Luxemburg/Berlin (pag) – Die EU muss endlich entschlossen gegen kritische Arzneimittelengpässe vorgehen, verlangt kürzlich Klaus-Heiner Lehne, Mitglied des Europäischen Rechnungshofs. In einem Sonderbericht analysiert er die Problemlage. Auch die Deutsche Krankenhausgesellschaft (DKG) hat das Thema auf der Agenda.
Die von den EU-Staaten gemeldete Anzahl an Arzneimittelengpässen erreicht in den Jahren 2023 und 2024 ein „Rekordlevel“, sagt Lehne. Er führt aus, dass Arzneimittelengpässe schwerwiegende Folgen für die Patienten haben könnten, die öffentliche Gesundheit gefährdeten und für Ärzte, Apotheken und Länder mit hohen Kosten verbunden seien.
Ein zentrales Ergebnis des Berichts lautet, dass es noch an einem wirkungsvollen System fehle, um das Problem einzudämmen. Die rechtlichen Rahmenbedingungen seien unzureichend. Eine Empfehlung lautet daher, umfassende koordinierte Maßnahmen zur Bekämpfung der Ursachen von Arzneimittelengpässen einzuleiten. Auch habe die EU-Kommission sicherzustellen, dass Engpässe von zentral zugelassenen Arzneimitteln rechtzeitig an die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) gemeldet werden. Weiterhin sollte die EMA eine zentrale Arzneimitteldatenbank und eine zentrale Meldeplattform betreiben, in welche bestehende und geplante einschlägige Datenbanken eingehen. Und: Sowohl die EMA als auch die EU-Mitgliedsländer hätten die öffentliche Kommunikation zu verbessern und sollten Informationen über mögliche alternative Arzneimittel bereitstellen.
Frühes Stadium
In Lehnes Augen zeigt der Bericht: Es ist Zeit zum Handeln. Obwohl die EMA den Ländern wertvolle Unterstützung geleistet und die Kommission erste Schritte unternommen habe, indem sie Änderungen der Rechtsvorschriften vorschlug, befinden sich die Bemühungen, die die zugrunde liegenden Ursachen der Engpässe beseitigen, „noch in einem frühen Stadium“, so die Autoren. Der Expertise zufolge gibt es für Engpässe verschiedene Gründe, darunter Schwachstellen in den Lieferketten. Die Produktion von gängigen Schmerzmitteln wie Paracetamol und Ibuprofen sei größtenteils nach Asien ausgelagert worden. Eine hohe Abhängigkeit bestehe auch bei anderen gängigen Arzneimitteln, für die in der EU kritische Engpässe bestanden hätten, wie das Antibiotikum Amoxicillin und Salbutamol, ein Arzneimittel, das zur Behandlung von Asthma benötigt wird.
Kurz nach Vorstellung des europäischen Berichts publiziert die DKG ein Positionspapier zur Sicherstellung der Arzneimittelversorgung. Darin fordert sie eine verlässliche, sichere, innovative und finanzierbare Arzneimittelversorgung. „Wir brauchen endlich einen klaren politischen Kurs, der den Krankenhäusern Planungssicherheit gibt“, so der DKG-Vorstandsvorsitzende Dr. Gerald Gaß. Dazu gehörten ein optimiertes Monitoring ohne unnötige Bürokratie, eine faire Belieferung durch den Großhandel sowie kurzfristig nutzbare Ausnahmeregelungen, wenn Standardmedikamente fehlen.
Vielschichtige Herausforderungen für Ärzte, Eltern und kleine Patienten
Berlin (pag) – „Patient Safety in all Health Policies“: So wandelt Dr. Ruth Hecker, Vorsitzende des Aktionsbündnisses Patientensicherheit, die bekannte Forderung der Public-Health-Szene „Health in all Policies“ ab. Patientensicherheit sei ein Querschnittsthema, betont sie und warnt vor einer Verschlechterung der Patientensicherheit bei kleinen Patienten.
„Wenn Kinderarztpraxen schließen, Kinderkrankenhausbetten reduziert werden, wenn unter Umständen in Leistungsbereichen die Kinderheilkunde nicht mehr im Vordergrund steht oder vergessen wird, dann sind das systemische Fehler, die eventuell dahinführen, dass Fehlbehandlungen passieren, dass Diagnosefehler passieren.“ Diese Prognose stellt Hecker kürzlich bei einer Veranstaltung des Verbandes forschender Arzneimittelhersteller (vfa) auf. Das Thema: „Patientensicherheit von Anfang an – sichere Versorgung für jedes Neugeborene und jedes Kind“. Verschiedene Expertinnen und Experten präsentieren dort ihre Perspektive auf dieses vielschichtige Thema.
„Enorme Zusatzbelastung“
Dr. Henriette Högl, Geschäftsführerin des Kindernetzwerkes, und Pädiater Jakob Maske rücken insbesondere Engpässe und den Off-Label-Use von Kinderarzneimitteln in den Mittelpunkt. Letzterer ist für Ärzte und Eltern mit teilweise großen Unsicherheiten verbunden. Für die betroffenen Familien stelle der Einsatz eines Arzneimittels außerhalb des Zulassungsgebietes eine enorme Zusatzbelastung dar, so Högl. Sie betont: „Zu der Herausforderung mit dem kranken Kind kommt etwas, was so elementar wie die Arzneimittelversorgung ist, noch obendrauf.“
Jakob Maske präsentiert aus dem Alltag seiner kinder- und jugendärztlichen Praxis in Berlin-Schöneberg ein typisches Beispiel zum Thema Off-Label-Use: ein Kind mit frühkindlichem Asthma. Nach der Leitlinie seien zwei Medikamente zur Behandlung vorgesehen, beide jedoch nicht zugelassen für diese Altersgruppe – „obwohl sie für mich als Mediziner die Mittel der ersten Wahl darstellen“.
Solche Situationen gebe es täglich. Hinzu komme die Ankündigung einer Krankenkasse, den Off-Label-Use verstärkt zu prüfen und Ärzte zu regressieren. Ein weiterer Aspekt, auf den Maske hinweist: Off-Label-Use sorge für Misstrauen bei den Eltern – zusätzlicher Redebedarf sei meist die Folge. „Diese Zeit fehlt bei der Behandlung von anderen Patienten“, berichtet der Pädiater. Darauf verzichten sei aber keine Option, denn je besser die Aufklärung, desto mehr Vertrauen und desto besser die Adhärenz.
Ein weiteres Problem sind für Högl die Arzneimittelengpässe, die den Familien nur schwer zu vermitteln und für die betroffenen Kinder untragbar seien. Maske bringt das Beispiel Antibiotika-Säfte: Mediziner seien darauf geschult, die bestmöglichen Antibiotika für die Patienten auszuwählen. Aber: „Das ist nicht mehr möglich, weil es teilweise das Mittel der ersten und zweiten Wahl gar nicht mehr gibt“, so Maske. Zwar habe sich die Situation verbessert, so der Mediziner mit Verweis auf eine Taskforce, die in der vergangenen Legislatur unter Prof. Karl Lauterbach initiiert, inzwischen jedoch wieder aufgelöst wurde, aber Maskes Warnung lautet: „Ich denke, das Problem ist nicht vorbei.“
Högl kritisiert in ihrem Vortrag außerdem für Kinder ungeeignete Darreichungsformen von Arzneimitteln – als Stichwörter nennt sie etwa Größe oder Geschmack. Die Geschäftsführerin fordert, dass die Darreichungsform bei der Zusatznutzenbewertung von PUMA-Arzneimitteln eine größere Rolle spielen sollte. Hecker vom Aktionsbündnis Patientensicherheit verlangt, die Forschung für Kinder voranzubringen, auch wenn dies nicht einfach sei. Als Beispiele nennt sie: kindgerechte Dosierung, altersgerechte Diagnostik und elternorientierte Kommunikation. „Das ist eminent wichtig, damit wir Patientensicherheit herstellen können – das bedeutet für mich auch personalisierte Medizin.“
Das Kinderformularium
Ein wichtiges Hilfsmittel für den Mediziner ist das Kinderformularium. Häufig sind Dosierungsempfehlungen im Off-Label-Bereich sowie kindgerechte Arzneiformen nicht direkt zugänglich. Die Datenbank enthält unter anderem Dosierungsempfehlungen für Früh- und Neugeborene, Kinder und Jugendliche sowie kinderspezifische unerwünschte Arzneimittelwirkungen, Warnhinweise und Kontraindikationen. Maske nutzt das Kinderformularium täglich. Eine verlässliche Finanzierung des Projektes, so heißt es auf der Veranstaltung mehrfach, sei unerlässlich. https://www.kinderformularium.de/
Repurposing als Strategie
Prof. Stefan Pfister, Direktor Präklinische Kinderonkologie des Hopp-Kindertumorzentrums Heidelberg, erläutert auf der Veranstaltung die Herausforderungen der Kinderonkologie, insbesondere bei der Medikamentenentwicklung. Kinder erkrankten an anderen Tumorarten als Erwachsene. Kennzeichnend seien zudem sehr kleine Patientenzahlen und viele verschiedene Tumorarten. Ideal seien spezifisch für krebskranke Kinder zugelassene Arzneimittel. Da sich die Entwicklung aufgrund der geringen Patientenzahlen für die Hersteller nicht lohne, gewinne dem Onkologen zufolge das sogenannte Repurposing – die Repositionierung von Arzneimitteln – an Bedeutung. Pfister erwartet eine Fülle neuer Medikamente, „von denen 70 Prozent auch eine relevante Anwendung für Kinder haben könnten“. Eine Filterung ist daher dringend notwendig.
Diese übernimmt ITCC-P4, eine gemeinnützige Organisation, die von zahlreichen großen europäischen Forschungsinstituten und drei Auftragsforschungseinrichtungen getragen wird. Dessen Mission besteht darin, die Aussagekraft präklinischer Tests für die Priorisierung von Krebsmedikamenten bei Kindern zu erhöhen. Mit von Patienten abgeleiteten Modellen wird systematisch getestet, welche der neuen Therapiemodalitäten besonders relevant für Kinder sein könnte. ITCC-P4 unterstützt als Stakeholder der europäischen Arzneimittelbehörde EMA die Regulatoren bei der Entscheidung, welche Medikamente für klinische Studien bei Kindern mit Krebserkrankungen priorisiert werden sollen.
Zugang zu neuen Medikamenten Prof. Stefan Pfister weist darauf hin, dass die Risiko- Nutzen-Abwägung abhängig von der Schwere der Erkrankung sei: Familien, deren Kind an einer tödlichen Erkrankung leidet, seien bereit, ein sehr viel höheres Risiko in Kauf zu nehmen, um Zugang zu neuen Medikamenten zu bekommen. In der aktuellen Revision der Erklärung von Helsinki ist daher festgehalten, dass medizinische Forschung an Schwangeren, Dementen, Kindern und Jugendlichen in Einzelfällen auch dann erlaubt sei, wenn Therapien zuvor nicht an Nicht-Vulnerablen erprobt wurden. Solche Einzelfälle könnten lebensbedrohliche Erkrankungen sein, die es bei Erwachsenen nicht gibt, so Pfister. Für ihn ist die Revision ein wichtiger Schritt, schließlich dauere es in der Kinderonkologie bis zu sieben Jahre, bis ein für Erwachsene entwickeltes Krebsmedikament zum ersten Mal bei Kindern eingesetzt wird. Viele Patienten überlebten diese Wartezeit nicht.
Der Sachverständigenrat präsentiert zahlreiche Vorschläge
Berlin (pag) – Der Sachverständigenrat Gesundheit & Pflege (SVR) hat Ende Mai sein neues Gutachten „Preise innovativer Arzneimittel in einem lernenden Gesundheitssystem“ vorgestellt. Das Werk wird einen Monat später auf einem Symposium des Gremiums diskutiert, auf dem gleichzeitig das 40-jährige Bestehen des Rates zelebriert wird. Und deshalb stehen nicht nur Arzneimittelpreise im Mittelpunkt der Veranstaltung, sondern auch Politikberatung. Es geht um das Verhältnis zwischen Wissenschaft und Politik.
Für Prof. Norbert Lammert ist das Verhältnis ein gelegentlich spannungsvolles, das auch durch gegenseitiges Misstrauen geprägt werde. Für ihn weniger ein Kommunikationsproblem, sondern ein Resultat der prinzipiell sehr unterschiedlichen Aufgabenstellung. „Wissenschaft will wissen, was ist und warum es so ist, wie es ist. Politik will ändern, was ist oder verhindern, dass sich verändert, was ist“, so der ehemalige Präsident des Deutschen Bundestags. Er erkennt zwischen Wissenschaft und Politik ein wechselseitiges Abhängigkeitsverhältnis. Weder könne sich die Politik gänzlich und schon gar nicht dauerhaft von wissenschaftlichen Erkenntnissen isolieren, noch sei die Wissenschaft völlig unabhängig von den Rechten und Ressourcen, die ihr das jeweilige politische System zur Verfügung stellt oder gelegentlich auch verweigert. Lammert bringt es wie folgt auf den Punkt: „Das Parlament ist ahnungslos, aber legitimiert für Entscheidungen. Die Wissenschaft verfügt über die Ahnungen, derer die Politik entbehrt, hat aber keine Legitimation, verbindliche Entscheidungen herbeizuführen.“ Entscheidend ist für ihn auch, dass sich Politiker immer wieder um Kompromisse bemühen müssten, während diese für Wissenschaftler „beinahe eine Kapitulationserklärung“ darstellten. Mit diesem Spannungsverhältnis müssten beide Seiten intelligent und gelassen umgehen. Es gelte folgende Arbeitsteilung: Die Wissenschaft ist für verlässliche Befunde zuständig, die Politik für verantwortliche und verantwortbare Entscheidungen.
Vor dem Hintergrund dieser Reflektionen erläutert der SVR-Vorsitzende Prof. Michael Hallek die Intention des neuen Gutachtens. „Es geht darum, unser System solidarisch zu halten“, so der Onkologe, der nach eigener Aussage genau um die „Segnungen der Innovationen in der Medizin“ weiß. Auch in zehn bis 20 Jahren sollten daher alle Patienten, die innovative Medikamente benötigen, diese verordnet bekommen können – und zwar unabhängig vom finanziellen und sozialen Status.
Bundesgesundheitsministerin Nina Warken dankt ihm für die Expertise, die viel Lob auf Kassenseite und Kritik seitens der Industrie geerntet hat (siehe Infokasten). Die Politikerin lobt das Wissenschaftlergremium als stets verlässlichen Impulsgeber für die Politik: analytisch, kritisch und zugleich konstruktiv. Seine Gutachten wirkten weit über den tagespolitischen Horizont hinaus und könnten dabei helfen, „politische Prioritäten richtig zu setzen“.
Das System und der Einzelne
Warken kündigt an, die Vorschläge des Rates im Rahmen des Pharmadialogs, der zügig wieder eingesetzt werden soll, zu beraten. Ihr ist es besonders wichtig, Forschung und Entwicklung weiter zu fördern und zu erleichtern. Neben einem Abbau bürokratischer Hürden, zum Beispiel bei der Planung und Durchführung klinischer Studien, gehörten dazu auch ein „ermöglichender Datenschutz“ sowie eine ausgebaute und etablierte elektronische Patientenakte. „Denn von Forschung und klinischen Studien in Deutschland profitieren besonders Patientinnen und Patienten, deren Erkrankungen bisher nicht ausreichend behandelt werden können“, sagt sie. Gute Rahmenbedingungen für die pharmazeutische Industrie nutzten jedoch nicht nur einer besseren Versorgung der Patienten mit neuen Arzneimitteln. Die Pharmaindustrie habe einen hohen Stellen.wert für die Forschung und Wirtschaft in Deutschland. Ihre Förderung ist für die Politikerin daher sowohl aus gesundheitspolitischen als auch aus forschungs- und wirtschaftspolitischen Gründen unerlässlich. Es gelte, im internationalen Wettbewerb nachzuziehen, um den Anschluss nicht zu verlieren. Warkens Resümee: „Es gilt immer abzuwägen, wie das System als Ganzes verbessert werden kann und zugleich das Wohl des einzelnen Patienten im Blick zu halten.“
Reaktionen auf das Gutachten
Auf Kassenseite lobt etwa der AOK-Bundesverband die aktuellen „wegweisenden Vorschläge“ des SVR. Die „klare Aufforderung für eine dynamische, bedarfsgerechte Preisbildung einerseits und die ebenso klare Absage an eine Standortförderung auf GKV-Kosten auf der anderen Seite“ sind sehr zu begrüßen, sagt Jens Martin Hoyer, stellvertretender Vorstandsvorsitzender.
Beim BKK Dachverband findet neben den dynamischen Preisanpassungen auch das globale Budget mit Abschlägen bei Überschreitung Zustimmung. Dagegen konstatiert Dorothee Brakmann, Hauptgeschäftsführerin von Pharma Deutschland: „Dort, wo Forschung, Entwicklung und Versorgung auf hohem Niveau stattfinden sollen, braucht es ein verlässliches wirtschaftliches Fundament – dazu gehört auch eine faire und innovationsfreundliche Preisgestaltung mit gesamtwirtschaftlichem Blick und nicht nur die Abbildung einer lang bekannten Wunschliste der Kostenträger.“
Die Vorschläge des Gutachtens im Einzelnen
Bepreisung innovativer Arzneimittel im AMNOG-Verfahren
verbindliche Festlegung der zweckmäßigen Vergleichstherapie (zVT) einige Monate vor Einreichung des Dossiers durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA)
reguläre Nutzenbewertung von Orphan Drugs, der Orphan-Drug-Status wird im Rahmen der Preisbildung berücksichtigt
Kosten-Nutzwert-Bewertungen unter Verwendung einer indikationsübergreifenden Maßeinheit routinemäßig bei einer definierten Auswahl von Arzneimitteln durchführen
anstelle freier Preisfestsetzung in den ersten sechs Monaten: extern festgelegter Interimspreis, der sich an den Kosten der zVT orientiert, die Differenz zwischen Interimspreis und dem später verhandelten Erstattungsbetrag wird rückwirkend ausgeglichen
der GKV-SV kann von den Preisverhandlungen zurückzutreten, dabei werden Zusatznutzen, der geforderte Preis sowie Behandlungsalternativen berücksichtigt
wirkstoffübergreifende Ausschreibungen für Krankenkassen
Europäischer Kontext
das EU-Verfahren wird zur gemeinsamen Beschaffung für ausgewählte Arzneimittel genutzt – über die derzeitige Beschränkung auf Arzneimittel zur Bekämpfung schwerer grenzüberschreitender Gesundheitsgefahren hinaus
der Ausbau der Forschungs(daten)infrastruktur wird auf europäischer Ebene vorangetrieben, umfassende Vernetzung und Zusammenarbeit nationaler Register auf europäischer Ebene zur gemein.samen Datenerhebung und -nutzung
Instrumente für eine evidenzbasierte Bewertung innovativer Arzneimittel
regelmäßige Überprüfung und ggf. Neubestimmung des Zusatznutzens, Stärkung der systematischen Anreize für pharmazeutische Unternehmen zur Studiendurchführung, bei hohem Erkenntnisinteresse der Solidargemeinschaft werden industrieunabhängige Studien durchgeführt, für die der G-BA Fördermittel bereitstellt
Modernisierung der Forschungs(daten)infrastruktur, die die Anwendung innovativer Studiendesigns (z. B. registerbasierte Interventionsstudien) und den Zugang zu versorgungsnahen Daten für die Forschung ermöglicht, Grundlage dafür: eine vernetzte Gesundheitsregisterlandschaft mit funktionalen digitalen Prozessen und einem ermöglichenden Datenschutz
Weiterentwicklung der Preisbildungsinstrumente
ein jährlich anzupassendes Arzneimittelbudget für patentgeschützte, hochpreisige Arzneimittel, welches sich an Veränderungen des Bruttoinlandsprodukts orientiert, bei Überschreitung der Budgetgrenze fallen einheitliche, prospektiv festgelegte prozentuale Preisabschläge auf alle eingeschlossenen Arzneimittel an
stärkerer Fokus auf Preisanpassung im Zeitverlauf: Reduktionen des zVT-Erstattungspreises führen zu Senkungen des Preises des darauf referenzierenden Arzneimittels, eine neue Evidenzlage nach der frühen Nutzenbewertung führt möglichst konsequent zu einer Re-Evaluation und erneuten Preisverhandlungen, notwendig dafür: eine Monitoringstrategie zur systematischen Sichtung von neuer Evidenz für ausgewählte Arzneimittel
bei teuren Einmalgaben kommen stärker erfolgsabhängige Vergütungsmodelle (Pay-for-Performance-Modelle) zum Einsatz
stärkere Forschungsanstrengungen zur evidenzbasierten Ermittlung der Zahlungsbereitschaft der Solidargemeinschaft für den Zusatznutzen innovativer Arzneimittel, die Nutzung eines Maximalpreises als starre Entscheidungsregel für die Erstattung lehnt der Rat ab
Preisbildung und Standortförderung
Ablehnung der im Medizinforschungsgesetz vorgesehenen Koppelung des Preises an Standortentscheidungen für klinische Forschung in Deutschland, laut SVR führt ein hohes Arzneimittelpreisniveau nicht zu mehr Industrieansiedlung
Standortförderung von pharmazeutischen Unter.nehmen durch: Entlastung von unnötiger Bürokratie und steuerfinanzierte Fördermaßnahmen, Ausbau einer vernetzten, digitalen Forschungs(daten)infrastruktur, konsequenten Ausbau bestehender Wettbewerbsvorteile, Etablierung einer zentralen Anlaufstelle für die reibungslose Initiierung klinischer Studien, Einführung eines Innovationsmonitorings, das die Effekte innovativer Arzneimittel auf Ausgaben und Gesellschaft erfasst.
Dr. Johannes Bruns: Innovationen begleiten und unterstützen
Berlin (pag) – Herausforderungen und Fallstricke der komplexen Regulatorik von Innovationen erläutert Dr. Johannes Bruns im Interview. Er findet, dass offene Fragen kein Grund sein sollten, um eine Innovation bei einem positiven Nutzen- und Sicherheitsprofil nicht in die Versorgung zu bringen. Damit die Fragen verstärkt in der Versorgung geklärt werden können, mahnt er unter anderem eine grundlegende Perspektiverweiterung des Gemein-samen Bundesausschusses an.
Paragraf 2 SGB V verspricht Teilhabe am medizinischen Fortschritt. Was bedeutet das grundsätzlich für die Regulatorik von Innovationen?
Bruns:Innovationen kommen überwiegend von außen in das Gesundheitssystem. Je nach Art der Innovationen existieren unterschiedliche Zugänge. Arzneimittel haben sicherlich den privilegiertesten Zugang, weil sie durch eine externe Bewertung, die Zulassung, direkt abgebildet sind. Allerdings bestehen im System selbst Unterschiede: Im niedergelassenen Bereich ist die Zulassung vorgreiflich für die Verschreibung nach Muster 16 – insofern besteht ein unmittelbarer Zugang.
Komplexer sieht es bei den Krankenhäusern aus.
Bruns: Dort gibt es den sogenannten Kalkulations- oder Abbildungsvorbehalt. Rechtlich darf das Krankenhaus Innovationen einsetzen. In der Regel ist die Finanzierung nicht so schnell geklärt. Dafür braucht es eine Abbildung in Einzelverträgen oder nach Kalkulation in den DRGs. Medikamente, die Marktzugang in Deutschland und einen Preis haben, müssen – unterjährig – an einem Stichtag in das System eingepflegt werden, dann bekommen sie eine Bewertung, zum Beispiel ein Zusatzentgelt. Für Innovationen, wie ATMPs, die zwar einen Preis mitbringen aber zusätzlich zum Arzneimittelpreis noch eine Versorgungsleistung benötigen, die ggf. nicht abgebildet ist, besteht kein unmittelbarer Zugang in der Versorgung. Vielmehr entsteht eine zeitliche Hürde. Der Arzt oder die Ärztin ist zwar berufsrechtlich abgesichert, der Einsatz und die Finanzierung des Produkts hängen aber von der Zusage zur Kostenübernahme durch die Krankenkassen ab. Das verursacht Hemmnisse im Zugang von Innovationen im stationären Bereich.
Arzneimittelinnovationen sind hierzulande einzigartig schnell?
Bruns:Nirgendwo sonst in Europa ist durch die Zulassung und Markteinführung durch den Hersteller unmittelbar eine Finanzierung gesichert. Wir haben unwesentliche zeitliche Verzögerungen durch die Markteinführung, aber neue Arzneimittel sind hier trotzdem schneller als in den anderen europäischen Ländern verfügbar. Spannend ist vor diesem Hintergrund das Thema EU-HTA, das eine europaweite Bewertung vorsieht. Aber die Grundidee, so in den europäischen Ländern den Arzneimittelzugang wie in Deutschland zu erreichen, ist nicht zu erwarten. Denn ich glaube, dass weder die Franzosen noch die Italiener oder die Bulgaren ihre Medikamente aufgrund des europäischen HTA-Verfahrens schneller in den Markt bringen, weil es eben eine ökonomische, nationale Frage ist.
Sind die klassischen Innovationszugänge noch zeitgemäß angesichts der Innovationssprünge, wie es sie zum Beispiel in der Onkologie aktuell gibt?
Bruns:Grundsätzlich stellen sich bei allen Innovationen beim Übergang in die Versorgung sehr häufig Fragen, die nicht alle abschließend in Phase-3-Studien geklärt wurden oder geklärt werden können. Zum Beispiel in der personalisierten Medizin: Handelt es sich um das richtige Medikament für eine bestimmte Patientengruppe? Offene Fragen sollten aber kein Grund sein, um eine Innovation bei einem positiven Nutzen- und Sicherheitsprofil nicht in die Versorgung zu bringen. Diese sollten daher verstärkt in der Versorgung geklärt werden – das fordern wir als Deutsche Krebsgesellschaft schon seit Langem.
Also ein längerer Beobachtungsprozess?
Bruns:Ein Übergangsprozess. Vor diesem Hintergrund wurde die Anwendungsbegleitende Datenerhebung eingeführt. Als Deutsche Krebsgesellschaft haben wir vor einigen Jahren auch das Thema Wissen generierende onkologische Versorgung forciert, bei dem Daten aus der Versorgung helfen sollen, offene Fragen zu klären. Ein solches Vorgehen spiegelt sich bereits – allerdings nicht für Arzneimittel – im Paragrafen 137 e SGB V wider. Und wenn man noch weiter in der Gesetzeshistorie zurückgeht, ist und war es der Paragraf 137 c SGB V, der Studien möglich machen sollte, die genau solche Fragestellungen, auch im Krankenhaus, auflösen könnten. Es ist sogar geregelt, wer innerhalb der Studie welche Leistungen bezahlt. Das wissenschaftliche Begleiten und das Unterstützen von Innovationen beim Übergang ins System sind für die Weiterentwicklung des GKV-Systems wichtig.
Bruns: Die Anwendungsbegleitende Datenerhebung passt nicht in die Denk- und Handlungswelt des G-BA. Er will über Innovationen abschließend und juristisch belastbar entscheiden. Dies ist auch das Interesse der Partner im G-BA. Offene Fragen aus der Beratung mit eigenen Instrumenten zu klären, um dann bessere Entscheidungen zu treffen, bedarf einer grundlegenden Perspektiverweiterung des G-BA.
Was für eine Innovationsbegleitung bräuchte es?
Bruns: Ein Modell, das immer wieder diskutiert wird, sieht eine Kofinanzierung der Industrie vor. Dafür gäbe es auch gute Gründe, denn durch einen veränderten oder gar beschleunigten Zulassungsprozess bei der Zulassungsbehörde werden Hersteller entlastet, eine aufwendige Phase-3-Studie zu machen. Mit diesen Ersparnissen könnte man einen „Topf“ füllen, aus dem Innovationen bezahlt werden könnten, um noch fehlende Informationen zu ermitteln.
Offenbar ziehen immer kompliziertere medizinische Innovationen immer komplexere Strukturen in der Regulatorik nach sich. Sehen Sie die Gefahr, dass der Bogen irgendwann überspannt sein könnte, oder ist er das bereits?
Bruns:Ich möchte daran erinnern, dass bei den ersten Überlegungen zu einem Innovationsfonds die Idee der Poolbildung aus GKV-Geldern und Industriegeldern diskutiert wurde, um klinische Fragestellungen des G-BA zu klären. Wir wissen heute, was aus dem Innovationsfonds geworden ist: Der ganze Bereich klinischer Innovation ist bei der Gestaltung des Fonds sukzessive herausgelassen worden. Es geht nicht mehr um medizinische Innovationen, sondern größtenteils um Versorgungsmodellvorhaben und Versorgungsforschung. Die klinischen Fragestellungen – sei es zu Medikamenten, sei es zu DiGA – bleiben dagegen außen vor.
Die Zulassungsbehörden sind mit ihren Entscheidungen flexibler geworden und akzeptieren auch andere Evidenzgrundlagen. Das setzt sich allerdings bei den HTA-Behörden nicht so fort, was zu Problemen bei der Nutzenbewertung führt.
Bruns: Genau, weil vom G-BA für die Arzneimittelbewertung – bei anderen Innovationen ist es ähnlich – regelhaft randomisiert kontrollierte Studien verlangt werden, ist bei deren Fehlen ein nicht belegter Zusatznutzen die Folge.
Die Genomsequenzierung wird im Rahmen eines Modellprojekts nach Paragraph 64e SGB V erprobt, weil man ansonsten „lost in Regulation“ wäre, wie ein beteiligter Akteur sagt. Sind solche Modellvorhaben für die Einführung von komplexen Innovationen in einem geschützten Rahmen die richtige Antwort?
Bruns:Bei dem Modellprojekt handelt es sich sicherlich um die innovativste strukturelle Maßnahme in der Gesetzgebung der vergangenen Jahre. Hier ist es erstmalig möglich, leistungserbringerselektive, aber keine kassenselektiven Leistungen anzubieten. Das heißt, nicht die Zugehörigkeit zur Krankenkasse entscheidet, ob diese Leistung in Anspruch genommen werden kann. Ein weiterer Vorteil: Es wurde gesetzlich festgelegt, dass die Innovationen auch begleitet werden – nämlich durch Datenerhebung. Dreht man dieses Prinzip um, so könnte man Medikamente nur den Leistungserbringern zu Verfügung stellen, die an einer Datenerhebung teilnehmen.
Die Patienten sind alle betroffen…
Bruns:…aber Ärztinnen und Ärzte könnten das Medikament nur dann einsetzen, wenn sie auch die Daten liefern. Das ist das Entscheidende: Wir benötigen Daten, um Wissen in der Onkologie zu generieren. Das ist beim Paragrafen 64 e SGB V sehr gut gestaltet. Es gibt allerdings einen Nachteil.
Bruns: Das Modell oder vor allem das Gesetz regelt nur die Diagnostik.
Können Sie das näher erläutern?
Bruns: Das Modellprojekt regelt nur die Kostenübernahme und Regularien für Diagnostik, nicht aber für die dann notwendige Therapie. Das Modellvorhaben ist nämlich so angedacht, dass sich die unterschiedlichen Teilnehmer als Konsortium oder als Studiengruppe verstehen müssen. Alle müssen sie die gleichen Qualitätsstandards erfüllen. Das ist Voraussetzung, um die Kosten der besonderen Diagnostik erstattet zu bekommen. Bei der dann vorgeschlagenen Therapie – bei der teilweise Medikamente eingesetzt werden, die gar nicht für diese Indikation zugelassen sind und die eine enge ärztliche Begleitung benötigen – gibt es keine Bezahlung. Das bedeutet: Selbst wenn sich alle Ärztinnen und Ärzte im Tumorboard einig sind, dass bei Marker X Medikament Y eingesetzt wird, müssen sie es dann selbst zahlen oder bei der Krankenkasse des jeweiligen Patienten beantragen. Zudem müsste sichergestellt werden, dass alle Patientinnen und Patienten, für die dann die Kostenübernahme geregelt ist, das gleiche Produkt eines Herstellers erhalten. Die Zentren müssen sich daher mit dem Hersteller darüber verständigen, dass dieser das Konsortium bedient und gegebenenfalls den Einsatz außerhalb der Zulassung gestattet. Das alles ist ein unglaublich komplizierter Prozess. An dieser Stelle würde ich dafür plädieren, die Off-Label-Kommission beim BfArM, die derzeit nur vom G-BA angerufen werden kann, in den Prozess zu integrieren.
Wie genau?
Bruns:Indem das Konsortium unmittelbar an die BfArM-Kommission einen Antrag für die Therapien stellt und dort gegebenenfalls eine bevorzugte Beratung stattfindet. Gibt die Kommission grünes Licht für den Off-Label-Einsatz, muss nicht jede einzelne Kasse wegen der Kostenübernahme angefragt werden. Der Einsatz der Therapie wäre dann sozialrechtlich finanziell abgesichert. Außerdem hätte man eine Systematik, wie die erfolgreichen Empfehlungen des Konsortiums – die mit dem Ergebnis einer möglichen Phase-1-Studie vergleichbar sind – wieder in einen Zulassungsprozess kommen könnten. Viele werden sagen, dass es sich im Modellvorhaben nur um Kolibris handelt.
Was entgegnen Sie denen?
Bruns: Es könnte auch sein, dass entscheidende und innovative Beobachtungen gemacht werden. Wie beispielsweise bei den ATMPs, bei denen anfangs auch viele sehr skeptisch waren.
Was schlussfolgern Sie daraus?
Das Interview mit Dr. Bruns führten opg-Herausgeberin Lisa Braun (im Foto links) und pag-Redakteurin Antje Hoppe. Die Fotos erstellte Anna Fiolka.
Bruns: Der Paragraph 64 e ist eine echte Innovation, da er die Möglichkeit bietet, passende Leistungserbringer – sprich spezialisierte Zentren – zu identifizieren, um die passenden Patientinnen und Patienten mit der passenden Diagnostik zu behandeln. Allerdings sind die Zentren mehr oder weniger barfuß unterwegs, wenn es anschließend um die Therapie geht. Hier haben wir dringenden Nachbesserungsbedarf.
Wenn wir den Nutzen und Wert von medizinischen Innovationen begutachten, denken wir ausschließlich in den Logiken des SGB V. Wir sehen nicht, welcher Nutzen insgesamt gestiftet wird, Stichwort Pflege, Erwerbsfähigkeit, Arbeitsplatz. Ist die isolierte GKV-Betrachtung überhaupt noch passend oder müssen wir größer denken?
Bruns: Den Versuch, größer zu denken, gibt es schon lange. Gesundheitsökonomische Betrachtungen sind sogar im AMNOG mit angelegt, allerdings haben wir aktuell keine Daten, mit denen wir solche Auswirkungen adäquat erfassen könnten. Bei Patientinnen und Patienten, die beispielsweise im Rahmen des Modellvorhabens behandelt werden, sind wir schon froh, medizinische Daten generieren zu können.
Zur Person Dr. Johannes Bruns ist seit 2006 Generalsekretär der Deutschen Krebsgesellschaft. Zuvor leitete der Chirurg die Abteilung für medizinische Grundsatzfragen/Leistungen beim Verband der Angestellten Krankenkassen e. V. (VdAK, heute vdek). Weitere berufliche Stationen waren die Abteilung für Unfallchirurgie an der Universität Bonn und der Bundestag.
Genomsequenzierung, ATMPs und Co. verlangen nach neuer Regulatorik
Berlin (pag) – Extrem ausgeklügelte Mechanismen regulieren hierzulande die Einführung von Innovationen in die Welt der GKV. Diese unterscheiden sich nicht nur nach Art der Innovation, sondern auch nach den Sektoren. Das Problem: Die Regularien werden immer komplexer und die Innovationen drohen im Regulationsdickicht verloren zu gehen. Zeit, neue Wege zu beschreiten.
Ein neuer Weg wird mit dem Modellprojekt Genomsequenzierung beschritten, das im vergangenen Jahr gestartet ist. Das Ziel: Patienten mit einer seltenen Erkrankung oder einer fortgeschrittenen Krebserkrankung soll mit einer schnelleren Diagnosestellung oder einer zielgerichteteren Therapierempfehlung geholfen werden. Mit dem 2021 verabschiedeten Gesetz zur Weiterentwicklung der Gesundheitsversorgung wurde die rechtliche Grundlage gelegt, um die hochmoderne und komplexe Diagnostik in der Versorgung zu erproben und mögliche zukünftige Anwendungsfälle zu identifizieren. Vertragspartner sind der GKV-Spitzenverband und der Verband der Universitätsklinika Deutschlands (VUD). Es nehmen über 20 Universitätsstandorte teil, der Kassenverband zahlt für die fünfeinhalbjährige Laufzeit 700 Millionen Euro. Für VUD-Generalsekretär Jens Bussmann ist das Modellvorhaben Neuland. Aber ohne die Initiative wäre die Genomsequenzierung „lost in regulation“. Er sieht das Projekt daher als ein positives Beispiel für die Einführung von Innovationen. So äußert sich Bussmann im vergangenen Jahr auf dem genomDE-Symposium. Seit April dieses Jahres steht fest, dass genomDE bis Ende 2025 fortgeführt wird. Dahinter steht die Absicht, die bisher für das Modellvorhaben Genomsequenzierung erarbeiteten Konzepte weiter auszubauen.
Tatsächlich soll der Ansatz des Modellprojekts demnächst „ein wenig kopiert“ werden, wie Thomas Müller vom Bundesgesundheitsministerium (BMG) bei einer Tagung des Handelsblattes kürzlich verrät. Es geht um Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP), konkret wohl vor allem um CAR-T-Zelltherapien. Wichtig ist dem BMG-Abteilungsleiter Arzneimittel insbesondere, einen „bürokratiearmen Rahmen“ zu schaffen – sowohl für die Anwendung wie für die Eigenproduktion von CAR-T-Zellen. Auch die sehr anspruchsvollen Finanzierungsfragen sollen grundsätzlich geklärt und nicht mehr von jeder Klinik einzeln verhandelt werden.
Auf Nachfrage der Presseagentur Gesundheit erläutert Müller, dass es sich bei dem Modellvorhaben für universitäre ATMP-Innovationszentren um eine „Konzeptidee für einen weiteren innovativen Versorgungsansatz“ handele, mit dem Therapieoptionen im Bereich der ATMP in einem strukturierten, wissensgenerierenden und qualitätsgesicherten Versorgungsablauf und einem bundeseinheitlichen Erstattungsmodell Patientinnen und Patienten in spezialisierten universitären Einrichtungen zugänglich gemacht werden könnten. „Diese Konzeptidee wollen wir mit den Bundesoberbehörden – PEI und BfArM – und den Stakeholdern weiterentwickeln.“
ATMP-Register mitdenken
Mitgedacht und berücksichtigt werden sollen Müller zufolge auch das nach Paragraf 4c des Arzneimittelgesetzes zu erarbeitende Konzept zur Schaffung eines indikationsbezogenen ATMP-Registers sowie bereits vorhandene einschlägige Strukturen. Zu letzterem zählt insbesondere das vom Innovationsfonds geförderte Projekt INTEGRATE-ATMP (siehe Infokasten).
Was ist INEGRATE-ATMP?
Das Projekt INTEGRATE-ATMP entwickelt harmonisierte und qualitätsgesicherte Instrumente zur Sicherung der bestmöglichen Behandlungsqualität von Patientinnen und Patienten, die mit ATMPs therapiert werden. Dazu gehören strukturierte Pläne für die Vor- und Nachsorge, die in allen beteiligten Zentren angewendet werden. Eine telemedizinische Kommunikationsplattform und App sollen den direkten Austausch aller Beteiligten (Patienten, Ärzte und Case Managern) ermöglichen bzw. vereinfachen. Das im Rahmen des Projekts entstehende Register ist den Verantwortlichen zufolge so angelegt, dass es Daten zu unterschiedlichen Erkrankungen, die mit ATMPs behandelt werden, erfassen kann. Dabei soll es bereits bestehende Krankheitsregister nicht ersetzen, sondern mit ihnen verknüpft werden und in Zukunft auch um neue ATMP-Zulassungen erweiterbar sein.
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Modellvorhaben – sei es aktuell zur Genomsequenzierung oder zukünftig für ATMPs – zeigen, dass die bisherige Regulation neuartiger Innovationen derzeit offenbar an ihre Grenzen stößt. Beim AMNOG wird etwa intensiv darüber diskutiert, ob das Verfahren überhaupt noch zeitgemäß ist oder ein grundsätzliches Update benötigt. Die Grundsatzfrage, die dahintersteckt: Wie kann die Regulation von Innovationen möglichst schnell an den medizinischen Fortschritt angepasst werden? Wie passend ist sie für zunehmend personalisierte Behandlungsansätze, deren Evidenzgrundlagen nicht mehr ins bisher übliche Schema passen? Die Industrie fürchtet etwa, dass der medizinische Fortschritt durch systemische Hürden ausgebremst werden könnte.
Dieser Aufgabe muss sich die neue Bundesregierung stellen, die im Koalitionsvertrag angekündigt hat, das AMNOG in Bezug auf Leitplanken und die personalisierte Medizin weiterentwickeln zu wollen. „Dabei ermöglichen wir den Zugang zu innovativen Therapien und Arzneien und stellen gleichzeitig eine nachhaltig tragbare Finanzierung sicher“, heißt es salomonisch.
Ob der Kurs der vergangenen Legislatur mit äußerst komplexen Regulierungen weitergeführt wird, dürfte dagegen eher fraglich sein. Im Bundesgesundheitsministerium scheint man von allzu komplexen Regulierungen derzeit nicht mehr angetan. Das legen zumindest Müllers Erfahrungen mit der Leitplanken-Regelung nahe. Er sagt bei der Pharma-Tagung: „Wenn man zu komplex reguliert, erreicht man oft nicht das Angestrebte.“ Insgesamt hätten die sehr komplexen Regeln zur Steuerung und Senkung der Arzneimittelausgaben – wie Leitplanken und der Kombinationsabschlag – nicht überzeugend funktioniert und zudem „politische Antikörperreflexe“ hervorgerufen. Zu AMNOG 2.0 gibt der ministerielle Abteilungsleiter Arzneimittel zu Protokoll, dass er nicht daran glaube, „dass wir beim AMNOG, was die Preisfindung angeht, noch wesentlich weiterkommen“. Das Verfahren habe zwar für die Evidenz viel gebracht, in Sachen Ausgabendämpfung funktioniere es allerdings nur bescheiden.
Vielleicht ist die Zeit reif für einen mutigen Neuaufschlag.
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Mehr Versorgungsperspektive im AMNOG
Bei einem Panel der Pharma-Tagung des Handelsblattes steht das Thema mehr Versorgungsperspektive im AMNOG im Mittelpunkt.
• Für Han Steutel, Präsident des Verbandes forschender Arzneimittelhersteller (vfa), eine wichtige Ergänzung, um das Verfahren auf künftige Herausforderungen vorzubereiten.
• Sabine Jablonka, Leiterin der Abteilung Arznei-, Heil- und Hilfsmittel beim AOK-Bundesverband, ist skeptisch, die Versorgungsperspektive sei bereits intensiv im AMNOG abgebildet. „Versorgungsbedarf statt Evidenz – das wird nicht funktionieren.“
• Dr. Juliane Cornelsen, Leiterin der Abteilung Arzneimittel bei der Kassenärztlichen Bundesvereinigung, hat dagegen den Eindruck, dass die therapeutische Relevanz dem Verfahren über die Jahre etwas abhandengekommen sei. Sie wünscht sich schnellere Anpassungen, etwa bei Endpunkten. „Da ist die Methodik aber an vielen Stellen sehr langsam.“
• Prof. Bernhard Wörmann von der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie fordert angesichts vieler maligner Erkrankungen, die mittlerweile chronifiziert seien: „Wir müssen Overall-Survival in der Onkologie wegkommen.“ Der medizinische Leiter der Fachgesellschaft hebt insbesondere die Bedeutung des Endpunktes Lebensqualität hervor.
Berlin/Köln (pag) – Inhalte des schon lange erwarteten Registergesetzes skizziert kürzlich Jana Holland, Bundesgesundheitsministerium (BMG), bei einer Veranstaltung von Pharma Deutschland. Durch das Ampel-Aus im vergangenen Jahr konnte der „fast fertige Referentenentwurf“ nicht mehr auf die Straße gebracht werden, berichtet sie.
Zur Erinnerung: Bereits 2020 veröffentlichte das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) einen Rapid Report, der sich mit der Thematik befasst („Konzepte zur Generierung versorgungsnaher Daten und deren Auswertung zum Zwecke der Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a SGB V“). Für Holland ein Paradigmenwechsel. Ein Jahr später folgt das „Gutachten zur Weiterentwicklung medizinischer Register zur Verbesserung der Dateneinspeisung“, das die Technologie- und Methodenplattform für die vernetzte medizinische Forschung (TMF) und das BQS Institut für Qualität & Patientensicherheit im Auftrag des Ministeriums erstellen. Der Koalitionsvertrag der Ampel verspricht dann ein Medizinregistergesetz. 2022 finden Stakeholderprozesse wie Fachgespräche und Workshops mit Registerbetreibern, Datennutzenden etc. statt, berichtet Holland, BMG-Referatsleiterin Medizinische Datenbanken und Register. 2023 werden im BMG Eckpunkte des Gesetzes formuliert, im vergangenen Jahr dann der nahezu fertige Referentenentwurf. „Dieses Thema ist schon sehr lang in unserem Haus in der Überlegung“, fasst sie die Vorgeschichte zusammen. Die Ausgangslage ist noch immer nahezu unverändert: Die Registerlandschaft zeichnet sich durch fehlende Transparenz aus, die circa 400 medizinischen Register sind äußerst heterogen, das ebenso heterogene Normengeflecht sorgt bei den nicht spezialgesetzlich geregelten Registern für Rechtsunsicherheiten.
Der Fokus des künftigen Gesetzes soll daher auf diesen Registern liegen. Die Kernelemente lauten: Transparenz, Qualität, Datenverarbeitung und -nutzung. Zur Qualifizierung der Register sind nach derzeitigem Stand Mindestkriterien vorgesehen, deren Erfüllung allerdings nur auf freiwilliger Basis vorgesehen ist, wie Holland betont. „Wir wollen keines der Register in ein Korsett zwingen.“ Sie spricht von einem Angebot, sich unter den „Schirm der Bundesgesetzgebung“ zu begeben – mit der Maßgabe, dann einen Qualifizierungsprozess zu durchlaufen. Es solle allerdings kein neues Qualifizierungsverfahren eingeführt werden, sondern man wolle bei bisher bereits stattfindenden Prüfungen ansetzen.
Auf diesen Mindestkriterien könnten für bestimmte Zwecke weitere Zusatzkriterien aufgesattelt werden – beispielsweise für das Thema Nutzenbewertung. Diese Zusatzkriterien werden aber nicht Teil des Registergesetzes sein, stellt die BMG-Vertreterin klar. Durch die Mindestkriterien werden die Register allerdings bereits für weitere Verfahren vorbereitet. Holland stellt als einen Vorteil der Qualifizierung die erleichterte Datenverarbeitung dar.
Nach bisherigen Überlegungen soll das Gesetz außerdem eine Zentralstelle für medizinische Register als „Kümmerer“ etablieren. Diese soll ausdrücklich nicht selbst Register betreiben, sondern Prozesse wie das Registerverzeichnis begleiten oder das Qualifizierungsverfahren durchführen. „Ich glaube, dass es ganz wichtig ist, den Schwerpunkt des Kümmerns auf die Forschung zu legen“, sagt später IQWiG-Leiter Dr. Thomas Kaiser in seinem Vortrag. „Nicht nur an eine Daten-, sondern auch an eine Forschungsinfrastruktur denken“, lautet sein Appell auf der Veranstaltung.
Stichwort Datenzusammenführung und Datennutzung: Dafür sei die Einführung eines Unique Identifiers wichtig. Man brauche eine Nummer oder eine Kennziffer in den Registern, um Daten personengenau zusammenführen zu können. „Hier ist die Überlegung, allen Registern, auch denjenigen, die nicht qualifiziert sind, die Erhebung der Krankenversichertennummer zu ermöglichen.“ Dies sieht Holland als Einstieg in die sukzessive Einführung einer Forschungskennziffer, um derzeitige Datensilos verknüpfbar zu machen.
Unterdessen hat das IQWiG das Ergebnis einer Workshop-Reihe europäischer Zulassungsbehörden und HTA-Agenturen zusammengefasst. Dr. Beate Wieseler, Leiterin des Ressorts Arzneimittelbewertung, verlangt „wirksame Anreize, damit die Hersteller regelhaft vergleichende Daten erstellen“. Ziel der Workshop-Reihe in 2024 als Vorbereitung auf das europäische HTA-Verfahren: ein gemeinsames Verständnis für methodische Herausforderungen und Lösungen bei der Bewertung neuer Arzneimittel zu entwickeln. In einem Positionspapier fassen die Beteiligten folgende Kernpunkte zusammen, die den gemeinsamen Evidenzbedarf besser decken sollen:
Bei der Bewertung von Nutzen/Risiko und Zusatznutzen von Arzneimitteln bevorzugen Zulassungsbehörden und HTA-Agenturen randomisierte Studien.
Randomisierte Studien in Registern und in der Routine- versorgung bieten erhebliche Chancen, Daten aus klinischen Studien vor der Zulassung zu ergänzen, um Entscheidungen zur Zulassung und im Rahmen von HTA zu unterstützen.
Die Verbesserung der Erfassung, Analyse und Berichterstattung eines weiteren Spektrums von Endpunkten – über primäre Studienendpunkte hinaus – kann die Unsicherheit bei der Entscheidungsfindung erheblich verringern.
Bei der Verwendung von Beobachtungsdaten aus der Routineversorgung zur Schätzung von Effekten durch indirekte Vergleiche gibt es erhebliche ungelöste Probleme.
Neuartige Studiendesigns
Für herausfordernde Situationen wie kleine Patientenpopulationen werden neuartige randomisierte Studiendesigns als vielversprechende Alternative zu einarmigen Studien angesehen. Als Beispiele nennt Wieseler: nahtlose Phase-I-II-Designs in der frühen klinischen Entwicklung, mehrarmige Plattformstudien in Indikationen mit sich entwickelnden Behandlungsoptionen und andere flexible, adaptive Designs, die die Randomisierung beibehalten und gleichzeitig die Anforderungen an den Stichprobenumfang und die Entwicklungszeit verringern können. Sie betont außerdem das Potenzial, Daten aus klinischen Studien vor der Zulassung durch „randomisierte Studien in Registern und in der Routineversorgung zu ergänzen“, um Informationen für die Entscheidungsfindung bei der Zulassung und für HTA zu gewinnen.
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Zukunftsperspektive Registerbasierte Interventionsstudien
Aufbauend auf dem Fundament des Medizinregistergesetzes könnten weitere Bausteine – Stichwort Zusatzkriterien – entwickelt werden. Wer diese festlegt? An dem Punkt sei man noch nicht, so Holland. Sie persönlich sehe dies aber lieber in den Händen von denjenigen, die an den Verfahren näher dran seien. Derzeit fördert das BMG noch bis Anfang 2026 das Forschungsvorhaben „Registerbasierte Interventionsstudien in Deutschland – Anforderungen, Möglichkeiten, Limitationen und Perspektiven“ (REGINT). Dort sollen Anknüpfungspunkte gefunden werden, die in das Registergesetz einfließen können.
Herausforderung Record Linkage
Auf das Thema Record Linkage geht auch PD Dr. Anne Regierer, RABBIT-SpA, ein. Sie berichtet vom BMG-geförderten Kooperationsprojekt LinKR. Dabei sollen Daten von drei medizinischen Registern – RABBIT-Register, Multiple Sklerose (MS)-Register, Deutsches Mukoviszidose-Register – mit Daten der klinischen Krebsregister deutschlandweit über einen Kohortenabgleich und ein Datenlinkage verknüpft werden. Bisher gebe es keine Unique Identifier. „Das bedeutet, der Prozess ist ziemlich kompliziert“, so Regierer. Ein halbes Jahr habe es allein gedauert, das Datenschutzkonzept zu entwerfen.
Stakeholder und Parteien positionieren sich zur Bundestagswahl
Berlin (pag) – Die Wunschliste der Stakeholder im Gesundheitswesen an eine neue Bundesregierung ist lang. Ganz oben steht unter anderem eine Patientensteuerung. Aber auch eine auskömmliche Finanzierung der GKV ist den Verbänden wichtig. Der eine oder andere Punkt findet sich auch in den Wahlprogrammen der Parteien mit den aussichtsreichsten Chancen auf Einzug ins Hohe Haus wieder.
SPD, Union, Grüne und FDP sind sich im Wettstreit zur Bundestagswahl einig: Eine Patientensteuerung in der ambulanten Versorgung ist bitter notwendig. Während Union, Grüne und FDP Hausärzte und Kinderärzte federführend in einem Primärversorgungssystem vorsehen, bleibt die SPD ungenauer und spricht lediglich von „bedarfsgerechter Steuerung“.
Das Bekenntnis dürfte die Vertragsärzteschaft und die Krankenkassen freuen, sprechen sie sich doch auch für eine Patientensteuerung aus. In ihrem Positionspapier zur Wahl macht sich die Bundesärztekammer (BÄK) für ein Primärversorgungssystem stark. Der Status quo ohne Steuerung ist ihrem Präsidenten Dr. Klaus Reinhardt ein Dorn im Auge. Auf einer Pressekonferenz verweist er auf eine Erhebung seiner Heimatärztekammer Westfalen-Lippe, wonach Patienten in bestimmten Regionen durchschnittlich Kontakt zu 1,5 Hausärzten hätten: „Also jeder Zweite hatte einen zweiten Hausarzt, die voneinander in der Regel nichts wissen. So etwas können wir uns vor dem Hintergrund der zunehmenden Personalnot und steigender Kosten nicht mehr leisten.“
Auch der AOK-Bundesverband (AOK-BV) nimmt diesen Punkt auf. „Damit werden Abläufe für Patientinnen und Patienten verlässlicher, weniger komplex, ein bedarfsgerechter Zugang auch zur fachärztlichen Versorgung gewährleistet und damit die Effizienz in der Versorgung gesteigert“, hofft Verbandschefin Dr. Carola Reimann vor Journalisten. Für ein Hausarztmodell kann sich auch die Interessenvertretung der Innungskrankenkassen auf Bundesebene (IKK e.V.) erwärmen.
Der wohl größte Wunsch der Vertragsärzteschaft bleibt die Entbudgetierung – und zwar nicht nur für Hausärzte, wie kürzlich vereinbart, sondern für alle ambulant tätigen Ärzte sowie Psychotherapeuten „innerhalb der ersten 100 Tage einer neuen Bundesregierung“, heißt es im Forderungskatalog der Kassenärztlichen Bundesvereinigung (KBV), der bereits Ende des vergangenen Jahres veröffentlicht wurde. Der AOK-BV würde die Uhr dagegen am liebsten zurückdrehen und den Honorardeckel wieder auf Kinder- und Jugendmedizin legen, wie aus seinem Positionspapier hervorgeht.
Und die Parteien? Die FDP will eine ungekürzte Vergütung aller Gesundheitsberufe, die AfD fordert eine „Beendung der Rationierung ärztlicher Leistungen durch Zwang von Behandlungen ohne Vergütung“. Rot und Grün werben mit einer Termingarantie (SPD) beziehungsweise einer Erhöhung der Sprechstunden in Arztpraxen (Grüne).
Die ewige Bürgerversicherung
Kommt die Union ans Ruder, will sie laut Wahlprogramm die Krankenhausreform korrigieren. Das dürfte ihm Sinne der Deutschen Krankenhausgesellschaft (DKG) sein. In einem „Sofortprogramm“ fordert diese den kalten Strukturwandel aufzuhalten und für wirtschaftliche Stabilität zu sorgen, die Struktur-und Personalvorgaben in den Leistungsgruppen realistischer auszugestalten und die Vorhaltefinanzierung zunächst auszusetzen. Generell wünscht sie sich weniger Dirigismus und kleinteilige Gesetzgebung, stattdessen mehr Spielraum für die Akteure vor Ort. So sollten beispielsweise Personalbemessungsinstrumente lediglich „Empfehlungs- und Orientierungscharakter“ haben, heißt es im Zehn-Punkte-Papier der DKG für die Bundestagswahl.
In den Programmen der linken Parteien (inklusive BSW) findet sich auch der ewige Wahlkampfschlager einer solidarischen Bürgerversicherung. Als Vorstufe sehen SPD und Grüne die Beteiligung der PKV am Risikostrukturausgleich (RSA) vor. Da eine linke Mehrheit im Bundestag unwahrscheinlich ist, dürfte es auch für die kommende Legislatur ein einheitliches Versicherungssystem ein Wunsch bleiben. Die Grünen schlagen überdies eine Reform der Beitragsbemessung mit Berücksichtigung von Kapitaleinnahmen vor.
Den morbiditätsorientierten RSA würde der AOK-Bundesverband gerne um sozioökonomische Aspekte ergänzt wissen. Die Techniker Krankenkasse (TK) will eine einheitliche Kassenaufsicht. „Denn die unterschiedlichen Aufsichtspraxen durch das Bundesamt für Soziale Sicherung (BAS) und die Aufsichtsbehörden der Bundesländer können zu Wettbewerbsverzerrungen führen“, schreibt die größte Ersatzkasse in ihrem Positionspapier.
„Sofortprogramm“ zur Ausgabensenkung
Eine auskömmliche Refinanzierung der versicherungsfremden Leistungen aus dem Bundeshaushalt – bis hin zur vollständigen Übernahme – findet sich ebenfalls in den Papieren von SPD, CDU/CSU, Grüne und AfD und stößt sicherlich auf Wohlwohlen der Krankenkassen. Der IKK e.V. will eine zügige Umsetzung, um die Ausgabendynamik zu bremsen, ohne dabei Versichertenleistungen zu kürzen. „Hierfür muss im Rahmen einer Vorschaltgesetzgebung die Dynamisierung des Bundeszuschusses und die verantwortungsgerechte Beteiligung des Bundes an der Versorgung der Bürgergeldempfangenden ebenso wie an der Finanzierung weiterer gesamtgesellschaftlicher Aufgaben umgesetzt werden“, heißt es in einer Pressemitteilung zum IKK-Positionspapier anlässlich der Bundestagswahl. Die TK will ein „Sofortprogramm“ zur Ausgabensenkung. Darin enthalten: eine Erhöhung des Herstellerabschlags bei Arzneimitteln, Ausschreibungen in der Hilfsmittelversorgung und die Rückkehr zur Grundlohnsummenbindung bei Heilmitteln.
Strukturreformen stehen in der Kassenwelt hoch im Kurs, um die Ausgaben zu drosseln und das System effizienter zu machen. Die Barmer etwa wünscht sich eine gemeinsame Bedarfsplanung für den ambulanten und stationären Sektor, „die das Angebot medizinischer Leistungen möglichst in Einklang mit der Nachfrage bringt und das Nebeneinander nicht abgestimmter Versorgungsangebote und -strukturen beendet“, heißt es im Forderungspapier der Ersatzkasse. Auch die DKG will die Sektoren überwinden. „Ich halte die Länder für den zentralen Akteur einer zukünftigen Versorgungsplanung, die im Dialog mit den Akteuren aus dem ambulanten und stationären Bereich erfolgen muss“, erklärt ihr Vorstandsvorsitzender Dr. Gerald Gaß vor Journalisten. Und schiebt nach: „Auch die Krankenkassen sind natürlich als Akteur zu betrachten.“ Die Parteien sind zögerlicher. SPD und Grüne schlagen allerdings ein einheitliches Vergütungssystem für die ambulante und stationäre Versorgung vor.
Für die Soziale Pflegeversicherung (SPV) schwebt dem politisch linken Lager eine Bürgerversicherung vor. Die SPD möchte darüber hinaus einen „Pflegekostendeckel“ einführen: Heimbewohner sollen für die stationäre Versorgung nicht mehr als 1.000 Euro im Monat zahlen. Die Union schlägt stattdessen einen Finanzierungsmix aus gesetzlicher Pflegeversicherung, betrieblicher Mitfinanzierung, Steuermitteln sowie eigenverantwortlicher Vorsorge. Die FDP stößt ins gleiche Horn.
In der Arzneimittelversorgung legen viele Parteien Wert auf die Produktion in Deutschland und der EU. FDP und Union träumen von schnelleren Zulassungsverfahren, während Die Linke die Pharmaindustrie am liebsten an die Kette legen würde. Für eine schärfere Gangart in der Arzneimittelpolitik plädiert auch AOK-Bundesverbandschefin Reimann. Mit Blick auf die Preisbildung bei patentgeschützten Arzneimitteln rät sie zur Hebung von „Wirtschaftlichkeitsreserven“. Das dürfte die Industrie nicht freuen, die die Verschärfung des AMNOG durch die Ampel weiterhin kritisiert. Bereits im Dezember 2024 schreibt Dorothee Brakmann, Hauptgeschäftsführerin von Pharma Deutschland, der Nachfolgeregierung ins Aufgabenheftchen: „Die aktuellen Leitplanken zur Preisbildung und der Kombinationsabschlag hemmen Innovationen. Wir können viel mehr medizinischen Fortschritt, als wir mit der derzeitigen Regulierung abbilden. Neue Studienkonzepte, Endpunkte und Therapien brauchen eine Nutzenbewertung und eine Preisbildung, die den Zusatznutzen von Therapien besser berücksichtigt.“
Forderungen der Industrie nach AMNOG-Reform werden lauter
Berlin (pag) – Ist das AMNOG für Innovationen wie Gen- und Zelltherapien noch das geeignete Bewertungsverfahren? Wie passend ist es für zunehmend personalisierte Behandlungsansätze, deren Evidenzgrundlagen nicht mehr ins bisher übliche Schema passen? Die Industrie verlangt nach einer grundlegenden AMNOG-Reform. Das Argument: Medizinischer Fortschritt dürfe nicht durch systemische Hürden ausgebremst werden.
2025 wird in Sachen Health Technology Assessment (HTA) ein spannendes Jahr. Am offensichtlichsten ist der Start des europäischen HTA-Verfahrens im Januar. Dieses sieht unter anderem eine Synchronisation mit dem europäischen Zulassungsprozess vor, eine nicht zu unterschätzende Herausforderung für die Beteiligten, gilt es doch zum Teil recht sportliche Fristen miteinander zu verzahnen.
Fest steht schon jetzt: Das AMNOG wird vom europäischen Pendant auf Dauer nicht unbeeinflusst bleiben. Im Januar legt das Bundesgesundheitsministerium etwa einen Last-Minute Änderungsentwurf für die Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung vor. Grundsätzlich gilt: Wertungs- und Preisentscheidung bleiben zwar auf nationaler Ebene, gleichzeitig soll Doppelarbeit vermieden werden. Ein schwieriger Spagat, deshalb vermögen auch Experten die Relevanz des neuen Verfahrens noch nicht so richtig abzuschätzen. Das europäische Verfahren startet mit neuen Krebstherapien und ATMPs – ein besonders innovatives Feld, auf dem sich momentan viel tut. Ist man hierzulande dafür mit dem AMNOG gerüstet?
Grundsatzfragen zur Evidenz
Der FDP-Gesundheitspolitiker Prof. Andrew Ullmann ist skeptisch. Im Dezember stellt er auf einem parlamentarischen Frühstück der LAWG (Local Area Working Group), einem Verein, dem 17 weltweit agierende, forschungsorientierte Arzneimittelunternehmen angehören, klar, dass das AMNOG für ihn zwar ein wertvolles Werkzeug sei, aber er sieht auch deutliche Limitationen – etwa bei Schrittinnovationen. Ullmann fragt außerdem: „Wie sieht es bei der Personalisierten Medizin aus, wie sieht es aus bei der Gentherapie, bei der wir sehr individuelle Therapieformen haben und die klassische Evaluation des AMNOG-Verfahrens gar nicht funktionieren kann?“ Für ihn steckt dahinter die Grundsatzfrage, was medizinische Evidenz bedeutet. Er plädiert für eine differenzierte AMNOG-Weiterentwicklung: Im klassischen Verfahren sollten herkömmliche Medikamente wie etwa Bluthochdruckarzneimittel bewertet werden. Im Rahmen eines zweiten Moduls – Ullmann nennt es AMNOG innovativ – wird über den Zusatznutzen von neuartigen Therapieformen geurteilt.
Ähnlich äußert sich Prof. Christof von Kalle auf der LAWG-Veranstaltung. Der Onkologe, der (zu diesem Zeitpunkt noch) das gemeinsame klinische Studienzentrum von der Charité und dem Berlin Institute of Health leitet, spricht sich für eine flexible AMNOG-Methodik aus. Darunter subsummiert er unter anderem eine Beschleunigung der Prozesse sowie eine Optimierung durch internationale Zusammenarbeit und Harmonisierung internationaler Verfahren – Stichwort EU-HTA. Außerdem betont er: „Ich würde sehr stark dafür plädieren, dass wir wirklich alle verfügbaren Daten verwenden und überlegen, wie wir den Nutzen neu bewerten.“ Sehr wichtig sei in diesem Zusammenhang auch die Frage nach der Konditionalität der Zulassung und der Datenerhebung nach der Zulassung.
vfa: Webfehler des AMNOG
Einen Monat zuvor, im November 2024, hat der Verband forschender Arzneimittelhersteller (vfa) ein 15-seitiges Reformpapier zum AMNOG mit verschiedenen Handlungsfeldern präsentiert. Unter der Überschrift „Medizinischem Fortschritt gerecht werden“ wird ebenfalls die Frage nach der Evidenzgrundlage thematisiert. Der Verband stellt dar, dass angesichts zunehmend zielgerichteter Therapieansätze für eng definierte, häufig kleinere Gruppen von Patienten die Durchführung von randomisierten kontrollierten Studien nicht in allen Situationen ethisch vertretbar oder praktisch umsetzbar sei. Ein Webfehler des AMNOG sei daher, dass eine Anpassung im Umgang mit nicht-randomisierten Daten noch nicht erfolgt ist. Als Folge werde der therapeutische Zusatznutzen in besonderen Therapiesituationen nicht entsprechend gewürdigt, sodass bei den betroffenen Therapien kein angemessener Erstattungsbetrag vereinbart werden kann. Dies wirke sich negativ auf die Verfügbarkeit und den Einsatz neuer Therapien, wie Gentherapien, in der Versorgung aus, so der vfa. Seine Lösung: Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) prüft künftig auf Antrag eines Herstellers, ob eine besondere Therapiesituation vorliegt. In diesen Fällen wird die bestverfügbare Evidenz in der Nutzenbewertung herangezogen.
Wie realistisch ist Pay for Performance?
Der Verband bricht in dem Papier außerdem eine Lanze für erfolgsabhängige Erstattungsmodelle, sogenannte Pay-for-Performance-Ansätze. Sie könnten im Einzelfall helfen, bei limitierter Evidenz dieser „begründbaren Unsicherheit bei höherpreisigen Therapien zu begegnen“ und Patienten einen schnellen Zugang zu diesen Therapien zu ermöglichen, heißt es. Die Forderung ist nicht neu, auch der Gesundheitsökonom Prof. Wolfgang Greiner von der Universität Bielefeld macht sich dafür stark – beispielsweise im März 2024 in einem Beitrag für die „Interdisziplinäre Plattform Nutzenbewertung“. In derselben Ausgabe stellt Dr. Antje Haas, Leiterin der Abteilung Arznei- und Heilmittel des GKV-Spitzenverbandes, dagegen die Bedenken der Kostenträger dar: Die Preisbildung bei Gentherapien weise weiterhin eine „beträchtliche Diskrepanz“ zur vorhandenen Evidenz auf, konstatiert sie. Ob die Einführung erfolgsorientierter Vergütungssysteme Teil einer effizienten Lösung sein könne, sei fraglich. „Hierzu wären umfangreiche rechtliche und technische Änderungen und die Behebung bestehender Datenlücken erforderlich, die derzeit nicht absehbar sind“, so Haas.
Techniker Krankenkasse: Pay for Performance ist kein guter Weg
„Gentherapeutika – Hoffnungsträger oder Systemsprenger?“ lautet der Titel eines im März 2024 veröffentlichten Reports der Techniker Krankenkasse (TK), der die Arzneimittelpreisgestaltung im internationalen Vergleich – USA, Frankreich und Japan – darstellt. Zur Preisbildung für Gentherapeutika in Deutschland könnten demnach fünf Ansätze zur Anwendung kommen: Budgetierung, geheime Preise, kriterienbasierte Preise, Kostentransparenz sowie Raten- beziehungsweise Rückzahlungsmodelle. Letztere können auch mit einer Performance-Komponente ergänzt werden. Der Kasse zufolge erweist sich deren Umsetzung jedoch als äußerst schwierig. Tim Steimle, Leiter des TK-Fachbereichs Arzneimittel, erläutert gegenüber der Presseagentur Gesundheit: „Pay for Performance bedeutet ja folgendes: Tritt eine gewisse Non-Performance ein und das Medikament funktioniert nicht, dürfen Raten ausgesetzt werden.“ Darauf könnten sich aber die pharmazeutischen Unternehmen und die Krankenkassen fast nie verständigen. Strittig sei zum Beispiel, was wirklich ein guter Non-Performance-Indikator sei und wie dieser sauber erfasst werden könne. „Wer erfasst den? Benötigen wir ergänzende Informationen von Ärzten oder Patienten, um zu beurteilen, ob die Performance eingetreten ist oder nicht?“, fragt Steimle. Darüber streite man sich jedes Mal, wenn solche Verträge abgeschlossen werden. „Auf einen guten Weg einigen wir uns leider nicht.“
Hamburg (pag) – Der zwölfte AMNOG-Report der DAK adressiert blinde Flecken der Arzneimittelpolitik. Die Autoren um Prof. Wolfgang Greiner, Universität Bielefeld, machen diese vor allem bei den Ausgaben für hochpreisige Arzneimittel im Krankenhaus sowie dem geplanten Abschlag auf Kombinationstherapien aus. Der Unparteiische Vorsitzende des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), Prof. Josef Hecken, will der schwerfälligen Anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) durch eine zeitigere Evidenzgenerierung Beine machen.
Als „blinden Fleck des AMNOG“ identifiziert Hecken bei der Präsentation des Reports Gen- und Zelltherapien sowie die personalisierte Medizin. In diesen besonders kostenintensiven therapeutischen Situationen gebe es keine randomisierten kontrollierten Studien, sondern bestenfalls einarmige Studien. „Das bedeutet ganz konkret, dass wir immer häufiger in Situationen kommen, in denen wir eine Nutzenbewertung vornehmen müssen, ohne in irgendeiner Form über belastbare Evidenz zu verfügen – mit den entsprechenden Auswirkungen.“ Mit Letzterem meint Hecken, dass selbst bei keinem oder nicht quantifizierbarem Zusatznutzen hohe Kosten für die GKV entstehen.
Diese Evidenzlücke soll eigentlich die AbD schließen. Hecken sieht dabei jedoch folgendes Problem: Man könne die Hersteller nicht zwingen, sich bereits vor der Zulassung an den G-BA zu wenden, „damit schon dann potenzielle Endpunkte für eine AbD definiert und Studienprotokolle geschrieben werden können“. Der Kooperationszwang bestehe erst mit dem Beginn der Nutzenbewertung. Folglich vergehen bis zu ein-einhalb Jahre, in denen Patienten bereits behandelt werden und nicht in der AbD sind. „Die Evidenz bei diesen ohnehin wenigen Patienten geht in der Zeit verloren, in der wir Zirkusveranstaltungen machen, um uns mit dem pharmazeutischen Unternehmen und den Fachgesellschaften auf Endpunkte zu verständigen“, kritisiert der G-BA-Chef. Er schlägt vor, einen Kooperations- und Meldezwang für die Hersteller in der Präzulassungsphase zu installieren, damit bereits zu diesem Zeitpunkt wichtige Vorarbeiten geleistet werden können.
Black Box Krankenhaus
Bei der Präsentation des Reports werden weitere blinde Flecken diskutiert. Gesundheitsökonom Greiner nennt die stationären Umsätze hochpreisiger Arzneimittel. Diese finden faktisch in keiner Debatte Berücksichtigung, heißt es im Report, vor allem, weil belastbare Daten fehlten.
Der aktuelle Report legt hierzu zum zweiten Mal Auswertungen vor: Hochgerechnet auf alle GKV-Fälle mit NUB- bzw. ZE-Abrechnung eines nutzenbewerteten Arzneimittels fallen im Jahr 2023 Kosten in Höhe von mehr als 1,2 Milliarden Euro an – ein neuer Höchststand. NUB steht für neue Untersuchungs- und Behandlungsmethoden, ZE für Zusatzentgelt.
Auch der geplante Kombiabschlag wird als blinder Fleck gesehen. Im Mai hat das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) eine Regelung dafür festgelegt. Allerdings wären damit lediglich 65 Prozent aller Personen mit einer Kombinationstherapie identifiziert worden, was zu Einsparungen von 99 Millionen Euro jährlich führte, heißt es. Das Fazit der Reportautoren: Der Vorschlag des BMG könnte zu einer pragmatischen Identifikation der Kombinationstherapien führen und wäre grundsätzlich geeignet, zu höheren Einsparungen beizutragen. Dennoch würden auch diese nicht ausreichen, um die im Gesetz formulierten Einsparziele von jährlich 185 Millionen Euro zu erreichen.
Wie Dr. Hagen Pfundner die Pharmastrategie der Bundesregierung bewertet
Berlin (pag) – Lange hat die Industrie auf die Pharmastrategie der Bundesregierung gewartet, Ende 2023 stellt sie der Bundesgesundheitsminister endlich vor. Wird damit eine Renaissance der Reindustrialisierung eingeleitet? Dr. Hagen Pfundner, Vorstandsvorsitzender Roche Pharma, bezieht im Interview Stellung und verrät, welche Pläne er skeptisch sieht.
Mit der Pharmastrategie und dem geplanten Medizinforschungsgesetz will Prof. Karl Lauterbach eine Reindustrialisierung in Gang setzen. Höchste Eisenbahn oder ist der Zug schon abgefahren?
Pfundner: Die Pharmastrategie der Bundesregierung ist eine ressortübergreifende Strategie, bei der Bundeskanzleramt, Wirtschafts-, Forschungs- und Gesundheitsministerium intensiv zusammengearbeitet haben. Ja, eine Kurskorrektur und eine Rücknahme der innovationsfeindlichen Entscheidungen aus dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz waren höchste Eisenbahn. Mit der Strategie und dem Bekenntnis, dass die pharmazeutische Industrie ein Schlüsselsektor und eine Leitindustrie der deutschen Volkswirtschaft ist, ist ein erster, wichtiger Schritt getan. Wir wurden als Industrie gehört und unsere Sorgen in Bezug auf eine schleichende Deindustrialisierung wurden ernst genommen.
Aber?
Pfundner: Jetzt müssen Taten folgen. Unsere Branche ist bereit, bei entsprechenden Rahmenbedingungen in Forschung, Entwicklung und Produktion signifikant zu investieren, neue Arbeitsplätze in Deutschland zu schaffen und zur Lieferkettensicherheit beizutragen.
Wie bewerten Sie die Pharmastrategie der Bundesregierung: Welche Pläne überzeugen Sie, was halten Sie eher für halbgar?
Pfundner: Die Pharmastrategie ist für mich ein Beispiel für aktive Industriepolitik der Bundesregierung. Ich begrüße diesen Schritt sehr. Hierfür hat der vom Bundeswirtschaftsminister Robert Habeck im Jahr 2022 ins Leben gerufene Roundtable „Gesundheitswirtschaft” eine Schlüsselrolle gespielt und ein wichtiges Fundament gelegt. Die Maßnahmen zum Bürokratieabbau, zur Verbesserung der Nutzung von Gesundheitsdaten sowie gezielte strukturelle Anreize für die Forschung und Entwicklung neuer Arzneimittel und die Verbesserung der Arzneimittelliefersicherheit sind wichtige Absichtserklärungen, die man in der Strategie wiederfindet. Es kommt nun auf die konkrete Umsetzung und den Willen aller Beteiligter an. Hier dürfen wir keine Zeit verlieren.
Was sehen Sie kritisch?
Pfundner:Die Pläne, die für mich aktuell noch die größten Fragezeichen aufwerfen, betreffen die Überprüfung der AMNOG-Reform in 2024, den Zeitplan dahinter und das Austausch- und Entscheidungsgremium, in dem die Industrie mitgestalten und mitwirken kann.
Was kann Deutschland von anderen Ländern in Sachen gesundheitsindustrieller Standortpolitik lernen?
Pfundner:Weltweit beobachten wir eine Renaissance der „Reindustrialisierung”. Vor diesem Hintergrund ist die Strategie der Bundesregierung im Sinne einer „modernen” – auch datenbasierten – Reindustrialisierung ein richtiger und notwendiger Weg. Hier können wir durchaus von anderen Ländern lernen, die verstanden haben, dass sich durch verlässliche Rahmenbedingungen und einen heimischen Markt für Innovationen privatwirtschaftlich finanzierte Forschungs- und Produktionskapazitäten in Zukunft weiter ausbauen lassen. Auf der anderen Seite ist die Pharmastrategie der Bundesregierung ein Aktionsplan, der eine große Chance für den Wirtschaftsstandort Deutschland darstellt und bei dem andere Länder aktuell auf uns schauen. Ich freue mich besonders darüber, dass der Dreiklang aus Spitzenforschung, Spitzenversorgung und Spitzenindustrie in der Strategie verankert ist – denn Gesundheitspolitik ist auch Industrie- und Wirtschaftspolitik. Es kommt nun – wie bereits gesagt – auf die Umsetzung an. Nur wenn die Maßnahmen aus dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz vollständig zurückgeführt werden und wir die Zukunftsthemen gemeinsam angehen, können langfristige, privatwirtschaftliche Investitionen in Zukunft in Deutschland – vor dem Hintergrund des internationalen Standortwettbewerbs – stattfinden.
