im März 2024 in einem Beitrag für die „Interdisziplinäre Plattform Nutzenbewertung“. In derselben Ausgabe stellt Dr. Antje Haas, Leiterin der Abteilung Arznei- und Heilmittel des GKV-Spitzenverbandes, dagegen die Bedenken der Kostenträger dar: Die Preisbildung bei Gentherapien weise weiterhin eine „beträchtliche Diskrepanz“ zur vorhandenen Evidenz auf, konstatiert sie. Ob die Einführung erfolgsorientierter Vergütungssysteme Teil einer effizienten Lösung sein könne, sei fraglich. „Hierzu wären umfangreiche rechtliche und technische Änderungen und die Behebung bestehender Datenlücken erforderlich, die derzeit nicht absehbar sind“, so Haas.
Techniker Krankenkasse: Pay for Performance ist kein guter Weg
„Gentherapeutika – Hoffnungsträger oder Systemsprenger?“ lautet der Titel eines im März 2024 veröffentlichten Reports der Techniker Krankenkasse (TK), der die Arzneimittelpreisgestaltung im internationalen Vergleich – USA, Frankreich und Japan – darstellt. Zur Preisbildung für Gentherapeutika in Deutschland könnten demnach fünf Ansätze zur Anwendung kommen: Budgetierung, geheime Preise, kriterienbasierte Preise, Kostentransparenz sowie Raten- beziehungsweise Rückzahlungsmodelle. Letztere können auch mit einer Performance-Komponente ergänzt werden. Der Kasse zufolge erweist sich deren Umsetzung jedoch als äußerst schwierig. Tim Steimle, Leiter des TK-Fachbereichs Arzneimittel, erläutert gegenüber der Presseagentur Gesundheit: „Pay for Performance bedeutet ja folgendes: Tritt eine gewisse Non-Performance ein und das Medikament funktioniert nicht, dürfen Raten ausgesetzt werden.“ Darauf könnten sich aber die pharmazeutischen Unternehmen und die Krankenkassen fast nie verständigen. Strittig sei zum Beispiel, was wirklich ein guter Non-Performance-Indikator sei und wie dieser sauber erfasst werden könne. „Wer erfasst den? Benötigen wir ergänzende Informationen von Ärzten oder Patienten, um zu beurteilen, ob die Performance eingetreten ist oder nicht?“, fragt Steimle. Darüber streite man sich jedes Mal, wenn solche Verträge abgeschlossen werden. „Auf einen guten Weg einigen wir uns leider nicht.“
Hamburg (pag) – Der zwölfte AMNOG-Report der DAK adressiert blinde Flecken der Arzneimittelpolitik. Die Autoren um Prof. Wolfgang Greiner, Universität Bielefeld, machen diese vor allem bei den Ausgaben für hochpreisige Arzneimittel im Krankenhaus sowie dem geplanten Abschlag auf Kombinationstherapien aus. Der Unparteiische Vorsitzende des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), Prof. Josef Hecken, will der schwerfälligen Anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) durch eine zeitigere Evidenzgenerierung Beine machen.
Als „blinden Fleck des AMNOG“ identifiziert Hecken bei der Präsentation des Reports Gen- und Zelltherapien sowie die personalisierte Medizin. In diesen besonders kostenintensiven therapeutischen Situationen gebe es keine randomisierten kontrollierten Studien, sondern bestenfalls einarmige Studien. „Das bedeutet ganz konkret, dass wir immer häufiger in Situationen kommen, in denen wir eine Nutzenbewertung vornehmen müssen, ohne in irgendeiner Form über belastbare Evidenz zu verfügen – mit den entsprechenden Auswirkungen.“ Mit Letzterem meint Hecken, dass selbst bei keinem oder nicht quantifizierbarem Zusatznutzen hohe Kosten für die GKV entstehen.
Diese Evidenzlücke soll eigentlich die AbD schließen. Hecken sieht dabei jedoch folgendes Problem: Man könne die Hersteller nicht zwingen, sich bereits vor der Zulassung an den G-BA zu wenden, „damit schon dann potenzielle Endpunkte für eine AbD definiert und Studienprotokolle geschrieben werden können“. Der Kooperationszwang bestehe erst mit dem Beginn der Nutzenbewertung. Folglich vergehen bis zu ein-einhalb Jahre, in denen Patienten bereits behandelt werden und nicht in der AbD sind. „Die Evidenz bei diesen ohnehin wenigen Patienten geht in der Zeit verloren, in der wir Zirkusveranstaltungen machen, um uns mit dem pharmazeutischen Unternehmen und den Fachgesellschaften auf Endpunkte zu verständigen“, kritisiert der G-BA-Chef. Er schlägt vor, einen Kooperations- und Meldezwang für die Hersteller in der Präzulassungsphase zu installieren, damit bereits zu diesem Zeitpunkt wichtige Vorarbeiten geleistet werden können.
Black Box Krankenhaus
Bei der Präsentation des Reports werden weitere blinde Flecken diskutiert. Gesundheitsökonom Greiner nennt die stationären Umsätze hochpreisiger Arzneimittel. Diese finden faktisch in keiner Debatte Berücksichtigung, heißt es im Report, vor allem, weil belastbare Daten fehlten.
Der aktuelle Report legt hierzu zum zweiten Mal Auswertungen vor: Hochgerechnet auf alle GKV-Fälle mit NUB- bzw. ZE-Abrechnung eines nutzenbewerteten Arzneimittels fallen im Jahr 2023 Kosten in Höhe von mehr als 1,2 Milliarden Euro an – ein neuer Höchststand. NUB steht für neue Untersuchungs- und Behandlungsmethoden, ZE für Zusatzentgelt.
Auch der geplante Kombiabschlag wird als blinder Fleck gesehen. Im Mai hat das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) eine Regelung dafür festgelegt. Allerdings wären damit lediglich 65 Prozent aller Personen mit einer Kombinationstherapie identifiziert worden, was zu Einsparungen von 99 Millionen Euro jährlich führte, heißt es. Das Fazit der Reportautoren: Der Vorschlag des BMG könnte zu einer pragmatischen Identifikation der Kombinationstherapien führen und wäre grundsätzlich geeignet, zu höheren Einsparungen beizutragen. Dennoch würden auch diese nicht ausreichen, um die im Gesetz formulierten Einsparziele von jährlich 185 Millionen Euro zu erreichen.
Berlin (pag) – Der Nutzen neuer Arzneimittel wird demnächst in einem europäischen Verfahren bewertet. Das gemeinsame Health Technology Assessment (HTA) soll eine Harmonisierung klinischer Bewertungen bewirken, aber die nationalen Verfahren der EU-Mitgliedsstaaten bleiben bestehen. Welche Auswirkungen sind für das AMNOG zu erwarten? Und bleibt der rasche Zugang zu neuen Therapien hierzulande erhalten? Mit diesen Fragen beschäftigt sich kürzlich eine Veranstaltung des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA). Bei einer Tagung von Roche und Amgen steht vor allem die Patientenperspektive im Mittelpunkt.
Die Patienten wollen wissen, welcher Dachverband die Betroffenen für das neue europäische Verfahren auswählen wird und welche Qualifikationen die Patienten dafür mitbringen sollten. „Es braucht keinen Profipatienten“, betont Prof. Matthias P. Schönermark, Geschäftsführer der SKC Beratungsgesellschaft. Das helfe nicht. „Was hilft, sind Narrative.“ Es müssten nicht nur Fakten auf der Basis von Studiendaten ausgetauscht und bewertet werden, sondern auch Geschichten erzählt werden. „Fünf Meter Gehstrecke machen bei neurodegenerativen Erkrankungen einen Unterschied, weil die betroffene Person damit allein ins Badezimmer kommt und auf Toilette gehen kann.“ Faktisch und methodisch heiße es jedoch oft, dass die Unterschiede nicht signifikant seien.
EU-HTA – worum geht es? Die EU-HTA-Verordnung sieht erstmals gemeinsame klinische Bewertungen von Gesundheitstechnologien auf EU-Ebene vor. Das Verfahren umfasst schwerpunktmäßig gemeinsame klinische Bewertungen und gemeinsame wissenschaftlichen Beratungen. Die klinischen Bewertungen (Joint Clinical Assessments, JCA) umfassen die Beschreibung der Gesundheitstechnologie sowie die Prüfung ihrer technischen und klinischen Eigenschaften. Die Bewertung aller nichtklinischen Aspekte und die Schlussfolgerungen daraus, etwa hinsichtlich der Erstattungsfähigkeit, blieben weiterhin den Mitgliedstaaten überlassen. Am 12. Januar 2025 startet das Verfahren – und zwar zunächst mit Krebsmedikamenten und neuartigen Therapien (ATMP). Ab dem 13. Januar 2028 kommen Orphan Drugs hinzu, ab dem 13. Januar 2030 umfasst das Verfahren alle neu zugelassenen Arzneimittel.
Das Geld ist nicht da
Ausführlich wird das folgende Szenario diskutiert: Sollten verstärkt Arzneimittel nicht mehr in der EU zugelassen werden – weder über die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) noch über die Mitgliedsstaaten – besteht in diesem Fall für Betroffene dennoch die Möglichkeit, über das Nikolaus-Urteil an das, in Europa nicht zugelassene, Arzneimittel zu kommen? Mit Verweis auf Zolgensma antwortet Prof. Jürgen Wasem, Gesundheitsökonom der Universität Duisberg Essen, dass die Hürden für die Nikolaus-Entscheidung des Bundesverfassungsgerichts „sehr, sehr hoch“ seien. Allerdings sieht er die Option, den Einzelanspruch einzuklagen, wenn es in der betreffenden Indikation noch keine zugelassene Therapie gebe und das Mittel in Großbritannien zugelassen sei. Das könnte in sehr seltenen Fällen, bei Orphan Diseases, der Fall sein. Gleichzeitig betont Schönermark, dass es für die Hersteller keinen Sinn ergebe, sein neues Medikament nicht in Europa zu launchen.
Eine weitere Frage lautet: Kann ich die Patientenmobilität im Rahmen der EU-Dienstleistungsfreiheit nutzen, um in einem Land ein Medikament zu beziehen, das es im Leistungskatalog meines Landes nicht gibt? Diese Frage verneint Wasem eindeutig. „Sie können durch die Patientenmobilität nicht den nationalen Leistungskatalog erweitern“, stellt er klar.
Wasem betont außerdem, dass er nicht glaubt, dass in Europa der Zugang zu neuen Therapien durch ein neues HTA beschleunigt werde. Es sei naiv davon auszugehen, dass das Wissen über den Zusatznutzen etwas an der Zahlungsbereitschaft oder -fähigkeit eines großen Teils der europäischen Länder ändere. „Wir haben das Problem, dass das Geld nicht da ist und daran wird sich nichts ändern.“
Das Gute retten
Bei der Tagung des Gemeinsamen Bundesausschusses appelliert der unparteiische Vorsitzende, Prof. Josef Hecken, das europäische Verfahren als Chance zu begreifen: Das Gute, sprich das AMNOG, zu retten und das Bessere nicht zu verhindern. „Wir können insgesamt für eine einheitliche Bewertungspraxis in Europa und damit für Versicherte in anderen europäischen Regionen sehr viel erreichen, wenn wir versuchen, uns zusammenzuruckeln und aus dem Guten für Gesamteuropa etwas Besseres zu entwickeln.“
Auf einige Knackpunkte des geplanten Verfahrens kommt Hecken dennoch zu sprechen, zum Beispiel die unterschiedlichen Versorgungskontexte in Europa. „Das, was bei uns als zweckmäßige Vergleichstherapie, als Versorgungsrealität definiert wird, davon sind andere weit entfernt.“ Folglich müssten bei der europäischen Bewertung unterschiedliche PICO*-Schemata bedient werden, bei denen etwa andere Komparatoren eingesetzt werden. „Wenn wir immer nur den absoluten Goldstandard hineinschrieben, dann machen wir Nutzenbewertungen, die für 80 Prozent der zu versorgenden Bevölkerung in Europa völlig irrelevant sind“, argumentiert er. Auf der anderen Seite: „Wenn wir uns auf Mittelmaß einigen, bekommen wir Nutzenbewertungen, die wir in den Kühlschrank packen können, bei sechs Grad möglichst lange erhalten und dann in den Schredder werfen.“
„Unabdingbares Minimum“
Nach der europäischen Bewertung können die nationalen HTA-Behörden für das landeseigene Verfahren noch ergänzende Nachforderungen stellen. Hecken zufolge haben sich die Geschäftsstelle des G-BA und die Bänke des Ausschusses darauf verständigt, das Ausmaß von Nachforderungen auf ein „unabdingbares Minimum“ zu beschränken, da ansonsten ein „munteres Tohuwabohu“ drohe. Der G-BA-Chef sorgt sich insbesondere um den zeitnahen Zugang zu neuen Medikamenten. Dies ist ein wichtiges Ziel der EU-Verordnung, allerdings hat Deutschland in dieser Hinsicht kein Problem, so Hecken. Er hofft daher, dass sich durch die Implementierung der neuen Prozesse nichts am Status quo verändert.
Dr. Anna-Maria Mattenklotz, Referatsleiterin im Bundesgesundheitsministerium (BMG), hebt in diesem Kontext hervor, dass die Zeitschienen auf nationaler und EU-Ebene so geschaffen werden, dass es nicht zu einer Verzögerung kommt. „Eine Verzögerung von Markteinführungen müssen wir nicht befürchten“, sagt sie und klingt damit deutlich überzeugter als Hecken.
Die Ministeriumsvertreterin betont in ihrem Vortrag, dass die nationalen Institutionen nicht ersetzt werden – „ganz in Gegenteil, sie gestalten den europäischen Prozess mit“. Durch verpflichtende Zusammenarbeit und Informationsaustausch werde große Transparenz über die eingereichten Daten erzielt. Auch sorge der regelhafte Austausch über die nationalen HTA-Bewertungen dafür, dass das gegenseitige Verständnis wächst, ist Mattenklotz überzeugt. Allerdings stecke beim geplanten harmonisierten Bewertungsprozess der Teufel noch im Detail, die derzeit noch zu erledigenden Vorbereitungen seien sportlich.
Zwischen dem deutschen AMNOG-Verfahren und dem europäischen HTA-Prozess weist Mattenklotz im Wesentlichen auf drei wichtige Schnittstellen hin: das Ergebnis des Bewertungsprozesses, das Herstellerdossier sowie die Bestimmung eines Assessment Scopes, sprich der Bewertungsumfang. Letzteres sei eine große Herausforderung, da die Mitgliedstaaten sehr unterschiedliche Anforderungen stellten und der Bewertungsumfang auf EU-Ebene idealerweise den Anforderungen aller Mitgliedstaaten genügen sollte. Wie die PICO-Konsolidierung konkret funktionieren soll, ist derzeit wohl noch offen, obgleich Mattenklotz von Beispielübungen der EUnetHTA-Initiative berichtet. „Es gibt noch Luft nach oben“, lautet ihr Fazit dazu.
In puncto Dossier hält Mattenklotz fest, dass als Ziel ein einheitlicher Evidenzkörper als Grundlage für nationale Entscheidungen angestrebt werde. Es gelte: Daten, die auf EU-Ebene eingereicht wurden, dürfen nicht erneut national angefordert beziehungsweise eingereicht werden. Und Daten, die national eingereicht werden, müssen auch der EU-Ebene zur Verfügung gestellt werden. Mattenklotz leitet daraus das Prinzip „EU first“ ab.
Offene Fragen
Insgesamt sieht die BMG-Vertreterin noch eine Reihe offener Fragen. Diese betreffen neben der PICO-Causa vor allem die Harmonisierung der Zeitschienen auf europäischer und nationaler Ebene – sei es in Bezug auf das Dossier als auch bei der Nutzenbewertung selbst. Offen ist Mattenklotz zufolge aber auch noch, wie mit kurzfristigen Änderungen des Zulassungstexts – das EU-HTA-Verfahren findet parallel zur Zulassung statt – umzugehen sei. „Es liegt noch viel Arbeit vor uns“, resümiert sie und fordert für die EU-Ebene ein lernendes System und eine Stärkung der Beratung. Langfristig, lautet ihre Prognose, werde das EU-HTA-Verfahren die nationalen Prozesse verändern, es sei aber kein Ersatz für die nationale Bewertung.
Industrie ist mit 51 PICO nicht glücklich
Aus Sicht der Industrie sind eine frühzeitige Einbeziehung in den Prozess, eine echte PICO-Konsolidierung und eine Stärkung der Joint Scientific Consultation kritische Erfolgsfaktoren, betont Dr. Vanessa Elisabeth Schaub von Roche auf der G-BA-Tagung. Die Notwendigkeit einer PICO-Konsolidierung stellt sie anhand eines Beispiels dar: ein Brustkrebsmedikament, das wahrscheinlich den europäischen Prozess durchlaufen werde. Für dieses Produkt ermittelte Roche 51 PICO, was Schaub unter anderem auf die zahlreichen therapeutischen Optionen – verschiedene Kombinationen und Sequenzen – sowie Stratifizierungen zurückführt. „Wir waren damit nicht glücklich.“ Eine Anwendung der EUnetHTA-Guidelines führte im zweiten Schritt zu einer Eindampfung auf 26 PICO. Schaub mahnt daher klare Konsolidierungskriterien an.
* PICO bedeutet: P für Patient/Patientin, I für Intervention, C für Comparison (Kontrollintervention) und O für Outcome (Zielkriterium).
Köln (pag) – Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat ein Reflexionspapier der European Medicines Agency (EMA) zur Marktzulassung neuer Wirkstoffe auf Basis einarmiger Studien kritisch kommentiert.
Dem Institut zufolge stellt die EMA in ihrem Papier richtig fest, dass Studien ohne Vergleichsarm mit Verzerrungen einhergehen und kausale Effekte auf dieser Basis im Allgemeinen kaum abgeschätzt werden können. Allerdings vermissen die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler klare Kriterien, welche die Zulassung auf Basis solcher Studien auf äußerst seltene Ausnahmesituationen begrenzen.
Vorbild FDA?
Als positives Beispiel nennt das IQWiG einen im Februar veröffentlichten Leitfaden der Food and Drug Administration (FDA) in den USA. „Die FDA sagt klipp und klar, dass die Chancen, nur mit einer externen Kontrolle die Wirksamkeit eines Arzneimittels nachzuweisen, nicht gut stehen, und rät nachdrücklich zu einem Studiendesign mit interner Kontrolle – auch für seltene Erkrankungen“, betont Dr. Beate Wieseler, Leiterin des IQWiG-Ressorts Arzneimittelbewertung. Die US-Behörde benenne auch konkrete Situationen, in denen extern kontrollierte Studien generell ungeeignet sind – zum Beispiel, wenn der natürliche Verlauf der Krankheit nicht hinreichend bekannt ist oder stark variieren kann. Wieseler fordert, dass die EMA diese Punkte in ihr Reflexionspapier aufnehmen sollte.
Laut IQWiG können einarmige Studien in seltenen Fällen die Sicherheit und Wirksamkeit eines neuen Wirkstoffs gut genug belegen, um von Regulierungsbehörden eine Marktzulassung zu erhalten. Aber wenn es um den tatsächlichen Einsatz in einem Gesundheitssystem gehe, muss der Wirkstoff mit bereits verfügbaren Behandlungsoptionen verglichen werden – und zwar möglichst bald. Wieseler: „Dazu sollte man von Anfang an auf Studien setzen, die sowohl für die Zulassung als auch für die Einordnung in die Versorgungslandschaft mittels eines Health Technology Assessments (HTA) geeignet sind.“ Es könne nicht um einen beschleunigten Marktzugang an sich gehen, sondern um einen zügigen evidenzbasierten Zugang in die Versorgung zum Nutzen der Patientinnen und Patienten.
Warum Gen- und Zelltherapien das System herausfordern
Berlin (pag) – Zell- und Gentherapien nach der AMNOG-Reform – bremst Deutschland Zukunftstechnologien aus? Diese Frage diskutieren Politiker, Ärzte, Gesundheitsökonomen und Industrievertreter bei einer Veranstaltung des LAWG, einem Zusammenschluss mehrerer Pharmaunternehmen. Dabei kommen verschiedene Probleme beim Umgang mit Innovationen zur Sprache. Dazu zählen eine überbordende Regulatorik bei der Genehmigung klinischer Studien sowie Zuweisungsschwierigkeiten auf ärztlicher Ebene.
Thomas Stranzl, Spezialist für Zell- und Gentherapien bei Gilead Sciences und Mitglied der Geschäftsführung in Deutschland, weist in seiner Begrüßung auf die stetig steigenden Forschungsaktivitäten auf dem Gebiet der Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, kurz ATMP) hin. Diese hätten zu bahnbrechenden Erkenntnissen geführt. „Sie haben nicht nur das Potenzial, die medizinische Praxis zu revolutionieren, sondern können auch erhebliche wissenschaftliche und wirtschaftliche Impulse für den Standort Deutschland geben.“ Dafür, stellt Stranzl klar, bedürfe es angemessener politischer und regulatorischer Rahmenbedingungen. Das AMNOG-Verfahren sei jedoch mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) grundlegend verändert worden.
Dass einige dieser Änderungen nach der Evaluation noch zurückgenommen werden, will Gabriele Katzmarek zumindest nicht ganz ausschließen. In ihrem Grußwort unterstreicht die SPD-Bundestagsabgeordnete nachdrücklich die Bedeutung der industriellen Gesundheitswirtschaft und deren starkes Potenzial an Forschung und Entwicklung. Für Katzmarek handelt es sich um eine der Leitindustrien Deutschlands, die jedoch mehr Aufmerksamkeit und Förderung benötige. „Das ist wichtig für die Menschen, die Arbeitsplätze, für Fortschritt und Zukunft und für den Wirtschaftsstandort Deutschland“, sagt sie.
Nach Einschätzung der Politikerin sind Gen- und Zelltherapien hierzulande noch zu wenig bekannt. Wichtig sei daher mehr Aufklärung, um Vorbehalte abzubauen und Akzeptanz zu gewinnen. Aufklärungsarbeit aus klinischer Perspektive leistet direkt im Anschluss Prof. Marion Subklewe, Oberärztin am LMU Klinikum München, mit ihrem Vortrag zur CAR-T-Zelltherapie. Diese neue Therapieform sei in Europa seit 2018 zugelassen und werde mittlerweile hauptsächlich beim Lymphdrüsenkrebs eingesetzt. Einer Studie zufolge konnten damit fünf von zehn Patienten geheilt werden, berichtet die Leiterin der Arbeitsgruppe für „Translational Cancer Immunology“. Dagegen hätten mit einer herkömmlichen Chemotherapie nur sieben Prozent der Patienten eine langfristige Remission erreicht. Eine weitere wichtige Indikation für die CAR-T-Zelltherapie ist laut Subklewe das Multiple Myelom. Dort sehe man zwar aktuell noch keine Heilung, die neuartige Therapie werde daher erst in der vierten Therapielinie eingesetzt. Für Patienten sei die Behandlung dennoch mit deutlichen Vorteilen verbunden: Anstelle einer dauerhaften Chemobehandlung bekommen sie eine einmalige Therapie. Zwei Wochen später könnten sie das Krankenhaus verlassen. „Das bedeutet für die Betroffenen einen unglaublichen Mehrwert in der Lebensqualität“, sagt die Ärztin.
Vielversprechende Ergebnisse
Mittlerweile, berichtet Subklewe weiter, werde die CAR-T-Zellbehandlung auch außerhalb der Onkologie eingesetzt. Eine weltweite Premiere fand in Erlangen statt, wo 20 Patienten mit schweren Autoimmunerkrankungen damit behandelt wurden. Von Heilung mag sie noch nicht sprechen, aber die Betroffenen sind bereits seit zwei Jahren ohne Krankheitssymptome – für die Medizinerin sind das „unglaublich vielversprechende Ergebnisse“.
Für die Zukunft sagt sie eine immer stärker individualisierte Therapieauswahl für Krebspatienten voraus. „Ich glaube, dass die Zelltherapie die absolute Zukunft ist.“ Von konventionellen Chemotherapien werde man sich zunehmend entfernen, weil die Immuntherapie das Potenzial habe, den Krebs nicht nur wegzudrängen, sondern zu heilen. Neben der Onkologie hält sie den Einsatz bei verschiedenen Krankheiten für möglich und nennt neben Autoimmunerkrankungen auch Infektionen und kardiovaskuläre Erkrankungen. „Wir stehen erst am Anfang.“
Anders als die anderen
Diesen hoffnungsvollen Perspektiven stehen enorme Schwierigkeiten in der Forschung hierzulande gegenüber. Subklewe zufolge sind bei CAR-T-Zellstudien die USA und Kanada führend. Auch China sei sehr aktiv, Europa hinke etwas hinterher. In Deutschland liefen aktuell 19 derartige Studien. Als problematisch nimmt die Klinikerin hierzulande insbesondere die überbordende Regulatorik wahr, mit der man bei Investigator Initiated Trials (IIT) konfrontiert sei. Sie berichtet von Sicherheitsanforderungen, die sich weit jenseits vom Common Sense bewegten und in anderen Ländern absolut unüblich seien. Unüblich seien auch die langen Wartezeiten, die man für eine Antwort der deutschen Behörden einplanen müsse. „Wir sind anders als die anderen Länder“, bringt es die Forscherin etwas resigniert auf den Punkt.
Auch in der Versorgung knirscht es Subklewe zufolge noch. Die Zentren seien immer noch darauf angewiesen, dass die Niedergelassenen die Indikation zur CAR-T-Zelltherapie stellen und ihre Patienten überweisen. Im Raum München klappt das offenbar mit recht unterschiedlichem Erfolg. „Wir haben Praxen, die viel überweisen, und es gibt Praxen, die in den vergangenen vier Jahren keinen einzigen Patienten überwiesen haben.“ Subklewe verlangt daher eine verbindliche Indikations-stellung sowie geordnete Strukturen, damit jeder Patient die bestmögliche Therapie erhält.
Die Patientenperspektive stellt auf der Veranstaltung Ulla Ohlms dar, die sich begeistert von den Fortschritten der Krebsforschung und -therapie der letzten Jahre zeigt. Positiv erwähnt sie auch Initiativen wie die Dekade gegen Krebs und das Memorandum zur Errichtung eines Zentrums für Gen- und Zelltherapie in Berlin. Anpassungsbedarf sieht die Vorstandsvorsitzende der Patients‘ Tumorbank of Hope (PATH) dagegen beim AMNOG-Verfahren. Es könne nicht sein, dass ein staatliches Regulatorium den Einsatz von neuen Medikamenten „ausbremst“, kritisiert sie mit Blick auf die kürzlich erfolgte Marktrücknahme des Lungenkrebsmedikamentes Capmatinib. „Mich hat der Aufschrei der Lungenkrebspatienten erreicht“, berichtet die ehemalige Brustkrebspatientin. Das Verfahren müsse so modernisiert werden, dass es auch für neuartige Therapien und einarmige Studien passe. Neue Arzneimittel benötigten möglicherweise auch Sprunginnovationen bei den Regularien, gibt die Patientenvertreterin zu bedenken.
„Eher dogmatisch als pragmatisch zu agieren, ist nicht der richtige Weg“, findet auch Stranzl von Gilead. Beim AMNOG hätten sich Flexibilität und Offenheit bewährt, das sollte bei den Gen- und Zelltherapien weitergeführt werden.
Die aktuellen AMNOG-Reformen des GKV-FinStG sieht der Gesundheitsökonom Prof. Jürgen Wasem, Universität Duisburg-Essen, kritisch. Ausdrücklich nennt er die Absenkung der Umsatzschwelle bei den Orphan Drugs von 50 Millionen Euro Jahresumsatz auf 30 Millionen. Auch mit den sogenannten Leitplanken für die Preisverhandlungen hat er Probleme und bringt dafür eine Soll-Regelung ist Spiel.
Wie G-BA und IGWiG „die Kurve bekommen“
Breiten Raum nimmt bei der Diskussion die Frage ein, wie mit einarmigen Studien in der Nutzenbewertung umgegangen werden soll. Wasem spricht sich dagegen aus, Gen- und Zelltherapien einen Freischein auszustellen und bei ihnen grundsätzlich Randomisierte kontrollierte Studien (Randomized controlled Trials, RCT) auszuschließen – das sei nicht sinnvoll, zumal diese Therapien inzwischen auch bei größeren Indikationen auf dem Vormarsch seien. „Dort, wo es ethisch vertretbar und technisch möglich ist, sollte randomisiert werden“, stellt er klar. Die Nicht-Randomisierung könne jedoch in spezifischen Konstellationen sinnvoll sein. Das müsse von G-BA und IQWiG akzeptiert werden.
Dass die beiden Institutionen von allein „die Kurve bekommen“, glaubt der ehemalige Vorsitzende der AMNOG-Schiedsstelle jedoch nicht. Er verweist darauf, dass es in der Verfahrensordnung des G-BA bereits angelegt sei, eine niedrigere Evidenzstufe zu akzeptieren, wenn keine RCT vorliegt. Faktisch werde das jedoch nicht gelebt. Der Gesundheitsminister ist nach Wasems Einschätzung für dieses Problem nicht die richtige Anlaufstelle. Er bringt stattdessen eine politische Positionierung des Parlaments in Bezug auf die Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung ins Spiel. Dem widerspricht allerdings Michael Hennrich, ehemaliger Bundestagsabgeordnete und mittlerweile Geschäftsführer Politik beim Bundesverband der Arzneimittel-Hersteller. Die Verordnung sei Sache des Ministers, das könnte schwierig werden, urteilt er.
Nach Auffassung des Bundestagsabgeordneten Hubert Hüppe kann die Politik nur die Rahmenbedingungen festlegen. Das konstatiert der CDU-Politiker sowohl mit Blick auf Nutzenbewertung als auch auf die behördlichen Genehmigungsverfahren von klinischen Studien. „Wir können nicht den letzten Beamten überzeugen.“ Andernfalls werde zu viel Bürokratie erzeugt, argumentiert Hüppe. Ein Anliegen ist es ihm auch – angesichts der in den USA üppiger fließenden Forschungsgeldern – festzuhalten, dass dort nur ein kleiner Teil der Patienten Zugang zu den neu entwickelten Therapien erhalte. Anders in Deutschland. Dieses System gilt es zu halten, appelliert er.
@ pag, Fiolka
ATMP – Zulassungen und Jahrestherapiekosten In seinem Vortrag stellt Dr. Norbert Gerbsch von IGES Institut die Zulassungsdynamik der ATMP in Europa dar. Ab 2016 sei eine deutliche Zunahme der Gentherapeutika zu verzeichnen. Derzeit gebe es 25 ATMP-Zulassungen, wovon sieben zurückgenommen worden seien. Unter den verbliebenen 18 befänden sich 15 Orphan Drugs. Gerbsch hebt hervor, dass es sich um Therapien handele, die häufig nur einmal verabreicht werden. Sie hätten das Potenzial, eine Dauermedikation zu ersetzen. Bei Arzneimitteln sei man bislang daran gewöhnt, auf die Jahrestherapiekosten zu schauen. Bei den ATMPs gelte es jedoch, genau die Einzelfallkonstellation zu berücksichtigen, appelliert Gerbsch. Wasem zufolge wird das Problem der Bepreisung von Einmaltherapien konzeptionell derzeit dadurch gelöst, dass die Jahrestherapiekosten der Vergleichstherapie über mehrere Jahre zugrunde gelegt werden. „Das bewirkt aber eine ganz starke Abhängigkeit von den erzielbaren Preisen des Komperators“, führt der Gesundheitsökonom aus. Werde die neue Therapie in einer Indikation mit einem billigen Versorgungsstandard gelauncht, komme man mit diesem Konzept nicht zurecht.
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Berlin (pag) – Auch nach den zum Teil sehr weitreichenden AMNOG-Änderungen, die das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) im Gepäck hat, geht die Debatte um weitere Reformen weiter. Und auch bei den Einspareffekten scheint das letzte Wort noch nicht gesprochen. Über Zwischenschritte, Kollateraleffekte und systembedingte Schwachstellen, die bislang noch unberücksichtigt sind.
Das GKV-FinStG sieht unter anderem die Einführung eines pauschalen Kombinationsabschlages von 20 Prozent auf bislang nicht gesondert preisregulierte Arzneimittelkombinationen vor. Weiterhin etabliert das Gesetz neue Leitplanken für Erstattungsbeträge, die Absenkung der Orphan-Umsatzschwelle von 50 auf 30 Millionen Euro sowie die Rückwirkung des Erstattungsbetrages auf den siebten Monat nach Markteintritt. Bei den beiden zuletzt genannten Maßnahmen erscheint eine „zeitnahe Realisierung der gesteckten Einsparziele unrealistisch“, heißt es im jüngst erschienenen AMNOG-Report 2023 der DAK-Gesundheit. Im Detail bedeutet das: Der Gesetzgeber schätzt das Einsparpotenzial des rückwirkenden Erstattungsbetrags auf 150 Millionen Euro pro Jahr, die Reportautoren gehen von lediglich 80 Millionen Euro aus.
Stichwort Orphan-Umsatzschwelle: Hier rechnet der Gesetzgeber mit 100 Millionen Euro pro Jahr. Die Verfasser des AMNOG-Reports halbieren dagegen das Einsparpotenzial und erwarten nur bis zu 50 Millionen Euro jährlich. Für die Erstattungsbetragsleitplanken gehen die Autoren um den Gesundheitsökonomen Prof. Wolfgang Greiner dagegen davon aus, dass das Einsparziel übertroffen werde – „wenngleich eine präzise Abschätzung der potenziellen Einsparungen über alle AMNOG-Wirkstoffe derzeit nicht möglich ist“. Für den pauschalen Kombinationsabschlag sei das Einsparpotenzial ebenfalls nicht seriös bezifferbar, was die Experten auf praktische Umsetzungsfragen im Hinblick auf die Identifikation und das Versorgungsmonitoring von Kombinationstherapien zurückführen.
Die Regelungen des GKV-FinStG zu Leitplanken und Kombitherapien sind auch der Grund, warum Greiner und Andreas Storm, Vorstandsvorsitzender der DAK-Gesundheit, das Gesetz im Vorwort als „Zwischenschritt“ bezeichnen. Weitere Eingriffe des Gesetzgebers könnten erforderlich sein, sollte etwadie Komplexität der AMNOG-Leitplanken zur Preisbildung nicht die gewünschten, sondern Kollateraleffekte mit sich bringen, heißt es dort. Auch die Umsetzung des Kombinationsabschlages könnte – bei „fehlendem pragmatischen Lösungswillen der Vertragspartner“ – eine weitere Regulierung notwendig machen. Prof. Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des Gemeinsamen Bundesausschusses, geht in seinem Beitrag für den Report ebenfalls auf dieses Thema ein. Einen Abschlag hält er zwar für grundsätzlich sinnvoll, den pauschalen Abschlag von 20 Prozent sieht er jedoch kritisch, „da damit weder der Zusatznutzen einer Kombinationstherapie noch der jeweilige Zusatznutzen der Einzelkomponenten einer Kombinationstherapie im Einzelfall angemessen abgebildet wird“.
Intransparenz im Krankenhaus
Zu „systembedingten Schwachstellen“, die der Gesetzgeber noch nicht berücksichtigt hat, äußert sich die DAK im Report. Sie nennt unter anderem die Ausgabenentwicklung von Arzneimitteln bei stationären Behandlungen. Die Kasse verweist auf die Tendenz, dass sich Behandlungen – gerade mit hochpreisigen Arzneimitteln – unter anderem durch Spezialisierungen von Arzneimitteltherapien vermehrt ins Krankenhaus verlagerten. „Dadurch werden Auswertungen bezüglich der Ausgaben zunehmend verzerrt und von mancher Seite gegenüber Politik und Öffentlichkeit lediglich auf die Ausgaben im ambulanten Sektor verwiesen.“ Die Arzneimittelausgaben im Krankenhaus beziffert die DAK auf fast 1,2 Milliarden Euro.
Außerdem wirft die Kasse die Frage auf, wie im Preisbildungsverfahren mit ATMPs im Allgemeinen und mit sogenannten Einmaltherapien im Speziellen sowie mit deren Besonderheiten umgegangen werden könne. Letzteren Punkt sieht auch der Gesundheitsökonom Prof. Jürgen Wasem. Im Gespräch mit der Presseagentur Gesundheit erwähnt er als eine AMNOG-Baustelle den „Umgang mit der Unsicherheit bei Zell- und Gentherapien, insbesondere bei der Risikoteilung hinsichtlich der Unsicherheit über die langfristigen Effekte von Einmaltherapien“. Wasem spricht außerdem die noch ausstehende Reaktion zum Thema Euro-HTA an.
Regierung verteidigt Kombinationsabschlag Der neue Kombinationsabschlag ist nach Ansicht der Bundesregierung gerechtfertigt. Der gleichzeitige Einsatz mehrerer Arzneimittel in Kombination führe dazu, dass sich aktuell die Kosten der Einzelwirkstoffe summierten, hinreichende Evidenz zum Gesamtnutzen der Kombination für den Patienten und zum Anteil eines Kombinationspartners am Therapieerfolg jedoch regelhaft nicht vorhanden sei, heißt es in der Antwort der Bundesregierung auf eine Kleine Anfrage der CDU/CSU-Fraktion. Zur Gewährleistung der finanziellen Stabilität der GKV sei es gerechtfertigt, dass die Solidargemeinschaft beim Einsatz von Kombinationstherapien mit geringeren Gesamtkosten belastet werde als der Summe der Erstattungsbeträge bei einer Anwendung in der Monotherapie. Der Gesetzgeber habe sich mit dem Kombinationsabschlag für ein Regulierungsinstrument mit hoher Zielgenauigkeit und differenzierter Ausgestaltung entschieden, heißt es weiter. (Siehe Link 1)
Warnung vor dem Preis-Algorithmus
Von den AMNOG-Reformen des GKV-FinStG bereitet dem ehemaligen Vorsitzenden der Schiedsstelle nach § 130b SGB V vor allem die Vorgabe Bauchschmerzen, dass der Preis bei geringem oder nicht quantifizierbarem Zusatznutzen nicht höher als der der zweckmäßigen Vergleichstherapie (zVT) sein darf, wenn diese noch unter Patentschutz steht. „Zum einen halte ich es grundsätzlich für falsch, inkrementellen Fortschritt nicht mehr zu belohnen“, sagt Wasem. Zum anderen führe es auch zu völlig absurden Ergebnissen: Zum Beispiel sei dann der Preis für ein Arzneimittel, das in Kombination mit der zVT gegeben wird und wo diese Kombination einen geringen Zusatznutzen hat, Null. „Dass das Unfug ist, ist doch offensichtlich.“ Wasem warnt grundsätzlich davor, dass sich das AMNOG ein Stück weiter vom Verhandeln eines Preises in Richtung eines Algorithmus entwickele. Damit könnten den Besonderheiten in den jeweiligen Einzelfällen oft nicht angemessen Rechnung getragen werden. „Das Minimum, was meines Erachtens hier geändert werden müsste, wäre auch für die neuen Konstellationen bei patentgeschützten Komparatoren eine Soll-Regelung einzuführen“, schlägt er vor.
…durch die Hintertür Leistungskürzungen durch die Hintertür prangert dagegen der Verband der forschenden Arzneimittelhersteller (vfa) in einer Reaktion auf den AMNOG-Report an. Die Begründung: Mit dem GKV-FinStG ermögliche der Zusatznutzen einer neuen Therapie nicht mehr in jedem Fall einen höheren Preis als ihn die bisherige Vergleichstherapie hatte. Dadurch sei nicht länger jede Innovation für den hiesigen Markt interessant und nicht jedes neue Medikament werde künftig auch hierzulande verfügbar sein. „Deutschland wird mit einer Schlechterstellung bei der Versorgung mit Arzneimitteln leben müssen, die sich für Patientinnen und Patienten wie Leistungskürzungen auswirken werden“, prophezeit vfa-Präsident Han Steutel. (Siehe Link 2 )
Berlin (pag) – Zolgensma, das derzeit als das teuerste Medikament der Welt gilt, hat die Debatte um angemessene Arzneimittelpreise neu angefacht, die zuvor das Hepatitis-C-Medikament Sovaldi ausgelöst hat. Weitere hochpreisige Arzneimittel werden für die kommenden Jahre erwartet. Auf seiner Jahrestagung mit dem Titel „Hohe Preise, gute Besserung?“ diskutiert der Deutsche Ethikrat über den solidarischen und gerechten Umgang mit neuen teuren Medikamenten.
Zolgensma, ein Gentherapeutikum gegen spinale Muskelatrophie, kostete bei Markteinführung in Deutschland mehr als zwei Millionen Euro pro einmalig notwendiger Dosis. Kaftrio, ein hochwirksames Medikament gegen die Symptome von Mukoviszidose, schlägt im Jahr mit 275.000 Euro je Patientin oder Patient zu Buche. Der Ethikrat weist auf die Herausforderungen hin, die solch hohe Preise mit sich bringen: Angesichts begrenzter Ressourcen in einem solidarischen Gesundheitswesen gelte es, die Ansprüche von allen Versicherten auf bestmögliche Behandlung, aber auch die von forschenden Arzneimittelherstellern auf Refinanzierung ihrer Investitionen gegen das Erfordernis abzuwägen, Gesundheitskosten und insbesondere Krankenkassenbeiträge nicht beliebig ansteigen zu lassen.
Paradoxien und Aufreger
Die Jahrestagung des Gremiums wirft verschiedene Schlaglichter auf dieses hochkomplexe Thema, das „voller Paradoxien und Aufreger“ steckt, wie es Prof. Bertram Häussler vom IGES Institut ausdrückt. Im ersten Vortrag der Veranstaltung nennt er einige aufschlussreiche Zahlen: Den Aufschlag der gesetzlichen Krankenversicherung für Forschung und Entwicklung (F&E) beziffert er etwa auf elf Milliarden Euro pro Jahr. 90 Prozent der Arzneimittel seien für einen Durchschnittspreis von 30 Cent pro Tag zu haben. Und: Mit 330 Milliarden seien die weltweiten F&E-Ausgaben – die öffentlichen sind darin inkludiert – so hoch wie ein Viertel der Verteidigungsausgaben aller NATO-Staaten.
Der Institutschef stellt außerdem Preisbildungsmechanismen von Arzneimitteln dar. Alter und Menge seien wichtige Steuerparameter. Nach Ablauf des Patents falle der Preis stark. Je mehr Patienten es gebe, an die das Medikament abgegeben werden kann, desto geringer der Preis, denn in diesem Fall verteile sich die Ausgabensumme für F&E auf mehr Einheiten.
Die Ausgaben für F&E eines neuen Arzneimittels wurden in einer Studie aus dem Jahr 2003 auf 400 Millionen Dollar beziffert, dabei eingerechnet sind auch die Kosten für die Misserfolge anderer Arzneimittelentwicklungen. Häussler weist außerdem auf eklatante Preisunterschiede zwischen den verschiedenen Krankheitsgebieten hin: Für Herz-Kreislauf-Erkrankungen werde immer weniger ausgegeben, solche Medikamente „kosten ja nur noch einen Cent pro Tag und mit Rabatten sind das zwei Drittel Cent pro Tag“. Anders sehe es in der Onkologie aus, ein Bereich mit derzeit vielen Neuzulassungen.
Forschung in Kenia
Den stetigen Strom an Innovationen nennt der Arzneimittel-Experte das „Weltkulturerbe der Pharmazie“. Vor 20 Jahren hätten nur acht Länder dazu beigetragen, mittlerweile seien es bereits 25. Von Indien und China werde man in den nächsten fünf Jahren viel mehr sehen, prophezeit Häussler. Er geht insgesamt von einer „Pluralisierung, Liberalisierung und Demokratisierung“ des Forschungsgehens aus. Demnächst werde beispielsweise in Kenia ein forschendes Pharmaunternehmen an den Start gehen. Möglich sei das, weil Technologie und Kapital transportabel sind. Außerdem würden bereits 29 Prozent der Arzneimittel von Ein-Produkt-Firmen eingebracht. Dagegen käme von Big Pharma, das heißt sechs Firmen, 19 Prozent der Arzneimittel. „Ganz viele der kleinen forschungsgetriebenen Pharmafirmen laufen heutzutage vom Homeoffice aus, die Prozesse werden fast nur noch virtuell geleitet“, berichtet Häussler. Die von ihm erwartete Verbreitung von Forschungsaktivitäten in Länder, die in diesem Bereich vorher noch nicht aktiv waren, hält er insbesondere vor dem Hintergrund der globalen Gerechtigkeitsdiskussion für eine faszinierende Botschaft.
Zwei Impulse auf der Jahrestagung berichten direkt aus der Versorgungsperspektive. Das ist zum einen der Mukoviszidosepatient Stephan Kruip, der auch Mitglied des Ethikrats ist, und zum anderen die Ärztin Prof. Bettina Kemkes-Matthes vom Universitätsklinikum Gießen und Marburg. Letztere berichtet von den enormen Therapiefortschritten bei der Hämophilie. Früher habe den Patienten die vom Mediziner Rudolf Marx geprägten „drei Vs“ gedroht: verbluten, verkrüppeln, verarmen. Heutzutage könnten sie ein weitgehend normales Leben führen. „Unsere Patienten verbluten nicht mehr wie vor 100 Jahren, sie sterben nicht mehr an Infektionen wie vor 50 Jahren, sondern sie sterben an ‚normalen‘ Todesursachen“, betont die Medizinerin.
Zu den durch die Industrie ermöglichten Fortschritten zählt sie virussichere aus menschlichem Blut hergestellte Konzentrate sowie gentechnisch hergestellte Konzentrate mit einer verlängerten Halbwertszeit, sodass sich die Patienten nicht mehr alle zwei Tage spritzen müssen. Doch auch die Kosten verschweigt sie nicht: Allein die Konzentrate kosteten 900 Millionen Euro jährlich, jeder gesetzlich Versicherte zahle damit zwölf Euro pro Jahr für die Therapie. „Die Lebensqualität und das Überleben des Patienten ist ganz klar davon abhängig, wie viel finanzielle Mittel für ihn verfügbar sind“, lautet ihr Fazit.
Unbezahlbarer Zusatznutzen
Der Mukoviszidosepatient Kruip beleuchtet den finanziellen Aspekt noch ausführlicher am Beispiel des Medikaments Kaftrio, das für Betroffene einen, so stellt er klar, „unbezahlbaren“ Zusatznutzen habe: „Das ist so entscheidend für die Verbesserung der Lebensqualität, der Gesundheit, der Lebenserwartung, der Möglichkeiten Geld zu verdienen, auch Partner zu kriegen, Kinder zu bekommen – in den letzten Jahren ist die Zahl der Schwangerschaften bereits bei Mukoviszidosepatienten angestiegen – dass wir auf dieses Medikament nie mehr verzichten wollen.“ Aus Sicht der Betroffenen müsse der Zugang zu diesem Medikament dauerhaft und weltweit gesichert sein. Die Voraussetzung dafür sei ein fairer und nachhaltiger Preis.
Basierend auf den Jahrestherapiekosten von 250.000 Euro rechnet Kruip vor, dass in Deutschland Medikamentenkosten von 1,3 Milliarden Euro jährlich entstehen würden, wenn das Mittel von 80 Prozent der 6.500 Mukoviszidosepatienten genommen werden würde – vorausgesetzt der gegenwärtige Preis bleibt bestehen. Kruip hat Kriterien zur Rechtfertigung des Preises entwickelt (siehe Infokasten).
Kriterien zur Rechtfertigung eines Medikamentenpreises Stephan Kruip auf der Jahrestagung des Deutschen Ethikrates
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Kriterium 1: Angebot und Nachfrage
Kriterium 2: Herstellungskosten
Kriterium 3: Return on Investment
Kriterium 4: Einsparung bei anderen Therapien
Kriterium 5: Kann dieser Preis auf andere seltene Erkrankungen übertragen werden?
Kriterium 6: Qualitätsadjustiertes Lebensjahr (QALY)
Kriterium 7: Solidarische Krankenversicherung
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Zu seinem siebten Kriterium „Solidarische Krankenversicherung“ führt er aus, dass 78 völlig gesunde Versicherte ihren monatlichen Beitrag von 270 Euro nur dafür zahlen müssten, um für einen Patienten das Medikament Kaftrio zu finanzieren. Kruip fragt sich daher, „wann diese Solidarität überspannt wird“.
Auch das Thema Verteilungsgerechtigkeit wird am Beispiel Mukoviszidose konkret fassbar. Kruip kritisiert einen Geldmangel in der Versorgung, insbesondere bei den Spezialambulanzen. „Wir brauchen 400 Euro pro Monat und Patient, um diese zu finanzieren“. Die Krankenhäuser bekämen nur einen Bruchteil davon und jene, die es gut machten, würden bestraft. „Hier geht es um zwei Prozent der Medikamentenkosten und das macht uns natürlich Sorgen.“
Der Patientenvertreter plädiert unter anderem im AMNOG für einen Interimspreis – ein Vorschlag, den der AOK-Bundesverband bereits vor einiger Zeit ins Spiel gebracht hat.
Nutzen versus Gleichbehandlung
Darüber hinaus fordert er grundsätzlich eine gesellschaftliche Aushandlung und öffentliche Diskussion dazu, wo Grenzen zu ziehen seien und ob es Limitierungsentscheidungen geben sollte – und wenn ja, wo.
Der Theologe Prof. Markus Zimmermann geht in seinem Vortrag anschließend der Frage nach, wer über den Zugang zu neuen Medikamenten entscheiden sollte. Unstrittig sei, dass die konkrete Entscheidung von der zuständigen politischen Behörde gefällt werden müsse. Idealerweise auf Grundlage von evidenzbasiertem Wissen über Wirksamkeit, zuverlässigen Berechnungen der Kosteneffektivität und des Zusatznutzens sowie auf Basis einer interdisziplinären HTA-Untersuchung, bevor dann eine Empfehlung – und keine Entscheidung – an eine von all diesen Vorarbeiten getrennte funktionierende Beschlussinstanz abgegeben wird, erläutert Zimmermann.
Durchaus unterschiedlich werde allerdings gehandhabt, wer über die Gewichtung der genannten Elemente befindet. In einigen Ländern wie Schweden oder Großbritannien wurde dabei die Öffentlichkeit in Form von Bürgerforen beziehungsweise Citizen Councils einbezogen, berichtet der in der Schweiz lehrende Professor. Dort setze man auf das Votum eines Expertengremiums. Allerdings habe die Nationale Ethikkommission im Bereich Humanmedizin, deren Vizepräsident Zimmermann ist, der Schweiz empfohlen, von Schweden zu lernen und öffentliche Prozesse zu fördern. So soll abgesichert werden, dass Entscheidungen zum Zugang zu teuren Medikamenten auf tatsächlich vertretenden Werthaltungen beruhen. „Klar scheint uns, dass HTA-Empfehlungen zur Finanzierungspraxis von Medikamenten stets auch Werturteile beinhalten und daher auch nicht rein technokratisch beantwortet werden können und somit geht es bei dem Ganzen auch um die Frage des staatlichen Paternalismus in diesem Bereich.“
Was ist die „Rule of Rescue“ Bei Fragen der Verteilungsgerechtigkeit wird meist über geeignete Allokationskriterien diskutiert. Bei der Jahrestagung des Ethikrats unterscheidet der Theologe Prof. Markus Zimmermann zwischen prozeduralen wie transparente Begründung und inhaltlichen. Zu letzteren zählt er das Menschenwürde-, Bedürftigkeits-, Solidaritäts-, Wirksamkeits- und Nutzenprinzip. Die Prinzipien an sich seien kaum umstritten, ihre Anwendung in den einzelnen Bereichen aber durchaus. Ein besonders schwieriges Thema sei beispielsweise die „Rule of Rescue“. Dabei geht es um die im individuellen Ethos verankerte spontane Neigung, Menschen in Not zu helfen – auch dann, wenn die dafür aufzuwendenden Mittel irrational hoch sind und dann in der Folge an anderen Stellen fehlen. „Was auf der Mikroebene zu begrüßen ist, kann auf der politischen Makroebene das Dilemma aufwerfen, bei der Ressourcenallokation zwischen Menschen in akuter Not und Menschen, die aufgrund der dann getroffenen Entscheidung später in Not geraten werden, entscheiden zu müssen“, erläutert Zimmermann. Ein aktuelles Beispiel sei die im Frühjahr 2020 getroffene Entscheidung, alle Kräfte bei der Intensivmedizin zu bündeln, um dort Leben zu retten. Die unbeabsichtigte Nebenfolge bestehe darin, dass Menschen mit Tumorerkrankungen jetzt sterben, weil sie viel zu spät behandelt wurden.
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Berlin (pag) – Dem zehnjährigen AMNOG-Jubiläum hat kürzlich der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) eine eigene Veranstaltung gewidmet. Dabei geht es auch um die Finanzierbarkeit neuer Therapien, vor populistischen Debatten warnt ein Experte.
„Das AMNOG erfüllt seinen Zweck“, bringt der unparteiische G-BA-Vorsitzende Prof. Josef Hecken seine Bilanz zur AMNOG-Dekade pragmatisch auf den Punkt. Das Verfahren erziele verlässlich jährliche Einsparvolumina von über drei Milliarden Euro, für 2020 seien sogar 3,9 Milliarden prognostiziert. Auch die Qualität der eingereichten Dossiers habe sich kontinuierlich verbessert. „In kaum einem anderen Verfahren werden so viele klinische Daten der Öffentlichkeit vorgestellt und so Transparenz hergestellt“, lobt er. Transparenz sei neben der Kostendämpfung der zweite wichtige Zweck des AMNOG.
Um die Finanzierbarkeit innovativer und hochpreisiger Therapien auch zukünftig sicherzustellen und eine „offene Rationierung zu vermeiden“, schlägt Hecken eine bedeutsame Modifizierung des AMNOG vor: die Rückwirkung des Erstattungsbetrags zum Zeitpunkt der Nutzenbewertung durch den G-BA. Man sollte offen sein für eine Diskussion, ab wann der Erstattungsbetrag gilt, appelliert er. „Diejenigen, die darüber nicht nachdenken, denken stattdessen heimlich über die vierte Hürde nach, denn die bringt viel mehr“. Einen Vorstoß in Sachen rückwirkender Erstattungsbetrag hat zuletzt im vergangenen Jahr der AOK-Bundesverband unternommen.
Fehlbewertungen bei Arzneimitteln
Als „Zeitzeuge und Aufsicht“ zieht bei der Veranstaltung auch Thomas Müller, Abteilungsleiter im Bundesgesundheitsministerium und zuvor Abteilungsleiter im G-BA, Bilanz zum AMNOG. Er erinnert sich etwa an die allererste Bewertung des G-BA, über die eine Woche lang bis zu zehn Stunden täglich gebrütet wurde: der Wirkstoff Ticagrelor. „Aus meiner heutigen Sicht eine krasse Fehlbewertung“, räumt Müller ein. Auch die Entscheidung zu den Gliptinen hält er im Nachhinein für falsch, denn diese hätten einen „ganz erheblichen Fortschritt in der Therapie des Diabetes“ gebracht. In der Gesamtschau erkennt er allerdings kaum wesentliche Fehlentscheidungen und Abweichungen und stellt die nationale wie internationale Akzeptanz des Verfahrens hervor. Müller glaubt sogar, dass der AMNOG-Ansatz den des NICE global mittlerweile überflügelt habe.
Wie Hecken geht auch Müller auf das Thema Arzneimittelkosten und -ausgaben ein. Er warnt vor einer populistischen und moralischen Debatte; ansonsten seien Patienten mittelfristig die Leidtragenden. Es gehe darum, über das AMNOG die richtigen Anreize zu setzen. Gänzlich ausklammern will Müller die Ausgabendiskussion allerdings nicht. Spielraum sieht er offenbar bei den Kombinationstherapien. Außerdem hält er bei den second oder third best einer Indikation das Erstattungsniveau des Erstinventors für nicht unbedingt notwendig.
Was der medizinische Nutzen wert ist
Mit der Frage nach dem angemessenen Preis setzt sich auch die Schiedsstelle des Verfahrens auseinander. Bei Streitfällen zu Arzneimitteln ohne Zusatznutzen stehen meistens verfahrensrechtliche Streitereien im Mittelpunkt, meint ihr Vorsitzender Prof. Stefan Huster, Ruhr-Universität Bochum, im Gespräch mit der Presseagentur Gesundheit. Er ist verwundert, dass nach zehn Jahren AMNOG immer noch vielfältiger Klärungsbedarf besteht. Bei Arzneimitteln mit Zusatznutzen stellt die Monetarisierung des Zusatznutzens eine große Herausforderung dar. Auch europäische Preise bieten da nur wenig Orientierungshilfe, meint Huster, denn Hersteller und GKV-Spitzenverband präsentierten dazu häufig widersprüchliches Zahlenmaterial. Husters Vorgänger Prof. Jürgen Wasem hat während seiner Zeit als Schiedsstellenvorsitzender gesagt: „Ich wünsche mir stärkere Leitplanken, was die Zahlungsbereitschaft der Gesellschaft für den Zusatznutzen angeht.“ Ähnlich sieht es Huster. Auch er würde klare Kriterien dafür, was der medizinische Zusatznutzen wert ist, für sehr hilfreich erachten.
Wie unabhängig ist der G-BA?
Der Gesundheitsökonom und Autor des AMNOG- Reports, Prof. Wolfgang Greiner, hakt bei der Veranstaltung nach: Das Gesundheitswesen werde in eine schwierige finanzielle Lage geraten – wie unabhängig kann der Gemeinsame Bundesausschuss in einer solchen Situation sein? G-BA-Chef Hecken stellt klar: „Wir müssen unabhängig von der finanziellen Situation faire, wissenschaftliche, evidenzbasierte Bewertungen abgeben.“ Die Bewertungen und Ergebnisse dürften nicht Dinge künstlich schlecht machen, die gut seien. Aber man müsse sich um konstruktive Ideen zu größeren Einspareffekten, die die Evidenz nicht berühren, bemühen. „Nur deshalb äußere ich mich zur Finanzierung“, betont der unparteiische Vorsitzende.
„Es reicht nicht, dass einfach etwas da ist“
Mehrere Dossiers zum AMNOG liegen auf Müllers Schreibtisch, z.B. eine Überarbeitung der EU-Regulation zu Orphans und pädiatrischen Arzneimitteln – was direkt zu den Orphan-Privilegien im AMNOG-Prozess führt. Diese hält Müller für notwendig, aber im Interesse der Patienten müsse auch bei Orphan Drugs eine strenge Bewertung des Zusatznutzens erfolgen. „Es reicht nicht, dass einfach etwas da ist.“ Stichwort EU-HTA: „Wir schützen das, was wir in Deutschland mit dem G-BA haben, auf jeden Fall“, verspricht Müller. Die rote Linie sei, wenn Errungenschaften und Systemnutzen des hiesigen Verfahrens für eine etwas diffuse europäische Harmonisierung aufgegeben werden. Offen zeigt er sich jedoch für eine Harmonisierung von Teilschritten des HTA-Prozesses.
Welche Rezepte gegen hochpreisige Arzneimittel diskutiert werden
Berlin (pag) – Hochpreisige Arzneimittel werden immer mehr zu einer Herausforderung für das GKV-System. Viele Kassenvertreter schlagen Alarm. Es wird über Höchstgrenzen für Arzneimittelpreise und eine vierte Hürde diskutiert. Lesen Sie, welche Experten sich äußern und welche Vorschläge kursieren.
Auf einer Tagung im Februar beschreibt der Gesundheitsökonom Prof. Jürgen Wasem, Universität Duisburg-Essen, den Trend: Immer öfter kommen neue Arzneimittel auf den Markt, die zum Zeitpunkt ihrer Zulassung über eine schwache Evidenz verfügten, aber sehr viel kosteten. In der Krebsbehandlung addierten sich die Kosten sogar, weil Therapien oft miteinander kombiniert werden. Wasem sieht dadurch die Balance von Medikamentenzugang einerseits und Kostenkontrolle andererseits gefährdet. Er regt eine Diskussion zur sogenannten „vierten Hürde“ an. Diese würde bedeuten: Arzneimittel werden nicht mehr automatisch nach der Zulassung von der GKV erstattet. Erst nach der Preisverhandlung zwischen Kassen und Industrie hätten Patienten einen Leistungsanspruch.
Nachgefragt bei Prof. Jürgen Wasem:
Kann eine vierte Hürde für eine verlässliche Balance zwischen Zugang und Kostenkontrolle bei Arzneimitteln sorgen?
„Deutsche GKV-Patienten haben im EU-Vergleich sehr rasch Zugriff auf neue Medikamente. Dies ist auch Ergebnis des Verzichts auf eine vierte Hürde. Das AMNOG hat diese Wertentscheidung für einen raschen Zugang unter Inkaufnahme von ggfs. zu hohen Preisen getroffen.
Daran würde ich nicht rütteln wollen. Fraglich ist aber, ob der frei gesetzte Einstandspreis ein ganzes Jahr gelten muss. Ich könnte mir vorstellen, dass der verhandelte Erstattungsbetrag rückwirkend zum Zeitpunkt des G-BA-Beschlusses über die Nutzenbewertung greift. Da wir nach der Bundestagswahl im Herbst 2021 voraussichtlich vor dem Zwang erheblicher Kostendämpfung stehen werden, könnte dadurch auch ein Beitrag zur Ausgabenbegrenzung geleistet werden. Wegen der nahezu unausweichlich auf uns zukommenden Referenzpreis-Thematik aus den USA sollten wir dies mit einem Übergang zu vertraulichen Rabatten bei Beibehalten des beim Launch gesetzten Listenpreises verbinden.“
Preisobergrenzen für Sozialversicherung
Bei der Techniker Krankenkasse haben die neuen Arzneimittel des Jahres 2017 im folgenden Jahr einen Ausgabenanstieg von sieben Prozent verursacht – dabei lag die Menge der verordneten Packungen rund 55 Prozent unter der des Vorjahres. Der durchschnittliche Preis pro Packung stieg im Vergleich zum Vorjahr um knapp 140 Prozent auf 3.066 Euro. Hauptverantwortlich für diesen enormen Kostenanstieg seien neben Spinraza fünf Arzneimittel, deren Kosten pro Packung im fünfstelligen Bereich liegen. Der TK-Vorstandsvorsitzende Dr. Jens Baas stellt bei der Vorstellung des Innovationsreports die Frage nach einem angemessenen Preis. Der Umstand, dass all diese kostenintensiven Arzneimittel der Behandlung schwerer Erkrankungen dienten, mache die Preisdiskussion auch zu einer „ethischen Debatte“. Er verlangt für die Preisbildung messbare und transparente Kriterien und nennt konkret: eine Beurteilung des „medical need“, Versorgungssicherheit sowie europäische Forschungsstandorte. Auf Basis dieser Kriterien könne die Sozialversicherung dann Preisobergrenzen festlegen.
Nachgefragt bei Dr. Jens Baas:
Lassen sich Preisobergrenzen mit dem gesetzlich verankerten Anspruch auf Teilhabe am medizinischen Fortschritt vereinbaren?
„Seit Jahren verzeichnen wir stark steigende Preise für neue Arzneimittel. Mit Blick auf die extremen Ausgabensteigerungen in der gesetzlichen Krankenversicherung ist die Frage drängender denn je, wie wir das System finanzierbar halten, damit sich die Versichertengemeinschaft den medizinischen Fortschritt in Form von guten Innovationen leisten kann. Medizinischer Fortschritt kann dabei jedoch nicht die alleinige Rechtfertigung sein, Preise willkürlich in die Höhe zu treiben. Um angemessene Preise verhandeln zu können, brauchen wir politische Rahmenbedingungen und objektivierbare Kriterien, anhand derer für alle Seiten faire Preisgrenzen zu ziehen sind.“
Vielfältige Rezepte gegen den „Ausgabenboom“
Der im Herbst veröffentlichte Arzneiverordnungs-Report (AVR) moniert einen „kontinuierlichen Ausgabenboom“ bei Arzneimitteln. Trotz jährlicher Einsparungen von 16,8 Milliarden Euro durch gesetzliche Maßnahmen seien die Ausgaben im vergangenen Jahr um 5,4 Prozent auf 43,4 Milliarden Euro angestiegen. Dafür machen die AVR-Herausgeber Prof. Wolf-Dieter Ludwig und Prof. Ulrich Schwabe insbesondere neue hochpreisige patentgeschützte Arzneimittel verantwortlich. Neben Onkologika (8,2 Milliarden Euro, +13,7 Prozent im Vergleich zum Vorjahr) zeigten sich auch bei Immunsuppressiva, Antithrombotika und Dermatika überdurchschnittliche Zunahmen. Aber: Es hapere auch an effektiven Marktregulierungsmechanismen nach Ablauf des Patentschutzes. Biosimilars seien hierzulande wesentlich teurer als in anderen Ländern, Gleiches gelte für patentfreie Nichtbiologika aus der Gruppe der Krebsmedikamente. Ferner kritisieren die Herausgeber eine schleppende Umsetzung des deutschen Festbetragssystems.
Das Nutzenbewertungsverfahren mutig weiterentwickeln
Der AMNOG-Report 2020 der DAK widmet sich umfänglich dem zehnjährigen Jubiläum des Verfahrens. Er enthält unter anderem eine Befragung von 45 Experten aus Krankenkassen, Verbänden, Kassenärztlichen Vereinigungen und Industrie. Demnach bewerten 70 Prozent aller Befragten das AMNOG mit der Schulnote „gut“. Die großen Streitthemen sind vor allem Mischpreise, Endpunkte sowie die Preisfestsetzung im ersten Jahr. Als verbesserungswürdig werden genannt: Preisverhandlungen (32 Prozent), Bewertungssystematik (25 Prozent), Orphan Drugs sowie die Kommunikation (jeweils zwölf Prozent). Bei der Vorstellung des Reports stellt DAK-Chef Andreas Storm die Frage, wie taufrisch das AMNOG-Verfahren überhaupt noch sei. Weitere Anregungen des Vorstandsvorsitzenden der Kasse: Ist eine Erweiterung insbesondere für hochpreisige Arzneimittel notwendig? Sollten wir von der Nutzen- zu einer Kosten-Nutzen-Betrachtung kommen?
Nachgefragt bei Andreas Storm
Bei welchen Arzneimitteln halten Sie eine Kosten-Nutzen-Bewertung für sinnvoll?
„Durch die absehbare Zunahme von neuartigen, früh eingesetzten und sehr hochpreisigen Medikamenten wird sich der Arzneimittelmarkt in den kommenden Jahren grundlegend verändern. Daher muss sich auch unser Verständnis von Zugang, Evidenzgenerierung und Erstattung weiterentwickeln. Unabhängig von bestimmten Wirkstoffvorschlägen ist es wünschenswert, dass die beteiligten Akteure sowie der Gesetzgeber kooperativ und mutig an der Fortentwicklung des bewährten Nutzenbewertungsverfahrens arbeiten. Ich bin sicher, dass in diesem Zusammenhang die Frage der Bezahlbarkeit stärker in den Fokus rücken wird. Wichtig ist mir dabei, dass eine Debatte auf gesamtgesellschaftlicher Ebene möglich ist, die auch schwierige ethische Fragestellungen nicht auslässt.“
Signalgrenzwerte für das Kosten-Effektivitäts-Verhältnis
Bei einer Diskussionsrunde der Barmer zum Umgang mit hochpreisigen Arzneimitteln nennt Prof. Wolfgang Greiner, Universität Bielefeld, kürzlich folgende Zahlen: Die durchschnittlichen Gesamtkosten für die Behandlung hätten sich bei neuen Wirkstoffen von 2011 bis 2019 vervierfacht (von 40.000 auf 152.300 Euro). Allerdings werde ein Großteil der neuen Wirkstoffe inzwischen für relativ kleine Patientengruppen gemacht, meint der Gesundheitsökonom. 40 Prozent der neuen Arzneimittel hätten eine Zielgruppe, die unter 1.000 Patienten liege. „Innovationen können grundsätzlich nicht günstig sein“, sagt Dr. Hagen Pfundner, Vorstand Roche Pharma AG, bei der Diskussion. Die Impfstoffentwicklung gegen Corona verdeutliche das hohe Investitionsrisiko: Von den rund 140 Projekten würden nur bis zu fünf übrig bleiben, der Rest bleibe auf der Strecke. „Bei Preisen zahlen Sie nicht im vollen Umfang die Forschungs-, Entwicklungs- oder Produktionskosten, sondern die Gedankenleistung, das Intellectual Property.“ Starre Grenzwerte für den Preis neuer Arzneimittel lehnt der Medizinethiker Prof. Georg Marckmann zwar ab, aber Signalgrenzwerte für das Kosten-Effektivitäts-Verhältnis kann er sich durchaus vorstellen. Werden diese überschritten, müsse es dafür gute Gründe geben, verlangt er, etwa dass es sich um schwerwiegende oder vernachlässigte Krankheiten handelt. Um über verschiedene Bereiche hinweg vergleichen zu können, müsste dieses Verhältnis in Kosten pro QALY (qualitätsgewichtetem Lebensjahr) angegeben werden.
Nachgefragt bei Prof. Georg Marckmann Wer soll die Signalgrenzwerte festlegen?
In der Höhe des Grenzwertes für das Kosten-Effektivitäts-müsste sich die Zahlungsbereitschaft für Gesundheitsgüter in einem Land wiederspiegeln. Insofern wäre es in Deutschland beispielsweise angemessen, wenn der Grenzwert vom Bundesministerium für Gesundheit vorgegeben würde, in enger Abstimmung mit den für die GKV zuständigen Institutionen wie Gemeinsamer Bundesausschuss und IQWiG. Wenn ein Medikament mit dem vom Pharmaunternehmen vorgeschlagenen Preis deutlich über dem Kosten-Effektivitäts-Grenzwert liegt, kann man dies als gewichtiges Argument in den Preisverhandlungen nutzen.