„Kurskorrektur war höchste Eisenbahn“

Wie Dr. Hagen Pfundner die Pharmastrategie der Bundesregierung bewertet

Berlin (pag) – Lange hat die Industrie auf die Pharmastrategie der Bundesregierung gewartet, Ende 2023 stellt sie der Bundesgesundheitsminister endlich vor. Wird damit eine Renaissance der Reindustrialisierung eingeleitet? Dr. Hagen Pfundner, Vorstandsvorsitzender Roche Pharma, bezieht im Interview Stellung und verrät, welche Pläne er skeptisch sieht.

Wird das Ruder gerade noch rechtzeitig herumgerissen? Bei dieser historischen Zeichnung aus Großbritannien scheint die Lage noch unklar zu sein. Ähnlich sieht es momentan am Pharmastandort Deutschland aus. Den Referentenentwurf des Medizinforschungsgesetzes beurteilt die pharmazeutische Industrie verhalten.
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Mit der Pharmastrategie und dem geplanten Medizinforschungsgesetz will Prof. Karl Lauterbach eine Reindustrialisierung in Gang setzen. Höchste Eisenbahn oder ist der Zug schon abgefahren?

Pfundner: Die Pharmastrategie der Bundesregierung ist eine ressortübergreifende Strategie, bei der Bundeskanzleramt, Wirtschafts-, Forschungs- und Gesundheitsministerium intensiv zusammengearbeitet haben. Ja, eine Kurskorrektur und eine Rücknahme der innovationsfeindlichen Entscheidungen aus dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz waren höchste Eisenbahn. Mit der Strategie und dem Bekenntnis, dass die pharmazeutische Industrie ein Schlüsselsektor und eine Leitindustrie der deutschen Volkswirtschaft ist, ist ein erster, wichtiger Schritt getan. Wir wurden als Industrie gehört und unsere Sorgen in Bezug auf eine schleichende Deindustrialisierung wurden ernst genommen.

Aber?

Pfundner: Jetzt müssen Taten folgen. Unsere Branche ist bereit, bei entsprechenden Rahmenbedingungen in Forschung, Entwicklung und Produktion signifikant zu investieren, neue Arbeitsplätze in Deutschland zu schaffen und zur Lieferkettensicherheit beizutragen.

Wie bewerten Sie die Pharmastrategie der Bundesregierung: Welche Pläne überzeugen Sie, was halten Sie eher für halbgar?

Pfundner: Die Pharmastrategie ist für mich ein Beispiel für aktive Industriepolitik der Bundesregierung. Ich begrüße diesen Schritt sehr. Hierfür hat der vom Bundeswirtschaftsminister Robert Habeck im Jahr 2022 ins Leben gerufene Roundtable „Gesundheitswirtschaft” eine Schlüsselrolle gespielt und ein wichtiges Fundament gelegt. Die Maßnahmen zum Bürokratieabbau, zur Verbesserung der Nutzung von Gesundheitsdaten sowie gezielte strukturelle Anreize für die Forschung und Entwicklung neuer Arzneimittel und die Verbesserung der Arzneimittelliefersicherheit sind wichtige Absichtserklärungen, die man in der Strategie wiederfindet. Es kommt nun auf die konkrete Umsetzung und den Willen aller Beteiligter an. Hier dürfen wir keine Zeit verlieren.

Was sehen Sie kritisch?

Pfundner: Die Pläne, die für mich aktuell noch die größten Fragezeichen aufwerfen, betreffen die Überprüfung der AMNOG-Reform in 2024, den Zeitplan dahinter und das Austausch- und Entscheidungsgremium, in dem die Industrie mitgestalten und mitwirken kann.

Was kann Deutschland von anderen Ländern in Sachen gesundheitsindustrieller Standortpolitik lernen?

Pfundner: Weltweit beobachten wir eine Renaissance der „Reindustrialisierung”. Vor diesem Hintergrund ist die Strategie der Bundesregierung im Sinne einer „modernen” – auch datenbasierten – Reindustrialisierung ein richtiger und notwendiger Weg. Hier können wir durchaus von anderen Ländern lernen, die verstanden haben, dass sich durch verlässliche Rahmenbedingungen und einen heimischen Markt für Innovationen privatwirtschaftlich finanzierte Forschungs- und Produktionskapazitäten in Zukunft weiter ausbauen lassen. Auf der anderen Seite ist die Pharmastrategie der Bundesregierung ein Aktionsplan, der eine große Chance für den Wirtschaftsstandort Deutschland darstellt und bei dem andere Länder aktuell auf uns schauen. Ich freue mich besonders darüber, dass der Dreiklang aus Spitzenforschung, Spitzenversorgung und Spitzenindustrie in der Strategie verankert ist – denn Gesundheitspolitik ist auch Industrie- und Wirtschaftspolitik. Es kommt nun – wie bereits gesagt – auf die Umsetzung an. Nur wenn die Maßnahmen aus dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz vollständig zurückgeführt werden und wir die Zukunftsthemen gemeinsam angehen, können langfristige, privatwirtschaftliche Investitionen in Zukunft in Deutschland – vor dem Hintergrund des internationalen Standortwettbewerbs – stattfinden.

 

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Zur Person
Dr. Hagen Pfundner, Vorstandsvorsitzender der Roche Pharma AG, hat einige Pflöcke für die industrielle Gesundheitswirtschaft eingeschlagen. Von 2011 bis 2016 war er Vorstandsvorsitzender des Pharmaverbandes vfa. Er hat daran mitgewirkt, die Branche auch im Bundesverband der Deutschen Industrie (BDI) sichtbar zu machen. Aus dem anfänglichen Ausschuss für Gesundheitswirtschaft wurde mittlerweile eine Abteilung. Der promovierte Pharmazeut ist zudem als Honorarprofessor an der Uni Freiburg tätig.    © pag, Fiolka

Aufholjagd Medizinforschung

Pharmastrategie soll Reindustriealisierung vorantreiben

Berlin (pag) – Ein Thema hat in 2023 Karriere gemacht: die hiesige Gesundheitswirtschaft und -forschung. Der Industrie zufolge fällt Deutschland aufgrund bürokratischer Hürden immer weiter zurück. Die Politik hat diese Klagen lange ignoriert, doch die Folgen – nicht zuletzt für die medizinische Versorgung – lassen sich nicht länger ignorieren. Bundesgesundheitsminister Prof. Karl Lauterbach präsentiert deshalb eine Pharmastrategie und kündigt eine „Aufholjagd“ an.

Als im Februar vergangenen Jahres der Fortschrittsdialog „Gesunde Industriepolitik“ in Berlin startet, steht das Thema auf der politischen Agenda nicht besonders weit oben. Mehrere Pharmaunternehmen haben daher mit der Industriegewerkschaft Bergbau, Chemie, Energie (IGBCE) eine deutschlandweite Veranstaltungsreihe initiiert, um die Zusammenhänge zwischen gesunden industriepolitischen Rahmenbedingungen und medizinischer Versorgung darzustellen. Schirmherrin und SPD-Bundestagsabgeordnete Gabriele Katzmarek räumt bei der Auftaktveranstaltung ein, dass die industrielle Gesundheitswirtschaft oft unter den Tisch falle. Bei einer Stärkung des Wirtschaftszweigs solle man sich nicht in Klein-Klein-Debatten verlieren. Es gelte die großen Herausforderungen wie Fachkräftemangel, Digitalisierung und Versorgungssicherheit anzugehen.

Es wackelt

Michael Vassiliadis © pag, Fiolka

IGBCE-Vorsitzender Michael Vassiliadis sieht die Industriepolitik unter Druck: „Was uns 15, 20 Jahre erfolgreich gemacht hat, wackelt.“ Deutschland habe großes Potenzial für innovative Therapien und gute Versorgung bei Krankheiten, für Wertschöpfung, gute Arbeitsplätze. Für den Gewerkschaftschef ist die Gesundheitswirtschaft nicht Kostenfaktor und Problem, sondern ein Lieferant für Lösungen. Konkrete Zahlen nennt bei dem Termin Dr. Hagen Pfundner, Vorstand der Roche Pharma AG: Die Bruttowertschöpfung der Branche in 2021 beziffert er auf 165 Milliarden Euro. Die Reinvestitionsrate der industriellen Gesundheitswirtschaft betrage 16 Prozent – ein Wert, den kaum ein anderer Industriezweig erreiche. Pfundner zufolge haben die Arzneimittelhersteller „null Interesse“ daran, das Sozialsystem zu überfordern. Auf der anderen Seite führe eine Billig-Mentalität zu Engpässen. Und das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) mache es den Unternehmen schwer, Innovationen zu entwickeln.
Eben dieses Gesetz, das unter anderem die Regeln des AMNOG-Verfahrens verschärft, macht Bundeswirtschaftsminister Dr. Robert Habeck dafür mitverantwortlich, den Dialog mit der Pharmaindustrie zu Beginn verstolpert zu haben. Dieser habe angesichts des GKV-FinStG unter negativen Vorzeichen begonnen, so der Grünen-Politiker im Mai bei einer Veranstaltung des Verbands Forschender Arzneimittelhersteller. Dort präsentiert er sich als Gesundheitswirtschaftsminister und unterstreicht: „Ohne funktionierende Gesundheitswirtschaft wären wir nicht das Land, das wir sind.“

Die fette Ente

Der Minister spricht von einem strategischen Interesse an deutschen und europäischen Standorten, um nicht von Lieferketten und „wildgewordenen Diktatoren“ abhängig zu sein. Deutschland müsse daher dafür sorgen, dass ein großer Teil der strategischen Investitionen hierzulande passieren.

Dr. Robert Habeck © pag, Fiolka

Umso mehr kränkt es Habeck nach eigener Aussage intellektuell, dass heimische Firmen auf einmal im Ausland investieren, „weil wir zu viele Datenschützerinnen und Datenschützer haben“. Der Datenschutz an sich sei nicht das Problem, aber der Umstand, dass es in jedem Bundesland eine eigene Regelung dazu gibt, betont Habeck. Er stellt schlankere und schnellere Verfahren in Aussicht, „denn jetzt wird die Ente fett“.

Das Ziel: Reindustrialisierung

In den folgenden Wochen und Monaten kursieren in Fachkreisen verschiedene Entwürfe einer Pharmastrategie der Bundesregierung. Am 1. Dezember, schließlich stellt Lauterbach die 14-seitige Pharmastrategie 7.0 der Presse vor. Einen Tag zuvor hat im Kanzleramt ein Pharmagipfel stattgefunden. Darüber verliert der Gesundheitsminister zwar keine Worte, aber mit Blick auf den Pharmastandort Deutschland konstatiert er, dass man an Konkurrenzfähigkeit verloren habe. Wie schon bei den Digitalgesetzen bemüht er das Bild einer „Aufholjagd“ und kündigt an: „Die Hausaufgaben müssen gemacht werden.“
Eine zentrale Rolle in der Strategie, die wenige Wochen später vom Kabinett verabschiedet wird, spielt das geplante Medizinforschungsgesetz. Dabei geht es um zweierlei, so Lauterbach: „Dort, wo geforscht wird, findet nachher auch die Produktion statt.“ Das geplante Gesetz soll daher nicht nur die Voraussetzungen für die Forschung, sondern auch für die pharmazeutische Produktion verbessern. Letzteres sei ein energiearmer, aber auch innovationsreicher Bereich, führt der Minister aus, der eine „Reindustrialisierung“ vorantreiben will.

Prof. Karl Lauterbach © pag, Fiolka

Das Gesetz adressiert als zentrales Problem die langwierigen und teuren Genehmigungsverfahren für klinische Studien/Prüfungen. Bei der Zahl der Studien pro Kopf ist Deutschland zurückgefallen. Hierzulande werde zwar viel Grundlagenforschung betrieben, daraus resultierten aber wenig Patente und noch weniger Produktion, betont Lauterbach. Mit Großbritannien sei man bei der Grundlagenforschung gleichauf, im Königreich gingen daraus jedoch zehnmal mehr Patente und zwanzigmal so viele Produktionsansiedlungen hervor. „Dieses Problem wollen wir ganz konkret angehen.“

Mehr Tempo

Das geplante Medizinforschungsgesetz sieht unter anderem eine koordinierende Rolle des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) für klinische Studien vor. Das BfArM soll künftig die Koordinierung und das Verfahrensmanagement für Zulassungsverfahren und Anträge zu klinischen Prüfungen für alle Arzneimittel, ausgenommen Impfstoffe und Blutprodukte, übernehmen. Das Institut wird zentraler Ansprechpartner für die pharmazeutischen Unternehmen, ist verantwortlich für administrative Prozesse und koordiniert die Verfahren Ethikvotum, Strahlenschutzprüfung, die Schnittstelle zum Forschungsdatenzentrum und weitere Prozesse. Lauterbach erwartet von dieser Reform eine „dramatische Beschleunigung“ der Verfahren. Der seit Ende Januar vorliegende Referentenentwurf sieht außerdem vertrauliche Erstattungsbeträge vor – die Kassen sind davon erwartbar nicht begeistert.
Im Rahmen der Strategie sollen noch weitere Gesetze auf den Weg gebracht werden. Spannend ist in dieser Hinsicht insbesondere das Kapitel sieben der Strategie „GKV-Finanzstabilität; hier: Arzneimittelversorgung“. Dort wird eine erneute Evaluation der AMNOG-Reform, dieses Mal von externer Seite, angekündigt. Auch soll die Finanzierung der GKV künftig ohne weitere Erhöhungen der Herstellerabschläge sichergestellt werden. 

Fortschritt mit Hindernissen

Warum Gen- und Zelltherapien das System herausfordern

Berlin (pag) – Zell- und Gentherapien nach der AMNOG-Reform – bremst Deutschland Zukunftstechnologien aus? Diese Frage diskutieren Politiker, Ärzte, Gesundheitsökonomen und Industrievertreter bei einer Veranstaltung des LAWG, einem Zusammenschluss mehrerer Pharmaunternehmen. Dabei kommen verschiedene Probleme beim Umgang mit Innovationen zur Sprache. Dazu zählen eine überbordende Regulatorik bei der Genehmigung klinischer Studien sowie Zuweisungsschwierigkeiten auf ärztlicher Ebene.

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Thomas Stranzl, Spezialist für Zell- und Gentherapien bei Gilead Sciences und Mitglied der Geschäftsführung in Deutschland, weist in seiner Begrüßung auf die stetig steigenden Forschungsaktivitäten auf dem Gebiet der Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, kurz ATMP) hin. Diese hätten zu bahnbrechenden Erkenntnissen geführt. „Sie haben nicht nur das Potenzial, die medizinische Praxis zu revolutionieren, sondern können auch erhebliche wissenschaftliche und wirtschaftliche Impulse für den Standort Deutschland geben.“ Dafür, stellt Stranzl klar, bedürfe es angemessener politischer und regulatorischer Rahmenbedingungen. Das AMNOG-Verfahren sei jedoch mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) grundlegend verändert worden.

Dass einige dieser Änderungen nach der Evaluation noch zurückgenommen werden, will Gabriele Katzmarek zumindest nicht ganz ausschließen. In ihrem Grußwort unterstreicht die SPD-Bundestagsabgeordnete nachdrücklich die Bedeutung der industriellen Gesundheitswirtschaft und deren starkes Potenzial an Forschung und Entwicklung. Für Katzmarek handelt es sich um eine der Leitindustrien Deutschlands, die jedoch mehr Aufmerksamkeit und Förderung benötige. „Das ist wichtig für die Menschen, die Arbeitsplätze, für Fortschritt und Zukunft und für den Wirtschaftsstandort Deutschland“, sagt sie.

 

Aufklärungsarbeit nötig

Prof. Marion Subklewe © LMU Klinikum Pressestelle

Nach Einschätzung der Politikerin sind Gen- und Zelltherapien hierzulande noch zu wenig bekannt. Wichtig sei daher mehr Aufklärung, um Vorbehalte abzubauen und Akzeptanz zu gewinnen. Aufklärungsarbeit aus klinischer Perspektive leistet direkt im Anschluss Prof. Marion Subklewe, Oberärztin am LMU Klinikum München, mit ihrem Vortrag zur CAR-T-Zelltherapie. Diese neue Therapieform sei in Europa seit 2018 zugelassen und werde mittlerweile hauptsächlich beim Lymphdrüsenkrebs eingesetzt. Einer Studie zufolge konnten damit fünf von zehn Patienten geheilt werden, berichtet die Leiterin der Arbeitsgruppe für „Translational Cancer Immunology“. Dagegen hätten mit einer herkömmlichen Chemotherapie nur sieben Prozent der Patienten eine langfristige Remission erreicht. Eine weitere wichtige Indikation für die CAR-T-Zelltherapie ist laut Subklewe das Multiple Myelom. Dort sehe man zwar aktuell noch keine Heilung, die neuartige Therapie werde daher erst in der vierten Therapielinie eingesetzt. Für Patienten sei die Behandlung dennoch mit deutlichen Vorteilen verbunden: Anstelle einer dauerhaften Chemobehandlung bekommen sie eine einmalige Therapie. Zwei Wochen später könnten sie das Krankenhaus verlassen. „Das bedeutet für die Betroffenen einen unglaublichen Mehrwert in der Lebensqualität“, sagt die Ärztin.

Vielversprechende Ergebnisse

Mittlerweile, berichtet Subklewe weiter, werde die CAR-T-Zellbehandlung auch außerhalb der Onkologie eingesetzt. Eine weltweite Premiere fand in Erlangen statt, wo 20 Patienten mit schweren Autoimmunerkrankungen damit behandelt wurden. Von Heilung mag sie noch nicht sprechen, aber die Betroffenen sind bereits seit zwei Jahren ohne Krankheitssymptome – für die Medizinerin sind das „unglaublich vielversprechende Ergebnisse“.

Für die Zukunft sagt sie eine immer stärker individualisierte Therapieauswahl für Krebspatienten voraus. „Ich glaube, dass die Zelltherapie die absolute Zukunft ist.“ Von konventionellen Chemotherapien werde man sich zunehmend entfernen, weil die Immuntherapie das Potenzial habe, den Krebs nicht nur wegzudrängen, sondern zu heilen. Neben der Onkologie hält sie den Einsatz bei verschiedenen Krankheiten für möglich und nennt neben Autoimmunerkrankungen auch Infektionen und kardiovaskuläre Erkrankungen. „Wir stehen erst am Anfang.“

Anders als die anderen

Diesen hoffnungsvollen Perspektiven stehen enorme Schwierigkeiten in der Forschung hierzulande gegenüber. Subklewe zufolge sind bei CAR-T-Zellstudien die USA und Kanada führend. Auch China sei sehr aktiv, Europa hinke etwas hinterher. In Deutschland liefen aktuell 19 derartige Studien. Als problematisch nimmt die Klinikerin hierzulande insbesondere die überbordende Regulatorik wahr, mit der man bei Investigator Initiated Trials (IIT) konfrontiert sei. Sie berichtet von Sicherheitsanforderungen, die sich weit jenseits vom Common Sense bewegten und in anderen Ländern absolut unüblich seien. Unüblich seien auch die langen Wartezeiten, die man für eine Antwort der deutschen Behörden einplanen müsse. „Wir sind anders als die anderen Länder“, bringt es die Forscherin etwas resigniert auf den Punkt.

Auch in der Versorgung knirscht es Subklewe zufolge noch. Die Zentren seien immer noch darauf angewiesen, dass die Niedergelassenen die Indikation zur CAR-T-Zelltherapie stellen und ihre Patienten überweisen. Im Raum München klappt das offenbar mit recht unterschiedlichem Erfolg. „Wir haben Praxen, die viel überweisen, und es gibt Praxen, die in den vergangenen vier Jahren keinen einzigen Patienten überwiesen haben.“ Subklewe verlangt daher eine verbindliche Indikations-stellung sowie geordnete Strukturen, damit jeder Patient die bestmögliche Therapie erhält.

Neue Medikamente ausgebremst?

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Die Patientenperspektive stellt auf der Veranstaltung Ulla Ohlms dar, die sich begeistert von den Fortschritten der Krebsforschung und -therapie der letzten Jahre zeigt. Positiv erwähnt sie auch Initiativen wie die Dekade gegen Krebs und das Memorandum zur Errichtung eines Zentrums für Gen- und Zelltherapie in Berlin. Anpassungsbedarf sieht die Vorstandsvorsitzende der Patients‘ Tumorbank of Hope (PATH) dagegen beim AMNOG-Verfahren. Es könne nicht sein, dass ein staatliches Regulatorium den Einsatz von neuen Medikamenten „ausbremst“, kritisiert sie mit Blick auf die kürzlich erfolgte Marktrücknahme des Lungenkrebsmedikamentes Capmatinib. „Mich hat der Aufschrei der Lungenkrebspatienten erreicht“, berichtet die ehemalige Brustkrebspatientin. Das Verfahren müsse so modernisiert werden, dass es auch für neuartige Therapien und einarmige Studien passe. Neue Arzneimittel benötigten möglicherweise auch Sprunginnovationen bei den Regularien, gibt die Patientenvertreterin zu bedenken.

„Eher dogmatisch als pragmatisch zu agieren, ist nicht der richtige Weg“, findet auch Stranzl von Gilead. Beim AMNOG hätten sich Flexibilität und Offenheit bewährt, das sollte bei den Gen- und Zelltherapien weitergeführt werden.

Die aktuellen AMNOG-Reformen des GKV-FinStG sieht der Gesundheitsökonom Prof. Jürgen Wasem, Universität Duisburg-Essen, kritisch. Ausdrücklich nennt er die Absenkung der Umsatzschwelle bei den Orphan Drugs von 50 Millionen Euro Jahresumsatz auf 30 Millionen. Auch mit den sogenannten Leitplanken für die Preisverhandlungen hat er Probleme und bringt dafür eine Soll-Regelung ist Spiel.

Wie G-BA und IGWiG „die Kurve bekommen“

Breiten Raum nimmt bei der Diskussion die Frage ein, wie mit einarmigen Studien in der Nutzenbewertung umgegangen werden soll. Wasem spricht sich dagegen aus, Gen- und Zelltherapien einen Freischein auszustellen und bei ihnen grundsätzlich Randomisierte kontrollierte Studien (Randomized controlled Trials, RCT) auszuschließen – das sei nicht sinnvoll, zumal diese Therapien inzwischen auch bei größeren Indikationen auf dem Vormarsch seien. „Dort, wo es ethisch vertretbar und technisch möglich ist, sollte randomisiert werden“, stellt er klar. Die Nicht-Randomisierung könne jedoch in spezifischen Konstellationen sinnvoll sein. Das müsse von G-BA und IQWiG akzeptiert werden.

Dass die beiden Institutionen von allein „die Kurve bekommen“, glaubt der ehemalige Vorsitzende der AMNOG-Schiedsstelle jedoch nicht. Er verweist darauf, dass es in der Verfahrensordnung des G-BA bereits angelegt sei, eine niedrigere Evidenzstufe zu akzeptieren, wenn keine RCT vorliegt. Faktisch werde das jedoch nicht gelebt. Der Gesundheitsminister ist nach Wasems Einschätzung für dieses Problem nicht die richtige Anlaufstelle. Er bringt stattdessen eine politische Positionierung des Parlaments in Bezug auf die Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung ins Spiel. Dem widerspricht allerdings Michael Hennrich, ehemaliger Bundestagsabgeordnete und mittlerweile Geschäftsführer Politik beim Bundesverband der Arzneimittel-Hersteller. Die Verordnung sei Sache des Ministers, das könnte schwierig werden, urteilt er.

Nach Auffassung des Bundestagsabgeordneten Hubert Hüppe kann die Politik nur die Rahmenbedingungen festlegen. Das konstatiert der CDU-Politiker sowohl mit Blick auf Nutzenbewertung als auch auf die behördlichen Genehmigungsverfahren von klinischen Studien. „Wir können nicht den letzten Beamten überzeugen.“ Andernfalls werde zu viel Bürokratie erzeugt, argumentiert Hüppe. Ein Anliegen ist es ihm auch – angesichts der in den USA üppiger fließenden Forschungsgeldern – festzuhalten, dass dort nur ein kleiner Teil der Patienten Zugang zu den neu entwickelten Therapien erhalte. Anders in Deutschland. Dieses System gilt es zu halten, appelliert er.

 

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ATMP – Zulassungen und Jahrestherapiekosten
In seinem Vortrag stellt Dr. Norbert Gerbsch von IGES Institut die Zulassungsdynamik der ATMP in Europa dar. Ab 2016 sei eine deutliche Zunahme der Gentherapeutika zu verzeichnen. Derzeit gebe es 25 ATMP-Zulassungen, wovon sieben zurückgenommen worden seien. Unter den verbliebenen 18 befänden sich 15 Orphan Drugs. Gerbsch hebt hervor, dass es sich um Therapien handele, die häufig nur einmal verabreicht werden. Sie hätten das Potenzial, eine Dauermedikation zu ersetzen. Bei Arzneimitteln sei man bislang daran gewöhnt, auf die Jahrestherapiekosten zu schauen. Bei den ATMPs gelte es jedoch, genau die Einzelfallkonstellation zu berücksichtigen, appelliert Gerbsch. Wasem zufolge wird das Problem der Bepreisung von Einmaltherapien konzeptionell derzeit dadurch gelöst, dass die Jahrestherapiekosten der Vergleichstherapie über mehrere Jahre zugrunde gelegt werden. „Das bewirkt aber eine ganz starke Abhängigkeit von den erzielbaren Preisen des Komperators“, führt der Gesundheitsökonom aus. Werde die neue Therapie in einer Indikation mit einem billigen Versorgungsstandard gelauncht, komme man mit diesem Konzept nicht zurecht.
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„Eine einzigartige Sicht“

Für Hedy Kerek-Bodden sind Patienten wichtige Forschungspartner

Berlin (pag) – Einen Kulturwandel hin zu Patienten als Forschungspartnern verlangt Hedy Kerek-Bodden. Die Vorstandsvorsitzende des Hauses der Krebs-Selbsthilfe Bundesverband mahnt insbesondere die Patientenbeteiligung in der Entwicklung klinischer Studien an. Diese werden dadurch relevanter und patientenzentrierter.

Wie kann medizinische Forschung durch die Beteiligung von Patientinnen und Patienten verbessert werden?

Kerek-Bodden: Patienten müssen auf Forschung, die sie betrifft, Einfluss haben, gemäß dem Leitbild „Nichts über uns ohne uns!“. Egal, wie kompliziert Wissenschaft auch sein mag: Betroffene bieten immer eine einzigartige Sicht auf das jeweilige Thema. Durch die Erfahrung mit ihrer Erkrankung wissen Krebspatienten am besten, was für sie wirklich wichtig ist und wie ihre Hauptziele, die qualitätsgesicherte Versorgung und die Lebensqualität zu verbessern, erreicht werden können.

„Patienten müssen auf Forschung, die sie betrifft, Einfluss haben“, sagt Hedy Kerek-Bodden. Das Leitbild lautet: Nichts über uns ohne uns! © stock.adobe.com, blacksalmon

 

Auf welchen Ebenen der Forschungsbeteiligung von Betroffenen sehen Sie hierzulande den größten Nachholbedarf?

Kerek-Bodden: Wir brauchen in Deutschland dringend einen Kulturwandel hin zu „Patienten als Forschungspartner“. Und dies zunächst bei der Patientenbeteiligung in der Entwicklung klinischer Studien. Die frühe Einbeziehung Betroffener mit ihrer einzigartigen Expertise ermöglicht die bessere Berücksichtigung von Patientenprioritäten und -erfahrungen, was zu relevanteren und patientenzentrierten Studien führt. Dies wiederrum wird bessere Studienergebnisse und Behandlungsmöglichkeiten für unsere Patienten bringen.

Wie bewerten Sie die momentane Situation?

Kerek-Bodden: Obwohl mittlerweile immer mehr Patienten in klinischen Studien beteiligt sind, gibt es noch viel Luft nach oben. In der Onkologie liegt die Quote bei circa acht Prozent. Daher ist eine der wichtigsten Zukunftsaufgaben für und mit der Krebs-Selbsthilfe die Aus- und Weiterbildung von Patientenvertretern, um eine flächendeckende Patientenbeteiligung in der Forschung konsequent zu verwirklichen. Das Haus der Krebs-Selbsthilfe Bundesverband arbeitet seit 2021 gemeinsam mit dem Zentrum für Kompetenzentwicklung in der Krebs-Selbsthilfe der Uni Freiburg an der Entwicklung und Erprobung von digitalen Schulungs- und Fortbildungsangeboten. Des weiteren unterstützen wir die nationale Patienten-Experten-Akademie für Tumorerkrankungen (PEAK), die Patientenvertretende mit ihrem Kursangebot darauf vorbereitet, ihre gelebten Erfahrungen und ihre Expertise in das deutsche Gesundheitssystem einzubringen.

Welche konkreten Forschungsprojekte mit Patientenbeteiligung haben für Sie hierzulande Vorbildcharakter?

Kerek-Bodden: Im isPO-Projekt, einem Modellprojekt für die sektorenübergreifende Psychoonkologie in Deutschland, waren über das Haus der Krebs-Selbsthilfe – Bundesverband Patientenvertretende in allen Projektphasen integriert und in den Forschungsprozess eingebunden, um neue Untersuchungs- und Betreuungsformen für an Krebs erkrankte Menschen zu entwickeln.

Gibt es weitere?

Kerek-Bodden: Aktuell ist die Initiative zum Aufbau einer bundesweiten Plattform zur „Medizinischen Genomsequenzierung“ (genomDE) ein Leuchtturmprojekt, eine bundesweite Exzellenz-Initiative mit führenden Forschungsinfrastrukturen der Genommedizin. In genomDE arbeiten einschlägige medizinische Netzwerke, Fachgesellschaften mit Patientenvertretungen von Anfang an zusammen mit dem Ziel, die Nutzung genomischer Information zum innovativen Bestandteil der Regelversorgung in Deutschland zu machen.

© HKSH-BV,HKB

Zur Person
Hedy Kerek-Bodden ist Vorsitzende des Hauses der Krebs-Selbsthilfe – Bundesverband. Zu den zehn bundesweit organisierten Selbsthilfeverbänden, die im Haus der Krebs-Selbsthilfe vereint sind, gehört auch die Frauenselbsthilfe Krebs. In diesem Verein engagiert sich Hedy Kerek-Bodden bereits seit 2013 und ist aktuell dessen Vorstandsvorsitzende. Im Strategiekreis der Nationalen Dekade gegen Krebs beleuchtet sie den Blickwinkel der Betroffenen und setzt sich für die Interessen der Patientinnen und Patienten ein.
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Weiterführender Link:

Weitere Informationen zum isPO-Projekt der Uniklinik Köln
https://webstatic.uk-koeln.de/im/dwn/pboxx-pixelboxx-235998/patientenbeteiligung-ispo-cio.pdf

 

Patienten an Forschung beteiligen

Dr. Sarah Weschke sagt, wie das geht und wo es hakt

Dr. Sarah Weschke bildet Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler dazu fort, wie sie Patienten an ihrer Forschung beteiligen können. Im Interview berichtet sie von Hürden und Vorbehalten. Ein Problem: Sowohl Forschende als auch Patientenorganisationen seien noch ungenügend über das Thema informiert.

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Welche Hürden erschweren derzeit eine stärkere Beteiligung von Patientinnen und Patienten an der Forschung?

Weschke: Auch wenn es in den letzten Jahren wichtige Entwicklungen in Richtung mehr Beteiligung gab, ist dieser Ansatz in Deutschland noch nicht selbstverständlich und in den meisten Einrichtungen der Gesundheitsforschung fehlt es an ausreichenden Strukturen und Ressourcen für die Unterstützung von Beteiligungsaktivitäten. Auch sind Forschende – aber auch Patientenorganisationen – häufig noch nicht genügend über das Thema informiert: Viele wissen nicht, was unter aktiver Beteiligung verstanden wird und wie man diese so umsetzen kann, dass sie einen Mehrwert bestenfalls für alle Beteiligten und die Forschung bietet. Teilweise wird sogar noch angenommen, die bloße Teilnahme an einer Studie oder Befragung sei schon „aktive“ Beteiligung, oder wenn eine Patientenorganisation bei der Rekrutierung für eine Studie hilft, ohne darüber hinaus eine aktive Rolle oder ein Mitspracherecht im Forschungsprozess zu haben.

Welche Vorbehalte bestehen seitens der Wissenschaftler aber auch seitens Patienten, wenn es um eine Einbeziehung von Betroffenen in die Forschung geht?

Weschke: Weil Beteiligungsprozesse insbesondere zu Beginn mehr Zeit und Ressourcen kosten, kann es Vorbehalte von Forschenden geben: Sie werden gewöhnlich aufgrund ihrer Publikationen und Mitteleinwerbungen bewertet. Somit kann sich Beteiligung sogar negativ auswirken, selbst wenn sie das Potenzial hat, die Forschung zu verbessern, die Relevanz für Betroffene zu erhöhen und damit die Translation in die Praxis zu fördern. Auch aufgrund fehlender Informationen zum Thema kommt es vor, dass Forschende eine Patientenorganisation kurz vor einer Einreichungsfrist kontaktieren und um ein Unterstützungsschreiben für einen Antrag bitten. Wenn dann keine weitergehende Einbindung erfolgt, führt das zu Enttäuschung bei den Organisationen, die vielleicht bei der nächsten Anfrage weniger motiviert sind, sich einzubringen. Weiterbildungsangebote für Forschende, aber auch für interessierte Patientinnen und Patienten können dabei helfen, Vorbehalte abzubauen und die jeweiligen Perspektiven, Wünsche und Erwartungen kennenzulernen und zu verstehen.

Wie kann mehr Patientenbeteiligung an der Forschung hierzulande realisiert werden? Und was können wir in dieser Hinsicht von anderen Ländern lernen?

Weschke: Neben der Integration in Förderausschreibungen ist es wichtig, dass sich Forschungsinstitutionen zu mehr Beteiligung bekennen, entsprechende Unterstützungsstrukturen schaffen und hierfür Ressourcen und Personal bereitstellen. Erfreulicherweise hat das Forum Gesundheitsforschung vor einigen Monaten eine Erklärung zur Patientenbeteiligung veröffentlicht, in der die Mitglieder konkrete Schritte zur Institutionalisierung von Beteiligung benennen. Außerdem sollte sich die Patientenbeteiligung positiv auf die Bewertung von Forschenden-Karrieren auswirken. Sonst könnte sie als zusätzliche Bürde empfunden werden, die nur umgesetzt wird, weil Mittelgeber das plötzlich verlangen. Hier hilft ein Blick nach Großbritannien, wo mitunter diskutiert wird, inwiefern aktive Beteiligung eher als „tick box exercise“ umgesetzt oder so gestaltet wird, dass sie sich leicht quantifizieren lässt. Bedauerlicherweise kann das dazu führen, dass die Anzahl von Workshops wichtiger wird als deren Themen oder der Einfluss von Patientinnen und Patienten auf den Forschungsprozess. Von diesen Erfahrungen können wir tatsächlich lernen und bereits zu Beginn Begleitforschung zu dem Thema etablieren, zum Beispiel zur Entwicklung von Qualitätskriterien und zur Messung von Wirkungen, die auch qualitative Aspekte berücksichtigen.

 

© BIH/Thomas Rafalzyk

Zur Person
Dr. Sarah Weschke leitet bei QUEST das Projektteam Patient & Stakeholder Engagement (PSE). Das QUEST Center for Responsible Research ist am Berlin Institute of Health in der Charité angesiedelt. Die Diplom-Psychologin arbeitete vorher als wissenschaftliche Mitarbeiterin und Koordinatorin an der Universität Rostock am interdisziplinären Department „Altern des Individuums und der Gesellschaft“; Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE). Zusammen mit Antje Schütt und Eva Müller Fries hat sie folgende Publikation verfasst: „Aktive Beteiligung von Patientinnen und Patienten in der Gesundheitsforschung – eine Heranführung für (klinisch) Forschende“.
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Patienten forschen mit

In Deutschland zeichnet sich allmählich ein Kulturwandel ab

Berlin (pag) – Patientenbeteiligung ist in Versorgungsgremien wie dem Gemeinsamen Bundesausschuss mittlerweile eine Selbstverständlichkeit. Anders sieht es in der Forschung aus, wo sich erst allmählich Kooperationen mit Betroffenen etablieren. Welche Hürden dafür überwunden werden müssen.

© iStockphoto.com, master1305; Bearbeitung: pag, Fiolka
© iStockphoto.com, master1305; Bearbeitung: pag, Fiolka

Für erstaunlich wenig öffentlichen Widerhall sorgt im März eine Erklärung des Forums Gesundheitsforschung. Dabei hat es diese in sich. Das Forum, ein hochrangiges Beratungsgremium des Bundesforschungsministeriums im Bereich der Lebensforschung, proklamiert in dem Dokument, dass es „sinnvoll und notwendig“ sei, die aktive Beteiligung von Patientinnen und Patienten als Partner in der patientenorientierten Gesundheitsforschung „als Standard“ zu etablieren. Eine für alle Seiten gewinnbringende Patientenbeteiligung erfordere einen Kulturwandel bei allen Akteuren und strukturelle Änderungen auf vielen Ebenen, heißt es weiter.

Wandelndes Bewusstsein

Die Erklärung ist ein wichtiges Signal, Patienten nicht länger lediglich als „Rohstofflieferant“ für Studien zu sehen, sondern sie als Partner anzuerkennen, die neue Perspektiven auf den Forschungsgegenstand eröffnen. Dr. Sarah Weschke vom QUEST Center des Berlin Institute of Health liest an der neunseitigen Erklärung sogar einen Bewusstseinswandel ab. „Vor einigen Jahren wäre eine solche Erklärung noch undenkbar gewesen“, glaubt die Leiterin des Teams Patient & Stakeholder Engagement. Im internationalen Vergleich und vor allem im Unterschied zum englischsprachigen Raum, wo sich die Forschungsbeteiligung von Patienten bereits seit Längerem etabliert hat, besteht in Deutschland noch viel Nachholbedarf. Allerdings gibt es auch hierzulande einige Leuchtturmprojekte wie den Patientenbeirat Krebsforschung des Deutschen Krebsforschungszentrums (DKFZ). Das 13-köpfige Gremium unterstützt den Stiftungsvorstand und die Wissenschaftler des DKFZ dabei, mit ihren Erfahrungen die Erwartungen der Patienten besser und umfassender zu verstehen und macht auf unvorhergesehene Risiken, Hindernisse und Folgen bei der Umsetzung von Forschungsvorhaben aufmerksam.

Kein Selbstläufer

Goals, objectives, plans. Human hands control, taking pieces of muclticolored diagram isolated on light background. Contemporary art collage. Inspiration, idea. Concept of work, occupation, business
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Weitere Good-Practice-Beispiele hat das Forum Gesundheitsforschung in einer Auflistung zusammengestellt. Die immerhin 17 Seiten umfassende Übersicht kann allerdings nicht darüber hinwegtäuschen, dass eine ernstgemeinte Integration von Patientenvertretern in Forschungsprojekte kein Selbstläufer ist. „Die Forschenden benötigten Flexibilität, Geduld und Ergebnisoffenheit, denn die Einbeziehung von Betroffenen kann den gesamten Forschungsprozess umkrempeln“, weiß Weschke. Sie bildet seit einigen Jahren Forscherinnen und Forscher – unter anderem von Universitätskliniken – zu diesem Thema fort. Außerdem hat sie die Publikation „Aktive Beteiligung von Patientinnen und Patienten in der Gesundheitsforschung“ (siehe Grafik unten) mitverfasst, die im Mai erschienen ist.

Das Heft gibt einen Überblick zu verschiedenen Beteiligungskonzepten wie Partizipative Gesundheitsforschung und Citizen Science. Zur bekanntesten Form der aktiven Beteiligung von Patientinnen und Patienten in der Gesundheitsforschung gehört demnach das aus Großbritannien stammende Format Patient and Public Involvement beziehungsweise Patient Engagement. In Deutschland habe sich bislang weder ein einheitlicher Begriff noch eine konsentierte Definition etabliert, konstatieren die Autorinnen. Als Minimaldefinition sprechen sie von einem Mitspracherecht von Patientinnen und Patienten, ihren Angehörigen oder Vertretungen in mindestens einer Phase eines Forschungsprozesses. Das bedeutet: „Sie sind aktiv an der Planung, Durchführung, Auswertung, Interpretation und/oder der Dissemination eines Forschungsprojekts beteiligt. Denn nur wenn der Input von Patientinnen und Patienten auch einen Einfluss auf den Verlauf eines Forschungsprozesses hat, kann von wirklicher Beteiligung gesprochen werden“, heißt es in der Publikation. Diese versteht sich als „Heranführung“ für klinisch Forschende an das Thema, von einem Leitfaden mag QUEST-Mitarbeiterin Weschke ausdrücklich nicht sprechen. Zwar wünschten sich viele Forschende Checklisten und ähnliches, aber einen „One fits it all“-Ansatz gebe es aufgrund der Heterogenität sowohl von Beteiligungsformen als auch von Forschungsvorhaben nicht.
Patienten als Forschungspartner

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Eine seriöse Kooperation erfordert nicht nur Fortbildungen für Forschende, sondern auch für Patienten. „Damit Patientenvertreter zu ‚Forschungspartnern‘ werden können – ist es für sie wichtig zu lernen, wie Forschung funktioniert und welche ‚Fachsprache‘ Mediziner und Forscher verwenden“, bringt die Patienten Experten-Akademie für Tumorerkrankungen (PEAK) den Schulungsbedarf auf den Punkt. PEAK organsiert regelmäßig Seminare und Workshops, im September beschäftigt sich eine Veranstaltung beispielsweise mit Forschungsethik in der Medizin. Schulungen für Betroffene bietet außerdem die europäische Patientenakademie EUPATi sowie das Zentrum für Kompetenzentwicklung in der Krebs-Selbsthilfe an. Letzteres ist bei der Stiftungsprofessur Selbsthilfeforschung am Universitätsklinikum Freiburg angesiedelt.
Viel Aufwand ist das alles, es ist jedoch allgemeiner Konsens, dass diese Investitionen sich für die Forschung auszahlen. Die Mitglieder des Forums Gesundheitsforschung sind etwa davon überzeugt, dass eine frühe und aktive Beteiligung die Qualität der Forschung steigern, Forschungsfragen relevanter machen, den Transfer der Ergebnisse in der Praxis unterstützen, Patienteninteressen stärken und Akzeptanz von Forschung in der Gesellschaft erhöhen könnte.

Ähnlich wird es bei der Dekade gegen Krebs formuliert. Die 2019 gegründete und vom Bundesforschungsministerium unterstützte Initiative hat sich die Patientenbeteiligung groß auf die Fahnen geschrieben. Die Forschenden lernten dadurch eine andere Sichtweise auf ihr Forschungsfeld kennen und erhielten wertvolle Einblicke in die „Bedürfnisse, Sorgen und Nöte von denjenigen, zu deren Wohl sie forschen“. Aus Befragungen sei bekannt, dass Patientinnen und Patienten manchmal andere Dinge wichtig sind als den Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftlern.

Lebensqualität im Fokus

Die Einschätzung, dass Patienten mitunter andere Prioritäten setzen, teilt Bernd Crusius ausdrücklich. Den Betroffenen liege vor allem die Lebensqualität und die Verbesserung der Versorgung am Herzen, so der Geschäftsführer des Hauses der Krebs-Selbsthilfe in Bonn. Ebenso wie Weschke bemerkt auch er ein allmähliches Umdenken. Die zunehmende Bereitschaft, Patienten in Forschungsprozesse einzubinden, macht er unter anderem an den stetig steigenden Kooperationsanfragen an das Haus der Krebs-Selbsthilfe fest. Derzeit ist die gesamte Organisation in 260 Aktivitäten der Patientenbeteiligung involviert. Patienten müssen auf Forschung, die sie betrifft, Einfluss haben, gemäß dem Leitbild „Nichts über uns ohne uns!“, betont Crusius.

Auch die Art der Beteiligung hat sich weiterentwickelt. Noch im letzten Jahr sind „Last Minute“-Anfragen keine Seltenheit gewesen: Forschende baten am Tag vor der Abgabe ihres Antrages in einem hektischen Telefonat um einen Letter of Intent der Selbsthilfe. Eine Aufwandsentschädigung für die Betroffenen war in diesen Anträgen fast nie enthalten. Solche Anfragen erlebt Crusius mittlerweile kaum noch. Verbesserungspotenzial sieht er aktuell insbesondere bei der frühzeitigeren Einbindung der Betroffenen. Ideal wäre es, wenn die Patientenvertreter bereits beim Studiendesign involviert werden, etwa wenn es um die Auswahl geeigneter Endpunkte geht und nicht erst „am Ende der Kette“, sagt er. Crusius stört auch, dass es in Deutschland noch immer keine einheitlich geregelte finanzielle Kompensation für die Patientenbeteiligung an Forschungsprojekten gibt, wie es in anderen Ländern schon gute Praxis ist. Diese Defizite dürften in die Kategorie Kulturwandel und strukturelle Änderungen fallen, die das Forum Gesundheitsforschung in seiner Erklärung so nachdrücklich eingefordert hat.

 

Kategorisierung von Patientinnen und Patienten nach Art ihrer Expertise

Quelle Grafik: Schütt, A., Müller-Fries, E., & Weschke, S. (2023). Aktive Beteiligung von Patientinnen und Patienten in der Gesundheitsforschung. Eine Heranführung. Bonn/Berlin: DLR Projektträger. DOI: 10.5281/zenodo.7908077 • Download unter: https://zenodo.org/record/7908077

 

Mitten in der Dekade

Auf dem Weg zur Spitzenposition in Krebsforschung und -versorgung?

© stock.adobe.com, CleverStock
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Berlin (pag) – Es ist fast Halbzeit bei der Dekade gegen Krebs, die 2019 vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) initiiert wurde, und die sich mittlerweile als deutschlandweite Bewegung etabliert hat. Während an der offiziellen Zwischenbilanz noch gearbeitet wird, steht ein wichtiges Thema der kommenden Jahre bereits fest: Survivorship – das Überleben einer Krebserkrankung.

Streit um den Datenschutz: „Wir müssen an jeder Stelle den gesellschaftlichen Diskurs führen“, appelliert Staatssekretärin Judith Pirscher. © Steffen Kugler
Streit um den Datenschutz: „Wir müssen an jeder Stelle den gesellschaftlichen Diskurs führen“, appelliert Staatssekretärin Judith Pirscher. © Steffen Kugler

Das verrät BMBF-Staatssekretärin Judith Pirscher kürzlich auf dem Krebs-Kongress Vision Zero. Der Politikerin zufolge wird das Thema Survivorship ähnlich wie die Prävention noch immer zu wenig betrachtet: „Der Forschungsbedarf ist groß.“ Immer mehr Menschen in Deutschland leben mit einer Krebserkrankung oder haben diese überstanden. In der Dekade wollen sich die Expertinnen und Experten künftig mit folgenden Fragen auseinandersetzen: Mit welchen Langzeitfolgen haben die Patientinnen und Patienten zu kämpfen? Was wünschen sich Langzeit-Überlebende? Welchen Einfluss hat die Krebserkrankung auf sie und auf ihre Angehörigen? Das Problem besteht Pirscher zufolge insbesondere darin, dass es nur unzureichende Daten gibt oder dass diese nicht strukturiert genutzt werden können – „und genau hier werden wir ansetzen“, verspricht die Staatssekretärin.

Das Datenproblem treibt sie um. In der Forschung und Versorgung generiere man heute so viele Daten wie nie zuvor, aber als Entscheidungsgrundlage für Diagnose und Therapie werde nur ein kleiner Teil davon genutzt – ein viel zu kleiner Teil. „Das wollen und müssen wir ändern, gerade im Hinblick auf die Krebsbehandlung der Zukunft, die ganz stark auf personalisierte Therapien setzen wird“, meint die Politikerin und verweist beispielhaft auf das Projekt PM4Onco, das im Rahmen der Medizininformatik-Initiative umgesetzt wird (siehe Infokasten). Sie will außerdem gezielt mit Datenschützern das Gespräch suchen – zum Beispiel auf deren Fachkonferenzen. Die Szene schätzt die Politikerin, die selbst einmal stellvertretende Landesbeauftragte für Datenschutz des Landes Nordrhein-Westfalen gewesen ist, als „sehr abgekapselt“ ein. „Datenschutz darf kein Verhinderungsinstrument sein für das, was wir dringend nötig haben“, sagt Pirscher und appelliert: „Wir müssen an jeder Stelle den gesellschaftlichen Diskurs führen.“

Ist der Druck hoch genug?

Ihr Plan löst bei Prof. Michael Baumann, dem Vorstandsvorsitzenden des Deutschen Krebsforschungszentrums (DKFZ), und bei der Patientenvertreterin Ulla Ohlms spürbar Erleichterung aus. „Wir sagen ja immer etwas frech, dass Datenschutz etwas für Gesunde ist“, erzählt letztere. Das sei natürlich ein bisschen übertrieben. „Aber wir hätten es gerne eine Nummer kleiner.“ Patienten wünschten sich, dass ihre Daten in große Datenbanken und -pools eingespeist werden, damit durch Algorithmen und KI daraus etwas entstehen könne, um Krebs besser zu behandeln oder sogar zu heilen. Dieser Wille von Ärzten, Forschern, Patienten und Krankenkassen müsse in die „Datenschutz-Bürokratie“ eindringen, verlangt die Vorstandsvorsitzende von PATH, einer Stiftung von Brustkrebspatientinnen.

Ähnlich argumentiert Baumann, der auf repräsentative Umfragen verweist, wonach Patienten die Forschung mit ihren Daten befürworteten. Aber die Datenschützer hörten „offensichtlich nicht, was die Betroffenen sagen“, kritisiert der Mediziner. Letztlich könne der Datenschutz aber nur das repräsentieren, „was wir als Gesellschaft wollen und da frage ich mich, ob der politische Druck aus der Gesellschaft und ganz speziell von Patientinnen und Patientin hoch genug ist“.

Staatssekretärin Pirscher ist trotz der komplexen Gemengelage optimistisch. Sie glaubt sogar, dass Gesundheitsdaten der Treiber sein könnten, um den Datenschutz zu ändern, denn: „Im Gesundheitsbereich ist dieses überbordende Schützen eigentlich ein Vernachlässigen.“ Ein weiteres Argument liefert Dr. Ruth Hecker, die zu bedenken gibt, dass der Datenschutz darauf ausgerichtet sei, Sicherheitslücken zu erkennen und zu schließen. „Aber es gibt viel, viel größere Sicherheitslücken in der Versorgung der Patientin und Patienten, weil wir eben den Datenschutz haben“, sagt die Vorstandsvorsitzende des Aktionsbündnisses Patientensicherheit. Das werde allerdings nicht gleichberechtigt diskutiert. Sie empfiehlt, die Probleme anhand praktischer Beispiele auf Augenhöhe gegenüberzustellen.

Vieles spricht dafür, dass der Umgang mit Daten einer der entscheidenden Erfolgsfaktoren für die Dekade sein wird. Nach dem Jahrzehnt sollte Deutschland eine „Spitzenposition in Krebsforschung und -versorgung“ einnehmen. So formuliert DKFZ-Chef Baumann die Zielmarke. Das Format der Dekade hat Pirscher allerdings schon jetzt überzeugt: Es gebe für zehn Jahre eine klare Priorisierung. Auch werde das Thema aus politischen Streitigkeiten herausgehalten und die verschiedenen Akteure hätten Gelegenheit, „in Ruhe“ miteinander zu arbeiten. Vor einem inflationären Einsatz rät sie jedoch ab: Eine Dekade für dieses und jenes sollte es nicht geben.

© pag, Fiolka
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Innovationen in die Klinik bringen
Auf dem Krebskongress Vision Zero verkündet der DKFZ-Vorstandsvorsitzende Prof. Michael Baumann schlechte Nachrichten: Bei der klinisch-translationalen Krebsforschung, bei der es darum geht, Innovationen in die Klinik zu bringen, bestehe großer Nachholbedarf. Die gute Nachricht: Diese Situation werde durch die Erweiterung des Nationalen Centrums für Tumorerkrankungen (NCT) „gezielt angegriffen“, wie es der Wissenschaftler ausdrückt. Neben Heidelberg und Dresden wird es vier neue Standorte geben. Damit arbeiteten elf Universitätsklinika und das DKFZ zusammen, um Innovationen zur klinischen Anwendung zu bringen. Die Mission des erweiterten NCT sei nicht nur Forschung, sondern auch der faire Zugang zu Studien und Innovationen in ganz Deutschland, stellt Baumann klar. Förderbeginn sei am 1. Juni gewesen, man befinde sich damit in der Phase der Implementierung, und „wir haben das Versprechen abgegeben, dass Ende dieses Jahrzehntes dieses NCT mit einer weltweit einmaligen Struktur komplett implementiert ist“.

 

 

 Personalized Medicine for Oncology
Ziel von PM4Onco ist es, die IT-technischen Grundlagen zur Etablierung der personalisierten Medizin in der Krebsbehandlung zu legen, um an Krebs erkrankten Patientinnen und Patienten eine bestmögliche, individuell angepasste und somit möglichst wirksame Therapie zu bieten. Indem sämtliche Datenquellen zusammengebracht werden – etwa aus der genetischen Diagnostik, der standardisierten Tumordokumentation, der Vorgeschichte der Betroffenen und letztlich dem Verlauf der Erkrankung nach der Therapie – kann der gesamte Krankheitsverlauf für die Wissenschaft und damit für viele weitere und künftige Erkrankte nutzbar gemacht werden.
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Weiterführender Link:
Mehr Informationen über das Projekt
https://www.uniklinikum-dresden.de/de/das-klinikum/universitaetscentren/zentrum-fuer-medizinische-informatik/leistungen/pm4-onco

Ungedeckte Evidenzbedarfe offengelegt

Berlin (pag) – Wie können Daten aus der Alltagsroutine für die Forschung und Wissenschaft nutzbar gemacht werden, um das Verständnis für Netzhauterkrankungen im Besonderen und seltene Erkrankungen im Allgemeinen zu steigern? Dieser Fragestellung widmet die Patientenorganisation Pro Retina kürzlich eine Veranstaltung. Im Mittelpunkt: die Perspektive der Betroffenen.

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Eng verknüpft mit dem Thema Versorgungsdaten, auch Real World Data genannt, ist die Digitalisierung. Dr. Frank Brunsmann, der bei Pro Retina den Bereich Diagnose und Therapie leitet, mahnt an, gesetzliche Rahmenbedingungen für die Digitalisierung konkret am Patientennutzen zu orientieren. Aktuelle Initiativen – dabei nennt er auch das geplante Register- sowie das Forschungsdatengesetz – müssten patientenorientiert zusammen gedacht werden.

Zuvor hat Brunsmann einige ungedeckte Evidenzbedarfe aus Patientensicht skizziert – wie den langfristigen Nutzen, der aus einer Gentherapie resultiert. Eine solche Therapie sei bereits Bestandteil der Regelversorgung. Die Entscheidung für die Aufnahme in den GKV-Leistungskatalog sei auf Grundlage einer randomisierten kontrollierten Studie gefallen, die einen Zeitraum von fünf Jahren abgedeckt hat. Aus Patientenperspektive sei entscheidend, was langfristig passiere. „Unser Blick geht über die fünf Jahre hinweg“, betont Brunsmann, der Versorgungsdaten für eine späte Nutzenbewertung ins Spiel bringt.

„Spiel mit der Hoffnung“

Als weiteres Beispiel für ungedeckten Evidenzbedarf nennt er bildgebende Verfahren: Diese seien wichtig, um Strukturveränderungen der Netzhaut erkennen und daraus Therapieentscheidungen ableiten zu können. „Eigentlich“, so der Patientenvertreter, seien diese Verfahren etabliert, Teil der ärztlichen Versorgung und in Leitlinien genannt. „Aber aufgrund der Evidenzlage sind sie häufig nicht Bestandteil des Leistungskatalogs der GKV.“ Brunsmann fordert Vorgehensweisen, „die letztendlich dazu führen, dass diese etablierten Verfahren als Kassenleistung aufgenommen werden“.

Er kritisiert außerdem die Evidenzlage bei Medikamenten, die außerhalb ihrer Zulassung eingesetzt werden. Da die anfallenden Daten nicht genutzt werden, bleibe die Evidenz niedrig. Verbesserungsbedarf sieht er ferner bei Therapieangeboten, die außerhalb der GKV zum Teil aggressiv beworben werden und für die Patienten aus eigener Tasche 10.000 Euro bezahlen – „ein Spiel mit der Hoffnung“. Für einige dieser Angebote wäre Evidenz fast schon geschäftsschädigend, meint der Patientenvertreter.

Feingranulare Codierung

Angesichts der unterschiedlichen Bereiche, in denen Versorgungsdaten die Evidenz deutlich verbessern könnten, fragt Brunsmann umso dringlicher nach den Wegen, auf denen dies umgesetzt wird. Dass dabei sehr heterogene Herausforderungen mitgedacht werden müssen, verschweigt er nicht. Exemplarisch nennt er feingranulare Codierung, den Einsatz von Registerdaten sowie die Frage, wie das informationelle Selbstbestimmungsrecht der Betroffenen bewahrt bleibe. Auch die Frage, wie Solidarität zu verstehen ist, nennt er in diesem Zusammenhang.

Damit geht es um nichts weniger als den Kern der gesetzlichen Krankenversicherung.

Mehr Transparenz bei klinischen Studien

Berlin (pag) – Klinische Studien gelten als das „Rückgrat der evidenzbasierten Medizin“: Sie testen neue Wirkstoffe und Behandlungen erstmals am Menschen. Doch viele Studienergebnisse deutscher Hochschulen werden entweder gar nicht veröffentlicht oder sie sind nicht öffentlich zugänglich, kritisieren Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler des QUEST Center am Berlin Institute of Health (BIH) der Charité. Ein von ihnen entwickeltes Dashboard soll jetzt für mehr Transparenz sorgen.

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Dem QUEST Center zufolge werden zu einem guten Viertel der an Universitäten und Krankenhäusern durchgeführten klinischen Studien auch Jahre nach Abschluss keine Ergebnisse publiziert. Die Folge: Andere Wissenschaftler und Ärzte erfahren nicht, ob eine bestimmte medizinische Intervention bereits getestet wurde, oder ob sich eine zweite Auswertung der Ergebnisse lohnen würde. „Patientinnen und Patienten haben sich zur Studienteilnahme bereit erklärt, um die Wissenschaft und die Medizin voranzubringen. Ihnen gegenüber besteht die Verpflichtung, Studienergebnisse zu veröffentlichen“, sagt der stellvertretende QUEST-Direktor Prof. Daniel Strech. Außerdem sei es aus ethischer Sicht zumindest fragwürdig, Ergebnisse von mit Steuermitteln finanzierten Studien nicht offenzulegen.

Wer weiß was?

Sein Team hat Informationen von etwa 3.000 klinischen Studien gesammelt, die in einem von zwei etablierten Registern aufgeführt sind und von einer der 35 Universitätsklinika in Deutschland durchgeführt werden. Dabei wurde folgenden Fragen nachgegangen: Hat der Studienleiter die Ergebnisse veröffentlicht? Wurde die Studie vor Beginn registriert? Wurde im Register auf die Veröffentlichung der Ergebnisse hingewiesen? Waren die Ergebnisse öffentlich einsehbar?

Das neue Dashboard präsentiert die Ergebnisse zu den Transparenzindikatoren sowohl für ganz Deutschland als auch für die einzelnen Universitäten. Die Universitätskliniken wissen QUEST zufolge oft selbst nicht genau, wie viele ihrer Studien transparent registriert und veröffentlicht sind. Auch die Förderorganisationen kennen die Veröffentlichungsquote der von ihnen finanzierten Studien nicht.

Transparenz mit Folgen

Strech ist davon überzeugt, dass öffentliche Informationen zur Transparenz einen großen Effekt haben können und verweist auf eine Internetseite der Universität Oxford. Diese informiere über die Transparenz von Arzneimittelstudien im europäischen Register. Dort habe die Charité zunächst weit abgeschlagen auf den hinteren Rängen gelegen. „Nachdem wir uns mit dem Clinical Study Center der Charité besprochen haben, und dort ein Prozess zur Verbesserung gestartet wurde, konnte man einen regen Anstieg in der Transparenz beobachten“, berichtet Strech. Die Charité liege mit der Veröffentlichung der Ergebnisse von 97 Prozent ihrer Studien mittlerweile ganz vorne.

Weiterführender Link:

Das Dashboard des QUEST Center kann hier eingesehen werden
https://quest-cttd.bihealth.org/

Herzgesellschaften wollen RCT-Hürden abbauen

Düsseldorf (pag) – Eine internationale Initiative fordert neue Richtlinien für klinische Studien. Auch mehrere kardiologische Fachgesellschaften aus Deutschland stehen hinter dem Vorhaben.

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Die Good Clinical Trials Collaborative (GCTC), eine gemeinnützige Organisation, verlangt die Richtlinien für randomisierte kontrollierte klinische Studien (RCT) zu überarbeiten. Im Mittelpunkt stehen ein Abbau von Bürokratie und finanzieller Hürden sowie die Öffnung für nationale elektronische Gesundheitsdaten, die unter pragmatischem Einsatz von Datenschutz für die Auswahl von Probanden nutzbar sein sollen.

Diesen Vorstoß begrüßen Fachgesellschaften und Patientenvertretung der deutschen Herzmedizin. Ähnliche Forderungen haben sie bereits in einem 2020 veröffentlichtem Positionspapier zur Nationalen Herz-Kreislauf-Strategie formuliert. Darin geht es um eine bessere finanzielle Ausstattung der kardiovaskulären Forschung, neue Forschungsprogramme für individualisierte Herz-Medizin, ein konzentriertes Programm zu KI-basierter kardiovaskulärer Forschung sowie politische und finanzielle Unterstützung beim Einrichten von Registern und für industrieunabhängige klinische Studien.

Klinische Forschung ins 21. Jahrhundert überführen

„Der Vorstoß der GCTC geht daher genau in die richtige Richtung“, sagt Prof. Stephan Baldus. Klinische Studien sollten in naher Zukunft smarter – das heißt kostengünstiger, effektiver und mit weniger Abbruchsrisiko – durchgeführt werden. Der Präsident der Deutschen Gesellschaft für Kardiologie begrüßt den Vorschlag, neben RCTs auch Daten aus den elektronischen Patientenakten dafür zu nutzen. Es werde Zeit, die klinische Forschung generell „ins 21. Jahrhundert zu überführen“.

Den kardiologischen Fachgesellschaften zufolge wurden die Rahmenbedingungen für RCTs in den letzten Jahren stark verkompliziert, sodass eine Durchführung wichtiger Studien mittlerweile oft zu komplex, zu kostspielig und zu langwierig geworden sei. „Statt neue, sichere Erkenntnisse über die Wirksamkeit von Arzneimitteln und Verfahren zu ermöglichen, stehen die Richtlinien der Erforschung dieser mittlerweile im Weg“, heißt es in einer gemeinsamen Mitteilung. Die Folge sei, dass RCTs oft abgebrochen oder gar nicht erst durchgeführt werden, was zu Lasten der Patientinnen und Patienten gehe und oft knappe Forschungsressourcen verschwende. Die GCTC fordert Lehren der COVID-Forschung auf RCTs in sämtlichen Bereichen zu übertragen. Flankierend sind dafür eine schnellere Digitalisierung und sichere, Cloud-basierte Technologien für die elektronische Patientenakte wichtig.

Auch für eine verbesserte Versorgung von herzkranken Kindern hierzulande seien diese Schritte unumgänglich. „Seit der letzten Novelle des Arzneimittelgesetzes sind die bürokratischen Hürden so groß geworden, dass ein einzelnes Zentrum ohne einen gut geölten Apparat für Studienlogistik im Hintergrund keine wissenschaftsinitiierten Studien mehr durchführen kann“, berichtet Prof. Matthias Gorenflo, Präsident der Deutschen Gesellschaft für Pädiatrische Kardiologie und Angeborene Herzfehler. Über solche Strukturen verfügten nur wenige Zentren, sodass sei diese Art der klinischen Forschung im Grunde zum Erliegen gekommen sei. Auch deshalb mahnen die Kardiologen eine kostengünstigere, pragmatische klinische Forschung an, die sich Real-World-Daten zunutze macht, und die Erkenntnisse aus RCTs validiert und komplementiert.